Ретроспективное исследование с обзором диаграмм для оценки влияния экулизумаба на корейских пациентов с ПНГ
24 января 2025 г. обновлено: Handok Inc.
Ретроспективное обзорное исследование по оценке влияния экулизумаба на корейских пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией
Это исследование является ретроспективным обзорным исследованием, и основная цель этого исследования состоит в том, чтобы определить влияние лечения экулизумабом и улучшение осложнений до и после лечения экулизумабом, а также оценить безопасность во время лечения и клинические неудовлетворенные потребности во время лечения. лечение пациентов с ПНГ в реальных условиях.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
80
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Seoul, Корея, Республика
- Handok
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
В исследование будут включены пациенты с ПНГ в возрасте 18 лет и старше, начавшие лечение экулизумабом в соответствии с инструкцией по применению до 31 января 2020 года.
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с ПНГ в возрасте 18 лет и старше, начавшие лечение экулизумабом в соответствии с инструкцией по применению в период с 2012 г. по 31 января 2020 г. (Однако пациенты, получавшие экулизумаб в рамках клинического исследования или программы расширенного доступа/программы сострадательного использования до 2012 г., также имеют право на участие.)
- Пациенты, вакцинированные против Neisseria meningitidis не менее чем за 2 недели до начала лечения экулизумабом. Пациенты, получавшие соответствующую профилактическую антибактериальную терапию в течение 2 недель после вакцинации, если они получали экулизумаб в течение 2 недель после вакцинации.
Критерий исключения:
- Педиатрические пациенты с ПНГ в возрасте до 18 лет
- Пациенты с повышенной чувствительностью к активным ингредиентам экулизумаба, мышиному белку или другим компонентам.
- Пациенты с нелеченой тяжелой менингококковой (Neisseria meningitidis) инфекцией
- Пациенты, получавшие другие ингибиторы комплемента по поводу ПНГ до или во время лечения экулизумабом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Только для случая
- Временные перспективы: Ретроспектива
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Снижение гемолиза после лечения экулизумабом
Временное ограничение: Будут собираться результаты тестов ЛДГ, проведенных до лечения экулизумабом, через 6, 12, 24 месяца после начала лечения экулизумабом и каждые 12 месяцев после этого.
|
Изменение уровней ЛДГ до и после лечения экулизумабом будет сравниваться, чтобы определить, уменьшился ли гемолиз после лечения.
|
Будут собираться результаты тестов ЛДГ, проведенных до лечения экулизумабом, через 6, 12, 24 месяца после начала лечения экулизумабом и каждые 12 месяцев после этого.
|
|
Улучшение/возникновение осложнений и связанных с ними клинических симптомов до и после лечения экулизумабом
Временное ограничение: 6 месяцев до введения экулизумаба и до конца введения (до периода лечения субъекта. По завершении исследования, в среднем 51 месяц)
|
Основные осложнения ПНГ включают тромбоэмболию, легочную гипертензию, почечную недостаточность и спазм гладких мышц, и их возникновение будет определяться исследователем. Кроме того, будут сравниваться симптомы, связанные с ПНГ (усталость, анемия, дисфагия, одышка/одышка, боль в груди, боль в животе, эректильная дисфункция, гемоглобинурия и другие) до и после введения экулизумаба. |
6 месяцев до введения экулизумаба и до конца введения (до периода лечения субъекта. По завершении исследования, в среднем 51 месяц)
|
|
Тяжесть анемии
Временное ограничение: До введения, через 6, 12, 24 мес после начала лечения и затем каждые 12 мес.
|
Уровни Hb будут сравниваться для определения тяжести анемии.
|
До введения, через 6, 12, 24 мес после начала лечения и затем каждые 12 мес.
|
|
Требуемая единица переливания pRBC до и после лечения экулизумабом
Временное ограничение: От 1 года до начала лечения до окончания приема (до периода лечения субъекта. По завершении исследования, в среднем 51 месяц)
|
От 1 года до начала лечения до окончания приема (до периода лечения субъекта. По завершении исследования, в среднем 51 месяц)
|
|
|
Оценка эффективности при последнем последующем наблюдении
Временное ограничение: При последнем осмотре (на момент сбора данных ретроспективно)
|
Исследователь проведет окончательную оценку эффективности за весь период наблюдения на основе собранных данных.
Исследователь всесторонне оценит и оценит уменьшение частоты гемолиза, улучшение и возникновение осложнений, тяжесть анемии и т. д.
|
При последнем осмотре (на момент сбора данных ретроспективно)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
11 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 августа 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
3 января 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 апреля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 апреля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 апреля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 января 2025 г.
Последняя проверка
1 января 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Другие идентификационные номера исследования
- HD_ECU_OS2020
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .