En åpen utvidelse for fase 2-studien i tidlig symptomatisk amyotrofisk lateral sklerosepasienter på stabil bakgrunnsterapi for å vurdere bioenergetisk katalyse med CNM-Au8 til langsom sykdomsprogresjon i ALS
17. desember 2025 oppdatert av: Clene Nanomedicine
En åpen utvidelse for fase 2, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert studie i tidlig symptomatisk amyotrofisk lateral sklerosepasienter på stabil bakgrunnsterapi for å vurdere bioenergetisk katalyse med CNM-Au8 til langsom sykdomsprogresjon i ALS
Dette er en valgfri åpen utvidelse for deltakere som har fullført den kliniske studien CNMAu8.205.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En førtiåtte (48) ukers valgfri åpen forlengelsesperiode (Open-Label Period), som kan forlenges med 12 ukers intervaller inntil sponsoren avslutter for deltakere som har fullført protokollen CNMAu8.205.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
40
Fase
- Fase 2
Utvidet tilgang
Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen.
Se utvidet tilgangspost.
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Australia, 2139
- Concord Hospital
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Neuroscience Research Australia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
30 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakerne må ha fullført den randomiserte placebokontrollerte behandlingsperioden uten complianceproblemer.
- Kunne forstå og gi skriftlig informert samtykke til å delta i den åpne utvidelsen.
- Hvis henvist fra en tredjepart (nevrolog eller en statsbasert ALS-organisasjon), samtykker deltakeren i å opprettholde overføring av omsorg til en nevrolog som deltar i studien.
Ekskluderingskriterier:
- Mangel på behandlingsoverholdelse i løpet av den randomiserte placebokontrollerte behandlingsperioden.
- Positiv graviditetstest ved besøket uke 36, eller kvinner som planlegger å bli gravide i løpet av denne forlengelsen eller innen 6 måneder etter slutten av denne forlengelsen.
- Basert på etterforskerens vurdering, pasienter som kan ha problemer med å overholde protokollen og/eller eventuelle studieprosedyrer.
- Pasient med klinisk signifikante abnormiteter i hematologi, blodkjemi, EKG eller fysisk undersøkelse identifisert under W36-besøket som ifølge etterforsker kan forstyrre fortsatt deltakelse.
- Pasienter med klinisk signifikant lever- eller nyredysfunksjon eller kliniske laboratoriefunn som vil begrense tolkningen av endring i lever- eller nyrefunksjon, eller de med lavt antall blodplater (< 150 x 10^9 per liter) eller eosinofili (absolutt eosinofiltall på ≥ 500 eosinofiler per mikroliter) ved besøket uke 36.
- Pasienten anses som en selvmordsrisiko etter etterforskerens oppfatning, har tidligere gjort et selvmordsforsøk eller demonstrerer for tiden aktive selvmordstanker. Personer med periodiske passive selvmordstanker er ikke nødvendigvis ekskludert basert på etterforskerens vurdering.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Åpne etikettutvidelse
Dette er en ublindet åpen utvidelse, alle deltakere vil være på aktivt medikament.
|
CNM-Au8 er en vandig suspensjon av rene fasetterte nanokrystaller som består av gullatomer selvorganisert til krystaller av forskjellige geometriske former (heksagonal bi-pyramid, femkantet bi-pyramid, tetraeder, dekaeder, plane sfæroider).
De som velger å delta i OLE-perioden vil få oralt 30 mg CNM-Au8 en gang daglig.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhetstiltak
Tidsramme: Opptil anslagsvis 96 uker.
|
Sikkerhetsendepunkter inkluderer forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger, legemiddelrelaterte bivirkninger, dødsfall, SAE og bivirkninger som fører til seponering fra studien.
Endringer fra baseline (uke 36 i den placebokontrollerte fasen) i kliniske laboratorieresultater, fysiske undersøkelsesfunn, vitale tegn, EKG og C-SSRS vil bli oppsummert beskrivende etter gruppe og tidspunkt.
|
Opptil anslagsvis 96 uker.
|
|
Elektromyografitiltak
Tidsramme: Opptil anslagsvis 96 uker.
|
Gjennomsnittlig endring i gjennomsnittlig forskjell mellom aktiv behandling og placebo fra baseline til slutten av studien for MUNIXscore(4), som er summen av de respektive MUNIX-verdiene for Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), Biceps Brachii (BB) og Tibialis Anterior (TA).
|
Opptil anslagsvis 96 uker.
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
MScanFit MUNE
Tidsramme: Opptil anslagsvis 96 uker.
|
Gjennomsnittlig endring i gjennomsnittlig forskjell mellom aktiv behandling og placebo fra baseline til uke 36 (total forskjell på alle tidspunkter) målt ved MScanFit MUNE (Jacobsen et al., 2017) av APB i den minst klinisk berørte hånden.
Grunnlinjegjennomsnittet vil bli indeksert til 100 %, og endringer i uke 12, 24 og uke 36 vil bli beregnet som prosentvis endring fra grunnlinjeindeksen på 100 %.
|
Opptil anslagsvis 96 uker.
|
|
MUSIX
Tidsramme: Opptil anslagsvis 96 uker.
|
Gjennomsnittlig endring i gjennomsnittlig forskjell mellom aktiv behandling og placebo fra baseline til uke 36 for MUSIXscore(4) (Neuwirth et al., 2015), som er gjennomsnittet av de respektive MUSIX-verdiene for ADM, APB, BB og TA .
Gjennomsnittlige grunnlinjemiddelverdier vil bli indeksert til 100 %.
Endringer vil bli beregnet som prosentvis endring fra basisindeksen på 100 %.
basislinjegjennomsnittet vil bli indeksert til 100 %, og endringer ved uke 12, 24 og uke 36 vil bli beregnet som prosentvis endring fra grunnlinjeindeksen på 100 %.
|
Opptil anslagsvis 96 uker.
|
|
Spilt håndindeks
Tidsramme: Opptil anslagsvis 96 uker.
|
Gjennomsnittlig endring i gjennomsnittlig forskjell mellom aktiv behandling og placebo fra baseline til og med uke 36 for Split Hand Index (SI) (Menon et al., 2013), definert som den første dorsal interosseous (FDI) Peak CMAP Amplitude * APBPeak CMAP Amplitude/ ADMPeak CMAP Amplitude.
|
Opptil anslagsvis 96 uker.
|
|
Nevrofysiologisk indeks
Tidsramme: Opptil anslagsvis 96 uker.
|
Gjennomsnittlig endring i gjennomsnittlig forskjell mellom aktiv behandling og placebo fra baseline til uke 36 for den nevrofysiologiske indeksen (NPI) for ADM (Cheah et al., 2011), definert som ulnarnerven (ADMCMAP Peak Amplitude / ADMDistal Motor Latency) * ADMF-bølge (%).
|
Opptil anslagsvis 96 uker.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. november 2021
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. mars 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. mars 2022
Først lagt ut (Faktiske)
29. mars 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
19. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CNMAu8.205 OLE
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .