Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et retrospektivt diagramgennemgangsstudie for at evaluere virkningen af ​​Eculizumab hos koreanske PNH-patienter

24. januar 2025 opdateret af: Handok Inc.

Et retrospektivt diagramgennemgangsstudie for at evaluere virkningen af ​​Eculizumab hos koreanske paroksysmal natlige hæmoglobinuripatienter

Dette studie er et retrospektivt kortgennemgangsstudie, og hovedformålet med denne undersøgelse er at identificere virkningen af ​​eculizumab-behandling og forbedringen af ​​komplikationer før og efter eculizumab-behandling, og at evaluere sikkerheden under behandlingen og de kliniske udækkede behov under behandlingen. behandling af PNH-patienter i den virkelige verden.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

80

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med PNH i alderen 18 år eller ældre, der begyndte at modtage eculizumab-behandling i overensstemmelse med lægemiddeletiketten indtil den 31. januar 2020, vil blive optaget i denne undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med PNH på 18 år eller ældre, der startede eculizumab-behandling i overensstemmelse med lægemiddeletiketten mellem 2012 og 31. januar 2020. (Patienter, der har modtaget eculizumab som en del af et klinisk forsøg eller et udvidet adgangsprogram/program for medfølende brug før 2012, er dog også berettigede.)
  • Patienter, der er vaccineret mod Neisseria meningitidis mindst 2 uger før påbegyndelse af behandling med eculizumab. Patienter, der er blevet behandlet med passende profylaktisk antibiotikabehandling i 2 uger efter vaccination, hvis de fik eculizumab inden for 2 uger efter vaccinationen.

Ekskluderingskriterier:

  • Pædiatriske patienter med PNH i alderen under 18 år
  • Patienter med overfølsomhed over for de aktive ingredienser i eculizumab, murint protein eller andre komponenter
  • Patienter med ubehandlet alvorlig meningokokinfektion (Neisseria meningitidis).
  • Patienter, der fik andre komplementhæmmere for PNH før eller under behandling med eculizumab

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nedsættelse af hæmolyse efter behandling med eculizumab
Tidsramme: Resultaterne af LDH-test udført før eculizumab-behandling, 6, 12, 24 måneder efter påbegyndelse af eculizumab-behandling og hver 12. måned derefter vil blive indsamlet.
Ændringen i LDH-niveauer før og efter eculizumab-behandling vil blive sammenlignet for at bestemme, om hæmolyse faldt efter behandlingen.
Resultaterne af LDH-test udført før eculizumab-behandling, 6, 12, 24 måneder efter påbegyndelse af eculizumab-behandling og hver 12. måned derefter vil blive indsamlet.
Forbedring/forekomst af komplikationer og relaterede kliniske symptomer før og efter behandling med eculizumab
Tidsramme: 6 måneder før eculizumab administration til slutningen af ​​administrationen (Det er op til forsøgspersonens behandlingsperiode. Gennem afsluttet undersøgelse, et gennemsnit på 51 måneder)

De største komplikationer på grund af PNH omfatter tromboemboli, pulmonal hypertension, nyresvigt og glatmuskelspasmer, og deres forekomst vil blive bestemt af investigator.

Derudover vil PNH-relaterede symptomer (træthed, anæmi, dysfagi, åndenød/dyspnø, brystsmerter, mavesmerter, erektil dysfunktion, hæmoglobinuri, andre) før og efter administration af eculizumab blive sammenlignet.
6 måneder før eculizumab administration til slutningen af ​​administrationen (Det er op til forsøgspersonens behandlingsperiode. Gennem afsluttet undersøgelse, et gennemsnit på 51 måneder)
Sværhedsgraden af ​​anæmi
Tidsramme: Før administrationen, 6, 12, 24 måneder efter behandlingens start og hver 12. måned derefter
Hb-niveauer vil blive sammenlignet for at identificere sværhedsgraden af ​​anæmi.
Før administrationen, 6, 12, 24 måneder efter behandlingens start og hver 12. måned derefter
Den påkrævede enhed af pRBC-transfusion før og efter eculizumab-behandling
Tidsramme: Fra 1 år før behandlingen til afslutningen af ​​administrationen (Det er op til forsøgspersonens behandlingsperiode. Gennem afslutning af studiet i gennemsnit 51 måneder)
Fra 1 år før behandlingen til afslutningen af ​​administrationen (Det er op til forsøgspersonens behandlingsperiode. Gennem afslutning af studiet i gennemsnit 51 måneder)
Effektivitetsevaluering ved sidste opfølgning
Tidsramme: Ved sidste opfølgning (på tidspunktet for dataindsamling retrospektivt)
Investigatoren vil udføre den endelige evaluering af effektiviteten for hele observationsperioden baseret på de indsamlede data. Investigatoren vil udførligt bedømme og evaluere faldet i hæmolyseforekomsten, forbedringen og forekomsten af ​​komplikationer og sværhedsgraden af ​​anæmi osv.
Ved sidste opfølgning (på tidspunktet for dataindsamling retrospektivt)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Handok Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. august 2021

Studieafslutning (Faktiske)

3. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. april 2022

Først opslået (Faktiske)

20. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • HD_ECU_OS2020

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med PNH

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner