En retrospektiv diagramgjennomgangsstudie for å evaluere effekten av Eculizumab hos koreanske PNH-pasienter
24. januar 2025 oppdatert av: Handok Inc.
En retrospektiv oversiktsstudie for å evaluere virkningen av Eculizumab hos koreanske paroksysmal nattlig hemoglobinuripasienter
Denne studien er en retrospektiv kartoversiktsstudie, og hovedmålet med denne studien er å identifisere virkningen av eculizumab-behandling og forbedring av komplikasjoner før og etter eculizumab-behandling, og å evaluere sikkerheten under behandlingen og de kliniske udekkede behovene under behandlingen. behandling hos PNH-pasienter i den virkelige verden.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
80
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken
- Handok
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med PNH i alderen 18 år eller eldre som begynte å få eculizumab-behandling i henhold til legemiddeletiketten frem til 31. januar 2020, vil bli registrert i denne studien.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med PNH i alderen 18 år eller eldre som startet eculizumab-behandling i henhold til legemiddeletiketten mellom 2012 og 31. januar 2020. (Men pasienter som har mottatt eculizumab som en del av en klinisk studie eller et utvidet tilgangsprogram/program for medfølende bruk før 2012 er også kvalifisert.)
- Pasienter som er vaksinert mot Neisseria meningitidis minst 2 uker før oppstart av behandling med eculizumab. Pasienter som har blitt behandlet med passende profylaktisk antibiotikabehandling i 2 uker etter vaksinasjon dersom de fikk eculizumab innen 2 uker etter vaksinasjonen.
Ekskluderingskriterier:
- Pediatriske pasienter med PNH under 18 år
- Pasienter med overfølsomhet overfor de aktive ingrediensene i eculizumab, murint protein eller andre komponenter
- Pasienter med ubehandlet alvorlig meningokokkinfeksjon (Neisseria meningitidis).
- Pasienter som fikk andre komplementhemmere for PNH før eller under behandling med eculizumab
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nedgang i hemolyse etter behandling med eculizumab
Tidsramme: Resultatene av LDH-tester utført før eculizumab-behandling, 6, 12, 24 måneder etter oppstart av eculizumab-behandling, og hver 12. måned deretter, vil bli samlet inn.
|
Endringen i LDH-nivåer før og etter behandling med eculizumab vil bli sammenlignet for å avgjøre om hemolysen ble redusert etter behandlingen.
|
Resultatene av LDH-tester utført før eculizumab-behandling, 6, 12, 24 måneder etter oppstart av eculizumab-behandling, og hver 12. måned deretter, vil bli samlet inn.
|
|
Forbedring/forekomst av komplikasjoner og relaterte kliniske symptomer før og etter behandling med eculizumab
Tidsramme: 6 måneder før eculizumab administrasjon til slutten av administrasjonen (Det er opp til forsøkspersonens behandlingsperiode. Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 51 måneder)
|
De viktigste komplikasjonene på grunn av PNH inkluderer tromboemboli, pulmonal hypertensjon, nyresvikt og glattmuskelspasmer, og deres forekomst vil bli bestemt av etterforskeren. I tillegg vil PNH-relaterte symptomer (tretthet, anemi, dysfagi, kortpustethet/dyspné, brystsmerter, magesmerter, erektil dysfunksjon, hemoglobinuri, andre) før og etter administrering av eculizumab sammenlignes. |
6 måneder før eculizumab administrasjon til slutten av administrasjonen (Det er opp til forsøkspersonens behandlingsperiode. Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 51 måneder)
|
|
Alvorlighetsgraden av anemi
Tidsramme: Før administrering, 6, 12, 24 måneder etter oppstart av behandlingen og hver 12. måned deretter
|
Hb-nivåer vil bli sammenlignet for å identifisere alvorlighetsgraden av anemi.
|
Før administrering, 6, 12, 24 måneder etter oppstart av behandlingen og hver 12. måned deretter
|
|
Den nødvendige enheten for pRBC-transfusjon før og etter behandling med eculizumab
Tidsramme: Fra 1 år før behandlingen til slutten av administrasjonen (Det er opp til forsøkspersonens behandlingsperiode. Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 51 måneder)
|
Fra 1 år før behandlingen til slutten av administrasjonen (Det er opp til forsøkspersonens behandlingsperiode. Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 51 måneder)
|
|
|
Effektivitetsevaluering ved siste oppfølging
Tidsramme: Ved siste oppfølging (på tidspunktet for datainnsamling retrospektivt)
|
Utforskeren vil utføre den endelige evalueringen av effekten for hele observasjonsperioden basert på de innsamlede dataene.
Etterforskeren vil omfattende bedømme og evaluere reduksjonen av hemolyseforekomst, forbedring og forekomst av komplikasjoner, og alvorlighetsgraden av anemi, etc.
|
Ved siste oppfølging (på tidspunktet for datainnsamling retrospektivt)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. desember 2020
Primær fullføring (Faktiske)
30. august 2021
Studiet fullført (Faktiske)
3. januar 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. april 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. april 2022
Først lagt ut (Faktiske)
20. april 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. januar 2025
Sist bekreftet
1. januar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- HD_ECU_OS2020
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .