评估 Eculizumab 对韩国 PNH 患者影响的回顾性图表审查研究
2025年1月24日 更新者：Handok Inc.
评估 Eculizumab 对韩国阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者影响的回顾性图表审查研究
本研究为回顾性图表回顾研究，本研究的主要目的是确定依库珠单抗治疗的影响和依库珠单抗治疗前后并发症的改善，并评估治疗期间的安全性和治疗期间的临床未满足需求。现实世界中 PNH 患者的治疗。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
80
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Seoul、大韩民国
- Handok
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在 2020 年 1 月 31 日之前根据药物标签开始接受 eculizumab 治疗的 18 岁或以上的 PNH 患者将被纳入本研究。
描述
纳入标准：
- 2012年至2020年1月31日期间按照药品说明书开始依库珠单抗治疗的18岁及以上PNH患者。 （但是，在 2012 年之前接受依库珠单抗作为临床试验的一部分或扩大使用计划/同情使用计划的患者也符合条件。）
- 在开始 eculizumab 治疗前至少 2 周接种过脑膜炎奈瑟菌疫苗的患者。 如果在接种疫苗后 2 周内接受了依库珠单抗治疗，则在接种疫苗后接受了 2 周的适当预防性抗生素治疗的患者。
排除标准：
- 18 岁以下 PNH 儿科患者
- 对依库珠单抗活性成分、鼠蛋白或其他成分过敏的患者
- 患有未经治疗的严重脑膜炎球菌（脑膜炎奈瑟菌）感染的患者
- 在 eculizumab 治疗之前或期间接受其他补体抑制剂治疗 PNH 的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：追溯
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Eculizumab 治疗后溶血减少
大体时间：收集依库珠单抗治疗前、依库珠单抗治疗开始后 6、12、24 个月以及此后每 12 个月进行的 LDH 检测结果。
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比较依库珠单抗治疗前后 LDH 水平的变化，以确定治疗后溶血是否减少。
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收集依库珠单抗治疗前、依库珠单抗治疗开始后 6、12、24 个月以及此后每 12 个月进行的 LDH 检测结果。
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依库珠单抗治疗前后并发症及相关临床症状的改善/发生情况
大体时间：依库珠单抗给药前6个月至给药结束（直至受试者治疗期。通过研究完成，平均51个月）
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PNH 的主要并发症包括血栓栓塞、肺动脉高压、肾功能衰竭和平滑肌痉挛，它们的发生将由研究者确定。 此外，将比较 eculizumab 给药前后 PNH 相关症状（疲劳、贫血、吞咽困难、呼吸急促/呼吸困难、胸痛、腹痛、勃起功能障碍、血红蛋白尿等）。 |
依库珠单抗给药前6个月至给药结束（直至受试者治疗期。通过研究完成，平均51个月）
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贫血的严重程度
大体时间：给药前、治疗开始后第6、12、24个月及之后每12个月
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将比较 Hb 水平以确定贫血的严重程度。
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给药前、治疗开始后第6、12、24个月及之后每12个月
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依库珠单抗治疗前后所需pRBC输注单位
大体时间：治疗前1年至给药结束（直至受试者治疗期。通过研究完成，平均51个月）
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治疗前1年至给药结束（直至受试者治疗期。通过研究完成，平均51个月）
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末次随访时的有效性评估
大体时间：最后一次随访时（回顾性收集数据时）
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研究者将根据收集到的数据对整个观察期的疗效进行最终评价。
研究者将综合判断和评价溶血发生的减少、并发症的改善和发生、贫血的严重程度等。
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最后一次随访时（回顾性收集数据时）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月11日
初级完成 (实际的)
2021年8月30日
研究完成 (实际的)
2022年1月3日
研究注册日期
首次提交
2022年4月8日
首先提交符合 QC 标准的
2022年4月14日
首次发布 (实际的)
2022年4月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月24日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- HD_ECU_OS2020
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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