Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Retrospektivní přehledová studie grafu k vyhodnocení dopadu ekulizumabu u korejských pacientů s PNH

24. ledna 2025 aktualizováno: Handok Inc.

Retrospektivní přehledová studie grafu k vyhodnocení dopadu ekulizumabu u korejských pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

Tato studie je retrospektivní studií přehledu grafů a hlavním cílem této studie je identifikovat dopad léčby eculizumabem a zlepšení komplikací před a po léčbě eculizumabem a vyhodnotit bezpečnost během léčby a klinické neuspokojené potřeby během léčby. léčba pacientů s PNH v reálném světě.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

80

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do této studie budou zařazeni pacienti s PNH ve věku 18 let nebo starší, kteří začali dostávat léčbu ekulizumabem v souladu s lékovou etiketou do 31. ledna 2020.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s PNH ve věku 18 let nebo starší, kteří zahájili léčbu ekulizumabem v souladu s lékovou etiketou mezi 2012 a 31. lednem 2020. (Nicméně pacienti, kteří dostávali eculizumab v rámci klinické studie nebo programu rozšířeného přístupu/programu použití z humánních důvodů před rokem 2012, jsou také způsobilí.)
  • Pacienti, kteří jsou očkováni proti Neisseria meningitidis alespoň 2 týdny před zahájením léčby ekulizumabem. Pacienti, kteří byli léčeni vhodnou profylaktickou antibiotickou terapií po dobu 2 týdnů po vakcinaci, pokud jim byl během 2 týdnů po vakcinaci podán eculizumab.

Kritéria vyloučení:

  • Pediatričtí pacienti s PNH ve věku do 18 let
  • Pacienti s přecitlivělostí na aktivní složky eculizumabu, myšího proteinu nebo jiných složek
  • Pacienti s neléčenou závažnou meningokokovou (Neisseria meningitidis) infekcí
  • Pacienti, kteří dostávali jiné inhibitory komplementu pro PNH před nebo během léčby ekulizumabem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení hemolýzy po léčbě ekulizumabem
Časové okno: Budou shromažďovány výsledky testů LDH provedených před léčbou eculizumabem, 6, 12, 24 měsíců po zahájení léčby eculizumabem a poté každých 12 měsíců.
Bude porovnána změna hladin LDH před a po léčbě eculizumabem, aby se určilo, zda se po léčbě snížila hemolýza.
Budou shromažďovány výsledky testů LDH provedených před léčbou eculizumabem, 6, 12, 24 měsíců po zahájení léčby eculizumabem a poté každých 12 měsíců.
Zlepšení/výskyt komplikací a souvisejících klinických příznaků před a po léčbě eculizumabem
Časové okno: 6 měsíců před podáním eculizumabu do konce podání (záleží na období léčby subjektu. Po dokončení studie v průměru 51 měsíců)

Mezi hlavní komplikace způsobené PNH patří tromboembolismus, plicní hypertenze, renální selhání a spasmy hladkého svalstva a jejich výskyt určí zkoušející.

Dále budou porovnány symptomy související s PNH (únava, anémie, dysfagie, dušnost/dušnost, bolest na hrudi, bolest břicha, erektilní dysfunkce, hemoglobinurie, další) před a po podání eculizumabu.
6 měsíců před podáním eculizumabu do konce podání (záleží na období léčby subjektu. Po dokončení studie v průměru 51 měsíců)
Závažnost anémie
Časové okno: Před podáním, 6, 12, 24 měsíců po zahájení léčby a každých a 12 měsíců poté
Hladiny Hb budou porovnány k identifikaci závažnosti anémie.
Před podáním, 6, 12, 24 měsíců po zahájení léčby a každých a 12 měsíců poté
Požadovaná jednotka transfuze pRBC před a po léčbě ekulizumabem
Časové okno: Od 1 roku před léčbou do konce podávání (záleží na době léčby subjektu. Po dokončení studie průměrně 51 měsíců)
Od 1 roku před léčbou do konce podávání (záleží na době léčby subjektu. Po dokončení studie průměrně 51 měsíců)
Hodnocení účinnosti při poslední kontrole
Časové okno: Při poslední kontrole (V době sběru dat zpětně)
Zkoušející provede konečné vyhodnocení účinnosti za celé období pozorování na základě shromážděných dat. Zkoušející komplexně posoudí a vyhodnotí pokles výskytu hemolýzy, zlepšení a výskyt komplikací, závažnost anémie atd.
Při poslední kontrole (V době sběru dat zpětně)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Handok Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

30. srpna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

3. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

20. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • HD_ECU_OS2020

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PNH

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit