Um estudo retrospectivo de revisão de gráficos para avaliar o impacto do eculizumabe em pacientes coreanos com HPN
24 de janeiro de 2025 atualizado por: Handok Inc.
Um estudo retrospectivo de revisão de gráficos para avaliar o impacto do eculizumabe em pacientes coreanos com hemoglobinúria paroxística noturna
Este estudo é um estudo retrospectivo de revisão de prontuários, e o principal objetivo deste estudo é identificar o impacto do tratamento com eculizumabe e a melhora das complicações antes e após o tratamento com eculizumabe, e avaliar a segurança durante o tratamento e as necessidades clínicas não atendidas durante o tratamento tratamento em pacientes com HPN no mundo real.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
80
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Seoul, Republica da Coréia
- Handok
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Serão incluídos neste estudo pacientes com HPN com 18 anos ou mais que iniciaram o tratamento com eculizumabe de acordo com a bula do medicamento até 31 de janeiro de 2020.
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com HPN com 18 anos ou mais que iniciaram o tratamento com eculizumabe de acordo com a bula entre 2012 e 31 de janeiro de 2020. (No entanto, os pacientes que receberam eculizumabe como parte de um ensaio clínico ou um programa de acesso expandido/programa de uso compassivo antes de 2012 também são elegíveis.)
- Pacientes vacinados contra Neisseria meningitidis pelo menos 2 semanas antes do início do tratamento com eculizumabe. Doentes que foram tratados com antibioterapia profilática adequada durante 2 semanas após a vacinação se receberam eculizumab nas 2 semanas após a vacinação.
Critério de exclusão:
- Pacientes pediátricos com HPN com menos de 18 anos
- Pacientes com hipersensibilidade aos princípios ativos de eculizumabe, proteína murina ou outros componentes
- Pacientes com infecção meningocócica grave não tratada (Neisseria meningitidis)
- Pacientes que receberam outros inibidores do complemento para HPN antes ou durante o tratamento com eculizumabe
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Diminuição da hemólise após tratamento com eculizumabe
Prazo: Serão coletados os resultados dos testes de LDH realizados antes do tratamento com eculizumabe, 6, 12, 24 meses após o início do tratamento com eculizumabe e a cada 12 meses.
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A mudança nos níveis de LDH antes e depois do tratamento com eculizumabe será comparada para determinar se a hemólise diminuiu após o tratamento.
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Serão coletados os resultados dos testes de LDH realizados antes do tratamento com eculizumabe, 6, 12, 24 meses após o início do tratamento com eculizumabe e a cada 12 meses.
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A melhora/ocorrência de complicações e sintomas clínicos relacionados antes e após o tratamento com eculizumabe
Prazo: 6 meses antes da administração do eculizumabe até o final da administração (depende do período de tratamento do sujeito. Até a conclusão do estudo, uma média de 51 meses)
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As principais complicações decorrentes da HPN incluem tromboembolismo, hipertensão pulmonar, insuficiência renal e espasmo do músculo liso, e sua ocorrência será determinada pelo investigador. Além disso, serão comparados os sintomas relacionados à HPN (fadiga, anemia, disfagia, falta de ar/dispneia, dor torácica, dor abdominal, disfunção erétil, hemoglobinúria, outros) antes e depois da administração de eculizumabe. |
6 meses antes da administração do eculizumabe até o final da administração (depende do período de tratamento do sujeito. Até a conclusão do estudo, uma média de 51 meses)
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Gravidade da anemia
Prazo: Antes da administração, aos 6, 12, 24 meses após o início do tratamento e a cada e 12 meses depois
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Os níveis de Hb serão comparados para identificar a gravidade da anemia.
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Antes da administração, aos 6, 12, 24 meses após o início do tratamento e a cada e 12 meses depois
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A unidade necessária de transfusão de eritrócitos antes e depois do tratamento com eculizumabe
Prazo: De 1 ano antes do tratamento até o final da administração (É até o período de tratamento do sujeito. Até a conclusão do estudo, uma média de 51 meses)
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De 1 ano antes do tratamento até o final da administração (É até o período de tratamento do sujeito. Até a conclusão do estudo, uma média de 51 meses)
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Avaliação da eficácia no último acompanhamento
Prazo: No último acompanhamento (no momento da coleta de dados retrospectivamente)
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O investigador realizará a avaliação final da eficácia durante todo o período de observação com base nos dados coletados.
O investigador julgará e avaliará de forma abrangente a diminuição da ocorrência de hemólise, a melhora e ocorrência de complicações e a gravidade da anemia, etc.
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No último acompanhamento (no momento da coleta de dados retrospectivamente)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
30 de agosto de 2021
Conclusão do estudo (Real)
3 de janeiro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de abril de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de abril de 2022
Primeira postagem (Real)
20 de abril de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de janeiro de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
- HD_ECU_OS2020
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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