Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een retrospectief overzichtsonderzoek om de impact van eculizumab bij Koreaanse PNH-patiënten te evalueren

24 januari 2025 bijgewerkt door: Handok Inc.

Een retrospectief overzichtsonderzoek om de impact van eculizumab bij Koreaanse paroxismale nachtelijke hemoglobinuriepatiënten te evalueren

Dit onderzoek is een retrospectief overzichtsonderzoek en het hoofddoel van dit onderzoek is het identificeren van de impact van de behandeling met eculizumab en de verbetering van complicaties voor en na de behandeling met eculizumab, en het evalueren van de veiligheid tijdens de behandeling en de klinische onvervulde behoeften tijdens de behandeling. behandeling bij PNH-patiënten in de echte wereld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

80

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met PNH van 18 jaar of ouder die tot 31 januari 2020 zijn begonnen met de behandeling met eculizumab in overeenstemming met het geneesmiddellabel, zullen worden opgenomen in dit onderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met PNH van 18 jaar of ouder die tussen 2012 en 31 januari 2020 begonnen met de behandeling met eculizumab in overeenstemming met het geneesmiddeletiket. (Echter, patiënten die vóór 2012 eculizumab hebben gekregen als onderdeel van een klinische studie of een programma voor uitgebreide toegang/compassionate use, komen ook in aanmerking.)
  • Patiënten die minimaal 2 weken voor aanvang van de behandeling met eculizumab zijn gevaccineerd tegen Neisseria meningitidis. Patiënten die gedurende 2 weken na vaccinatie zijn behandeld met een geschikte profylactische behandeling met antibiotica, als ze binnen 2 weken na de vaccinatie eculizumab hebben gekregen.

Uitsluitingscriteria:

  • Pediatrische patiënten met PNH jonger dan 18 jaar
  • Patiënten met overgevoeligheid voor de actieve ingrediënten van eculizumab, muizeneiwit of andere componenten
  • Patiënten met een onbehandelde ernstige meningokokkeninfectie (Neisseria meningitidis).
  • Patiënten die vóór of tijdens de behandeling met eculizumab andere complementremmers voor PNH kregen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Retrospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Afname van hemolyse na behandeling met eculizumab
Tijdsspanne: De resultaten van LDH-testen die zijn uitgevoerd vóór de behandeling met eculizumab, 6, 12, 24 maanden na de start van de behandeling met eculizumab en daarna elke 12 maanden worden verzameld.
De verandering in LDH-waarden voor en na behandeling met eculizumab zal worden vergeleken om te bepalen of de hemolyse na de behandeling afnam.
De resultaten van LDH-testen die zijn uitgevoerd vóór de behandeling met eculizumab, 6, 12, 24 maanden na de start van de behandeling met eculizumab en daarna elke 12 maanden worden verzameld.
De verbetering/optreden van complicaties en gerelateerde klinische symptomen voor en na behandeling met eculizumab
Tijdsspanne: 6 maanden vóór toediening van eculizumab tot het einde van de toediening (afhankelijk van de behandelingsperiode van de proefpersoon. Tot voltooiing van het onderzoek gemiddeld 51 maanden)

De belangrijkste complicaties als gevolg van PNH zijn onder meer trombo-embolie, pulmonale hypertensie, nierfalen en spasmen van gladde spieren, en het optreden ervan zal door de onderzoeker worden bepaald.

Daarnaast zullen PNH-gerelateerde symptomen (vermoeidheid, bloedarmoede, dysfagie, kortademigheid/kortademigheid, pijn op de borst, buikpijn, erectiestoornissen, hemoglobinurie, andere) voor en na toediening van eculizumab worden vergeleken.
6 maanden vóór toediening van eculizumab tot het einde van de toediening (afhankelijk van de behandelingsperiode van de proefpersoon. Tot voltooiing van het onderzoek gemiddeld 51 maanden)
Ernst van bloedarmoede
Tijdsspanne: Vóór de toediening, 6, 12, 24 maanden na het begin van de behandeling en daarna om de 12 maanden
Hb-waarden worden vergeleken om de ernst van bloedarmoede te bepalen.
Vóór de toediening, 6, 12, 24 maanden na het begin van de behandeling en daarna om de 12 maanden
De vereiste eenheid van pRBC-transfusie vóór en na behandeling met eculizumab
Tijdsspanne: Vanaf 1 jaar vóór de behandeling tot het einde van de toediening (afhankelijk van de behandelingsperiode van de proefpersoon. Tot voltooiing van de studie, gemiddeld 51 maanden)
Vanaf 1 jaar vóór de behandeling tot het einde van de toediening (afhankelijk van de behandelingsperiode van de proefpersoon. Tot voltooiing van de studie, gemiddeld 51 maanden)
Effectiviteitsevaluatie bij laatste follow-up
Tijdsspanne: Bij de laatste follow-up (op het moment van gegevensverzameling met terugwerkende kracht)
De onderzoeker zal op basis van de verzamelde gegevens de definitieve evaluatie van de werkzaamheid voor de gehele observatieperiode uitvoeren. De onderzoeker zal de afname van het optreden van hemolyse, de verbetering en het optreden van complicaties en de ernst van bloedarmoede, enz., uitvoerig beoordelen en evalueren.
Bij de laatste follow-up (op het moment van gegevensverzameling met terugwerkende kracht)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Handok Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 december 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 augustus 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 januari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 april 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 april 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • HD_ECU_OS2020

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren