Un estudio retrospectivo de revisión de gráficos para evaluar el impacto de eculizumab en pacientes coreanos con PNH
14 de abril de 2022 actualizado por: Handok Inc.
Un estudio retrospectivo de revisión de gráficos para evaluar el impacto de eculizumab en pacientes coreanos con hemoglobinuria paroxística nocturna
Este estudio es un estudio retrospectivo de revisión de historias clínicas, y el principal objetivo de este estudio es identificar el impacto del tratamiento con eculizumab y la mejora de las complicaciones antes y después del tratamiento con eculizumab, y evaluar la seguridad durante el tratamiento y las necesidades clínicas no satisfechas durante el tratamiento en pacientes con PNH en el mundo real.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
80
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Seoul, Corea, república de
- Handok
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los pacientes con HPN de 18 años o más que comenzaron a recibir tratamiento con eculizumab de acuerdo con la etiqueta del medicamento hasta el 31 de enero de 2020 se inscribirán en este estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con HPN de 18 años o más que iniciaron tratamiento con eculizumab de acuerdo con la ficha técnica entre 2012 y el 31 de enero de 2020. (Sin embargo, los pacientes que hayan recibido eculizumab como parte de un ensayo clínico o un programa de acceso expandido/programa de uso compasivo antes de 2012 también son elegibles).
- Pacientes que estén vacunados frente a Neisseria meningitidis al menos 2 semanas antes de iniciar el tratamiento con eculizumab. Pacientes que hayan sido tratados con una terapia antibiótica profiláctica adecuada durante 2 semanas después de la vacunación si recibieron eculizumab dentro de las 2 semanas posteriores a la vacunación.
Criterio de exclusión:
- Pacientes pediátricos con HPN menores de 18 años
- Pacientes con hipersensibilidad a los principios activos de eculizumab, proteína murina u otros componentes
- Pacientes con infección meningocócica grave (Neisseria meningitidis) no tratada
- Pacientes que recibieron otros inhibidores del complemento para la HPN antes o durante el tratamiento con eculizumab
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Disminución de la hemólisis tras el tratamiento con eculizumab
Periodo de tiempo: Se recogerán los resultados de las pruebas de LDH realizadas antes del tratamiento con eculizumab, a los 6, 12, 24 meses tras el inicio del tratamiento con eculizumab y cada 12 meses a partir de entonces.
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Se comparará el cambio en los niveles de LDH antes y después del tratamiento con eculizumab para determinar si la hemólisis disminuyó después del tratamiento.
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Se recogerán los resultados de las pruebas de LDH realizadas antes del tratamiento con eculizumab, a los 6, 12, 24 meses tras el inicio del tratamiento con eculizumab y cada 12 meses a partir de entonces.
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La mejoría/aparición de complicaciones y síntomas clínicos relacionados antes y después del tratamiento con eculizumab
Periodo de tiempo: 6 meses antes de la administración de eculizumab hasta el final de la administración (depende del período de tratamiento del sujeto. Hasta la finalización del estudio, un promedio de 51 meses)
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Las principales complicaciones debidas a la PNH incluyen tromboembolismo, hipertensión pulmonar, insuficiencia renal y espasmo del músculo liso, y el investigador determinará su aparición. Además, se compararán los síntomas relacionados con la HPN (fatiga, anemia, disfagia, dificultad para respirar/disnea, dolor torácico, dolor abdominal, disfunción eréctil, hemoglobinuria, otros) antes y después de la administración de eculizumab. |
6 meses antes de la administración de eculizumab hasta el final de la administración (depende del período de tratamiento del sujeto. Hasta la finalización del estudio, un promedio de 51 meses)
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Gravedad de la anemia
Periodo de tiempo: Antes de la administración, a los 6, 12, 24 meses del inicio del tratamiento y cada 12 meses a partir de entonces
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Se compararán los niveles de Hb para identificar la gravedad de la anemia.
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Antes de la administración, a los 6, 12, 24 meses del inicio del tratamiento y cada 12 meses a partir de entonces
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La Unidad requerida de transfusión de pRBC antes y después del tratamiento con eculizumab
Periodo de tiempo: Desde 1 año antes del tratamiento hasta el final de la administración (depende del período de tratamiento del sujeto. Hasta la finalización del estudio, un promedio de 51 meses)
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Desde 1 año antes del tratamiento hasta el final de la administración (depende del período de tratamiento del sujeto. Hasta la finalización del estudio, un promedio de 51 meses)
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Evaluación de la efectividad en el último seguimiento
Periodo de tiempo: En el último seguimiento (En el momento de la recopilación de datos retrospectivamente)
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El investigador realizará la evaluación final de la eficacia durante todo el período de observación en función de los datos recopilados.
El investigador juzgará y evaluará exhaustivamente la disminución de la hemólisis, la mejora y la aparición de complicaciones, la gravedad de la anemia, etc.
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En el último seguimiento (En el momento de la recopilación de datos retrospectivamente)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de diciembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
30 de agosto de 2021
Finalización del estudio (Actual)
3 de enero de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de abril de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de abril de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
20 de abril de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de abril de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de abril de 2022
Última verificación
1 de abril de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- HD_ECU_OS2020
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .