En retrospektiv kartöversiktsstudie för att utvärdera effekten av Eculizumab på koreanska PNH-patienter
24 januari 2025 uppdaterad av: Handok Inc.
En retrospektiv kartöversiktsstudie för att utvärdera effekten av Eculizumab på koreanska paroxysmal nattlig hemoglobinuripatienter
Denna studie är en retrospektiv kartöversiktsstudie, och huvudsyftet med denna studie är att identifiera effekten av eculizumabbehandling och förbättringen av komplikationer före och efter eculizumabbehandling, och att utvärdera säkerheten under behandlingen och de kliniska otillfredsställda behoven under behandlingen. behandling av PNH-patienter i verkligheten.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
80
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Seoul, Korea, Republiken av
- Handok
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med PNH i åldern 18 år eller äldre som började få eculizumab-behandling enligt läkemedelsetiketten fram till den 31 januari 2020 kommer att inkluderas i denna studie.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med PNH i åldern 18 år eller äldre som påbörjade behandling med eculizumab i enlighet med läkemedelsetiketten mellan 2012 och 31 januari 2020. (Men patienter som har fått eculizumab som en del av en klinisk prövning eller ett utökat åtkomstprogram/program för compassionate use före 2012 är också berättigade.)
- Patienter som är vaccinerade mot Neisseria meningitidis minst 2 veckor innan behandling med eculizumab påbörjas. Patienter som har behandlats med lämplig profylaktisk antibiotikabehandling i 2 veckor efter vaccination om de fått eculizumab inom 2 veckor efter vaccinationen.
Exklusions kriterier:
- Pediatriska patienter med PNH under 18 år
- Patienter med överkänslighet mot de aktiva ingredienserna i eculizumab, murint protein eller andra komponenter
- Patienter med obehandlad allvarlig meningokockinfektion (Neisseria meningitidis).
- Patienter som fått andra komplementhämmare för PNH före eller under behandling med eculizumab
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Retrospektiv
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Minskad hemolys efter behandling med eculizumab
Tidsram: Resultaten av LDH-tester som utförs före behandling med eculizumab, 6, 12, 24 månader efter påbörjad behandling med eculizumab och var 12:e månad därefter kommer att samlas in.
|
Förändringen i LDH-nivåer före och efter behandling med eculizumab kommer att jämföras för att fastställa om hemolysen minskade efter behandlingen.
|
Resultaten av LDH-tester som utförs före behandling med eculizumab, 6, 12, 24 månader efter påbörjad behandling med eculizumab och var 12:e månad därefter kommer att samlas in.
|
|
Förbättring/förekomst av komplikationer och relaterade kliniska symtom före och efter behandling med eculizumab
Tidsram: 6 månader före administrering av eculizumab till slutet av administreringen (Det är upp till patientens behandlingsperiod. Genom avslutad studie, i genomsnitt 51 månader)
|
De största komplikationerna på grund av PNH inkluderar tromboembolism, pulmonell hypertoni, njursvikt och glatt muskelspasmer, och deras förekomst kommer att bestämmas av utredaren. Dessutom kommer PNH-relaterade symtom (trötthet, anemi, dysfagi, andnöd/dyspné, bröstsmärtor, buksmärtor, erektil dysfunktion, hemoglobinuri, andra) före och efter administrering av eculizumab att jämföras. |
6 månader före administrering av eculizumab till slutet av administreringen (Det är upp till patientens behandlingsperiod. Genom avslutad studie, i genomsnitt 51 månader)
|
|
Svårighetsgraden av anemi
Tidsram: Före administreringen, 6, 12, 24 månader efter behandlingens början och var 12:e månad därefter
|
Hb-nivåer kommer att jämföras för att identifiera svårighetsgraden av anemi.
|
Före administreringen, 6, 12, 24 månader efter behandlingens början och var 12:e månad därefter
|
|
Den nödvändiga enheten för pRBC-transfusion före och efter behandling med eculizumab
Tidsram: Från 1 år före behandlingen till slutet av administreringen (Det är upp till patientens behandlingsperiod. Genom avslutad studie, i genomsnitt 51 månader)
|
Från 1 år före behandlingen till slutet av administreringen (Det är upp till patientens behandlingsperiod. Genom avslutad studie, i genomsnitt 51 månader)
|
|
|
Effektivitetsutvärdering vid senaste uppföljning
Tidsram: Vid den senaste uppföljningen (vid tidpunkten för datainsamling i efterhand)
|
Utredaren kommer att utföra den slutliga utvärderingen av effekten för hela observationsperioden baserat på insamlade data.
Utredaren kommer heltäckande att bedöma och utvärdera minskningen av förekomsten av hemolys, förbättringen och förekomsten av komplikationer, och svårighetsgraden av anemi, etc.
|
Vid den senaste uppföljningen (vid tidpunkten för datainsamling i efterhand)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
11 december 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
30 augusti 2021
Avslutad studie (Faktisk)
3 januari 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 april 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 april 2022
Första postat (Faktisk)
20 april 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 januari 2025
Senast verifierad
1 januari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- HD_ECU_OS2020
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .