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AAV5-hFIX 在重度或中重度血友病 B 中的研究

2026年5月21日 更新者：CSL Behring

一项 I/IIb 期扩展研究，评估含有密码子优化的人因子 IX 基因 (AAV5-hFIX) 的腺相关病毒载体的长期安全性和有效性，该载体先前曾在CT-AMT-060-01 I/II 期研究

这是一项开放标签的扩展研究，招募已成功完成研究 CT-AMT-060-01（第 1-5 年）中所有评估的患者。 评估阶段将从第 36 次就诊（本扩展研究中的首次临床就诊，CT-AMT-060-01 研究首次给药后大约 5.5 年）开始，然后进入第 45 次就诊（CT-AMT-060-01 研究中给药后 10 年） AMT-060-01）。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

9

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Berlin、德国
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt、德国
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitae
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Groningen、荷兰
        • Groningen UMC
      • Rotterdam、荷兰
        • Erasmus MC
      • Utrecht、荷兰
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

先前接受过 AMT-060 输注并完成 CTAMT-060-01 研究中的所有评估的重度或中重度 B 型血友病男性受试者

描述

纳入标准：

  • 完成研究 CTAMT-060-01 的先天性血友病 B 受试者
  • 能够在收到有关试验的口头和书面信息后提供知情同意。

排除标准：

  • 已根据研究 CT-AMT-060-01 的排除标准对登记的受试者进行了评估。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
CSL220
含有密码子优化的人类因子 IX 基因的 AAV5
遗传的：AAV5-hFIX
含有密码子优化的人类因子 IX 基因的 AAV5
其他名称：
  • CSL220

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
可能或可能与之前的 AAV5-hFIX 给药相关的不良事件数量
大体时间：在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
中和 FIX 抗体（FIX 抑制剂）
大体时间：在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
ALT/AST 水平
大体时间：在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
肝脏病理学评分 每 6 个月通过超声评估
大体时间：在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
甲胎蛋白水平
大体时间：在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年

次要结果测量

结果测量
大体时间
内源性百分比 FIX 活性
大体时间：在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
按需和预防性 FIX 替代疗法的总消耗量
大体时间：在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
手术次数（包括大手术和小手术）
大体时间：在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
生活质量问卷 SF-36 评分
大体时间：在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
生活质量问卷 EQ-5D-5L 评分
大体时间：在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
血友病关节健康评分
大体时间：在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
年化出血率 包括所有出血（治疗和未治疗）、自发性出血、外伤性出血和关节出血
大体时间：在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年
在 CT-AMT-060-01 研究中给药后 6-10 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

CSL Behring

调查人员

  • 研究主任：Study Director、CSL Behring

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年3月18日

初级完成 (实际的)

2026年3月26日

研究完成 (实际的)

2026年3月26日

研究注册日期

首次提交

2022年4月26日

首先提交符合 QC 标准的

2022年4月29日

首次发布 (实际的)

2022年5月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月21日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
  • 2020-000739-28 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

CSL 将根据具体情况考虑与外部善意、合格的科学和医学研究人员共享患者个人数据 (IPD) 的请求。 有关提交 IPD 自愿数据共享请求的流程和要求的信息，请通过 clinicaltrials@cslbehring.com 联系 CSL。

IPD 共享时间框架

一旦主要监管机构（即 FDA、EMA）的审查完成并且主要出版物可用，通常会考虑 IPD 请求。

IPD 共享访问标准

拟议的研究应寻求回答以前未解决的重要医学或科学问题。

将考虑适用国家/地区特定的隐私和其他法律法规，并可能阻止共享 IPD。

如果请求获得批准并且研究人员已执行适当的数据共享协议，则可以使用已适当匿名化的 IPD。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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