Retrospektiivinen kaaviokatsaustutkimus ekulitsumabin vaikutuksen arvioimiseksi korealaisilla PNH-potilailla
perjantai 24. tammikuuta 2025 päivittänyt: Handok Inc.
Retrospektiivinen kaaviokatsaustutkimus ekulitsumabin vaikutuksen arvioimiseksi korealaisilla paroksysmaalisilla öisellä hemoglobinuriapotilailla
Tämä tutkimus on retrospektiivinen kaaviokatsaus, ja tämän tutkimuksen päätavoitteena on tunnistaa ekulitsumabihoidon vaikutus ja komplikaatioiden paraneminen ennen ja jälkeen ekulitsumabihoidon sekä arvioida turvallisuutta hoidon aikana ja kliinisiä tyydyttämättömiä tarpeita hoidon aikana. PNH-potilaiden hoitoon todellisessa maailmassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
80
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta
- Handok
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tähän tutkimukseen otetaan 18-vuotiaat tai sitä vanhemmat PNH-potilaat, jotka aloittivat ekulitsumabihoidon lääkemerkinnän mukaisesti 31.1.2020 asti.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-vuotiaat tai sitä vanhemmat PNH-potilaat, jotka aloittivat ekulitsumabihoidon lääkemerkinnän mukaisesti vuosina 2012–31.1.2020. (Kuitenkin potilaat, jotka ovat saaneet ekulitsumabia osana kliinistä tutkimusta tai laajennettua pääsyohjelmaa / erityiskäyttöohjelmaa ennen vuotta 2012, ovat myös tukikelpoisia.)
- Potilaat, jotka on rokotettu Neisseria meningitidis -tautia vastaan vähintään 2 viikkoa ennen ekulitsumabihoidon aloittamista. Potilaat, joita on hoidettu asianmukaisella profylaktisella antibioottihoidolla 2 viikon ajan rokotuksen jälkeen, jos he ovat saaneet ekulitsumabia 2 viikon kuluessa rokotuksesta.
Poissulkemiskriteerit:
- Alle 18-vuotiaat PNH-potilaat
- Potilaat, jotka ovat yliherkkiä ekulitsumabin vaikuttaville aineosille, hiiren proteiinille tai muille aineosille
- Potilaat, joilla on hoitamaton vaikea meningokokki-infektio (Neisseria meningitidis).
- Potilaat, jotka saivat muita PNH:n komplementin estäjiä ennen ekulitsumabihoitoa tai sen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Takautuva
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemolyysin väheneminen ekulitsumabihoidon jälkeen
Aikaikkuna: Ennen ekulitsumabihoitoa, 6, 12, 24 kuukauden kuluttua ekulitsumabihoidon aloittamisesta ja sen jälkeen 12 kuukauden välein suoritettujen LDH-testien tulokset kerätään.
|
LDH-tasojen muutosta ennen ekulitsumabihoitoa ja sen jälkeen verrataan sen määrittämiseksi, vähenikö hemolyysi hoidon jälkeen.
|
Ennen ekulitsumabihoitoa, 6, 12, 24 kuukauden kuluttua ekulitsumabihoidon aloittamisesta ja sen jälkeen 12 kuukauden välein suoritettujen LDH-testien tulokset kerätään.
|
|
Komplikaatioiden ja niihin liittyvien kliinisten oireiden paraneminen/ilmentyminen ennen ja jälkeen ekulitsumabihoidon
Aikaikkuna: 6 kuukautta ennen ekulitsumabin antoa annon loppuun asti (Se riippuu koehenkilön hoitojaksosta. Tutkimuksen päättyessä keskimäärin 51 kuukautta)
|
Suurimpia PNH:n aiheuttamia komplikaatioita ovat tromboembolia, keuhkoverenpainetauti, munuaisten vajaatoiminta ja sileän lihaksen kouristukset, ja niiden esiintymisen määrittää tutkija. Lisäksi verrataan PNH:hen liittyviä oireita (väsymys, anemia, dysfagia, hengenahdistus/hengenahdistus, rintakipu, vatsakipu, erektiohäiriöt, hemoglobinuria jne.) ennen ja jälkeen ekulitsumabin annon. |
6 kuukautta ennen ekulitsumabin antoa annon loppuun asti (Se riippuu koehenkilön hoitojaksosta. Tutkimuksen päättyessä keskimäärin 51 kuukautta)
|
|
Anemian vakavuus
Aikaikkuna: Ennen antoa, 6, 12, 24 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta ja joka ja 12 kuukauden välein sen jälkeen
|
Hb-tasoja verrataan anemian vakavuuden tunnistamiseksi.
|
Ennen antoa, 6, 12, 24 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta ja joka ja 12 kuukauden välein sen jälkeen
|
|
Tarvittava pRBC-siirtoyksikkö ennen ekulitsumabihoitoa ja sen jälkeen
Aikaikkuna: Vuodesta ennen hoitoa annon loppuun (Se riippuu koehenkilön hoitojaksosta. Tutkimuksen päättyessä keskimäärin 51 kuukautta)
|
Vuodesta ennen hoitoa annon loppuun (Se riippuu koehenkilön hoitojaksosta. Tutkimuksen päättyessä keskimäärin 51 kuukautta)
|
|
|
Tehokkuusarviointi viimeisessä seurannassa
Aikaikkuna: Viimeisessä seurannassa (tiedonkeruuhetkellä takautuvasti)
|
Tutkija suorittaa koko havaintojakson tehon lopullisen arvioinnin kerättyjen tietojen perusteella.
Tutkija arvioi ja arvioi kattavasti hemolyysin esiintymisen vähenemisen, komplikaatioiden paranemisen ja esiintymisen sekä anemian vakavuuden jne.
|
Viimeisessä seurannassa (tiedonkeruuhetkellä takautuvasti)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 11. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 30. elokuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 3. tammikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 8. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 20. huhtikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 24. tammikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- HD_ECU_OS2020
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .