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Uno studio retrospettivo di revisione dei grafici per valutare l'impatto di Eculizumab nei pazienti coreani con EPN

24 gennaio 2025 aggiornato da: Handok Inc.

Uno studio retrospettivo di revisione dei grafici per valutare l'impatto di Eculizumab nei pazienti coreani con emoglobinuria parossistica notturna

Questo studio è uno studio retrospettivo di revisione delle cartelle cliniche e l'obiettivo principale di questo studio è identificare l'impatto del trattamento con eculizumab e il miglioramento delle complicanze prima e dopo il trattamento con eculizumab e valutare la sicurezza durante il trattamento e le esigenze cliniche insoddisfatte durante il trattamento nei pazienti affetti da EPN nel mondo reale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

80

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti con EPN di età pari o superiore a 18 anni che hanno iniziato a ricevere il trattamento con eculizumab in conformità con l'etichetta del farmaco fino al 31 gennaio 2020 saranno arruolati in questo studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con EPN di età pari o superiore a 18 anni che hanno iniziato il trattamento con eculizumab in conformità con l'etichetta del farmaco tra il 2012 e il 31 gennaio 2020. (Tuttavia, sono ammissibili anche i pazienti che hanno ricevuto eculizumab come parte di una sperimentazione clinica o di un programma di accesso allargato/programma di uso compassionevole prima del 2012.)
  • Pazienti vaccinati contro Neisseria meningitidis almeno 2 settimane prima dell'inizio del trattamento con eculizumab. Pazienti che sono stati trattati con un'appropriata terapia antibiotica profilattica per 2 settimane dopo la vaccinazione se hanno ricevuto eculizumab entro 2 settimane dalla vaccinazione.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti pediatrici affetti da EPN di età inferiore a 18 anni
  • Pazienti con ipersensibilità ai principi attivi di eculizumab, proteine ​​murine o altri componenti
  • Pazienti con grave infezione da meningococco (Neisseria meningitidis) non trattata
  • Pazienti che hanno ricevuto altri inibitori del complemento per la EPN prima o durante il trattamento con eculizumab

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Diminuzione dell'emolisi dopo il trattamento con eculizumab
Lasso di tempo: Verranno raccolti i risultati dei test LDH eseguiti prima del trattamento con eculizumab, a 6, 12, 24 mesi dopo l'inizio del trattamento con eculizumab e successivamente ogni 12 mesi.
La variazione dei livelli di LDH prima e dopo il trattamento con eculizumab sarà confrontata per determinare se l'emolisi è diminuita dopo il trattamento.
Verranno raccolti i risultati dei test LDH eseguiti prima del trattamento con eculizumab, a 6, 12, 24 mesi dopo l'inizio del trattamento con eculizumab e successivamente ogni 12 mesi.
Il miglioramento/comparsa di complicanze e relativi sintomi clinici prima e dopo il trattamento con eculizumab
Lasso di tempo: 6 mesi prima della somministrazione di eculizumab fino alla fine della somministrazione (dipende dal periodo di trattamento del soggetto. Fino al completamento dello studio, una media di 51 mesi)

Le principali complicanze dovute alla EPN includono tromboembolia, ipertensione polmonare, insufficienza renale e spasmo della muscolatura liscia e la loro insorgenza sarà determinata dallo sperimentatore.

Inoltre, saranno confrontati i sintomi correlati alla EPN (affaticamento, anemia, disfagia, mancanza di respiro/dispnea, dolore toracico, dolore addominale, disfunzione erettile, emoglobinuria, altri) prima e dopo la somministrazione di eculizumab.
6 mesi prima della somministrazione di eculizumab fino alla fine della somministrazione (dipende dal periodo di trattamento del soggetto. Fino al completamento dello studio, una media di 51 mesi)
Gravità dell'anemia
Lasso di tempo: Prima della somministrazione, a 6, 12, 24 mesi dall'inizio del trattamento e successivamente ogni e 12 mesi
I livelli di Hb saranno confrontati per identificare la gravità dell'anemia.
Prima della somministrazione, a 6, 12, 24 mesi dall'inizio del trattamento e successivamente ogni e 12 mesi
L'Unità di trasfusione di globuli rossi richiesta prima e dopo il trattamento con eculizumab
Lasso di tempo: Da 1 anno prima del trattamento fino alla fine della somministrazione (dipende dal periodo di trattamento del soggetto. Fino al completamento dello studio, una media di 51 mesi)
Da 1 anno prima del trattamento fino alla fine della somministrazione (dipende dal periodo di trattamento del soggetto. Fino al completamento dello studio, una media di 51 mesi)
Valutazione dell'efficacia all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: All'ultimo follow-up (al momento della raccolta dei dati retrospettivamente)
Lo sperimentatore eseguirà la valutazione finale dell'efficacia per l'intero periodo di osservazione sulla base dei dati raccolti. L'investigatore giudicherà e valuterà in modo completo la diminuzione dell'insorgenza di emolisi, il miglioramento e l'insorgenza di complicanze e la gravità dell'anemia, ecc.
All'ultimo follow-up (al momento della raccolta dei dati retrospettivamente)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Handok Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

30 agosto 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

3 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

20 aprile 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HD_ECU_OS2020

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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