한국인 PNH 환자에서 Eculizumab의 영향을 평가하기 위한 후향적 차트 검토 연구
2025년 1월 24일 업데이트: Handok Inc.
한국 발작성 야간혈색소뇨증 환자에서 Eculizumab의 영향을 평가하기 위한 후향적 차트 검토 연구
본 연구는 후향적 차트 검토 연구로서, 본 연구의 주요 목적은 에쿨리주맙 치료 전후의 합병증 개선 및 에쿨리주맙 치료의 영향을 확인하고, 치료 중 안전성 및 치료 중 임상적 미충족 욕구를 평가하는 것이다. 실제 세계에서 PNH 환자의 치료.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
80
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Seoul, 대한민국
- Handok
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
2020년 1월 31일까지 약물 라벨에 따라 에쿨리주맙 치료를 시작한 18세 이상의 PNH 환자가 이 연구에 등록됩니다.
설명
포함 기준:
- 2012년부터 2020년 1월 31일 사이에 약물 라벨에 따라 에쿨리주맙 치료를 시작한 18세 이상의 PNH 환자. (단, 2012년 이전에 임상 시험 또는 확장 액세스 프로그램/우정적 사용 프로그램의 일환으로 eculizumab을 받은 환자도 자격이 있습니다.)
- 에쿨리주맙 치료를 시작하기 최소 2주 전에 수막염균 예방접종을 받은 환자. 접종 후 2주 이내에 에쿨리주맙을 투여받은 경우 접종 후 2주 동안 적절한 예방적 항생제 치료를 받은 자.
제외 기준:
- 18세 미만의 PNH 소아 환자
- 에쿨리주맙의 유효성분, 쥐의 단백질 또는 기타 성분에 과민증이 있는 환자
- 치료받지 않은 중증 수막구균(Neisseria meningitidis) 감염 환자
- 에쿨리주맙 치료 전 또는 치료 중에 PNH에 대한 다른 보체 억제제를 받은 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 회고전
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Eculizumab 치료 후 용혈 감소
기간: 에쿨리주맙 치료 전, 에쿨리주맙 치료 시작 후 6, 12, 24개월, 이후 12개월마다 실시한 LDH 검사 결과를 수집한다.
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에쿨리주맙 치료 전과 후의 LDH 수치 변화를 비교하여 치료 후 용혈 감소 여부를 판단한다.
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에쿨리주맙 치료 전, 에쿨리주맙 치료 시작 후 6, 12, 24개월, 이후 12개월마다 실시한 LDH 검사 결과를 수집한다.
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Eculizumab 치료 전후 합병증 및 관련 임상 증상의 호전/발생
기간: 에쿨리주맙 투여 6개월 전부터 투여 종료시까지(피험자의 치료기간까지. 연구종료까지 평균 51개월)
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PNH로 인한 주요 합병증은 혈전색전증, 폐고혈압, 신부전 및 평활근 경련을 포함하며, 이들의 발생은 연구자에 의해 결정될 것이다. 또한, 에쿨리주맙 투여 전후의 PNH 관련 증상(피로, 빈혈, 삼킴곤란, 숨가쁨/호흡곤란, 흉통, 복통, 발기부전, 혈색소뇨증 등)을 비교한다. |
에쿨리주맙 투여 6개월 전부터 투여 종료시까지(피험자의 치료기간까지. 연구종료까지 평균 51개월)
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빈혈의 중증도
기간: 투여 전, 치료 시작 후 6, 12, 24개월 및 이후 매 12개월
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빈혈의 중증도를 확인하기 위해 Hb 수치를 비교합니다.
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투여 전, 치료 시작 후 6, 12, 24개월 및 이후 매 12개월
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Eculizumab 치료 전과 후 필요한 pRBC 수혈 단위
기간: 치료 1년 전부터 투여 종료 시까지(피험자의 치료 기간까지. 연구 완료까지, 평균 51개월)
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치료 1년 전부터 투여 종료 시까지(피험자의 치료 기간까지. 연구 완료까지, 평균 51개월)
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마지막 후속 조치에서 유효성 평가
기간: 마지막 추시 시점(소급적으로 자료수집 시점)
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조사자는 수집된 데이터를 기반으로 전체 관찰 기간에 대한 효능의 최종 평가를 수행합니다.
용혈 발생의 감소, 합병증의 호전 및 발생, 빈혈의 중증도 등을 조사자가 종합적으로 판단하여 평가한다.
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마지막 추시 시점(소급적으로 자료수집 시점)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 12월 11일
기본 완료 (실제)
2021년 8월 30일
연구 완료 (실제)
2022년 1월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 4월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 4월 14일
처음 게시됨 (실제)
2022년 4월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 24일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- HD_ECU_OS2020
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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PNH에 대한 임상 시험
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CARE Pharma Shanghai Ltd.완전한
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Apellis Pharmaceuticals, Inc.완전한PNH미국, 프랑스, 독일, 캐나다, 영국, 벨기에, 홍콩, 일본, 싱가포르, 태국, 세르비아, 호주, 불가리아, 스페인, 말레이시아, 멕시코, 페루, 러시아 제국, 콜롬비아, 필리핀 제도, 대한민국
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Haisco Pharmaceutical Group Co., Ltd.모병
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Novartis Pharmaceuticals모병
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Shenzhen Kangzhe Biotechnology Co., Ltd.모병
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Linno Pharmaceuticals, Inc.아직 모집하지 않음발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)