Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie AAV5-hFIX w ciężkiej lub średnio ciężkiej hemofilii B

21 maja 2026 zaktualizowane przez: CSL Behring

Rozszerzone badanie fazy I/IIb oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność wektora wirusowego związanego z adeno zawierającego gen ludzkiego czynnika IX o zoptymalizowanych kodonach (AAV5-hFIX), podawanego wcześniej dorosłym pacjentom z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B podczas CT-AMT-060-01 Badanie fazy I/II

Jest to otwarte, rozszerzone badanie obejmujące pacjentów, którzy pomyślnie przeszli wszystkie oceny w badaniu CT-AMT-060-01 (lata 1-5). Faza oceny rozpocznie się na wizycie 36 (pierwsza wizyta kliniczna w tym rozszerzonym badaniu, około 5,5 roku po pierwszej wizycie w badaniu CT-AMT-060-01) i zakończy się wizytą 45 (10 lat po podaniu leku w badaniu CT- AMT-060-01).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Groningen, Holandia
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holandia
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitae

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Mężczyźni z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B, którzy otrzymali wcześniej wlew AMT-060 i przeszli wszystkie oceny w badaniu CTAMT-060-01

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z wrodzoną hemofilią B, którzy ukończyli badanie CTAMT-060-01
  • Zdolność do wyrażenia świadomej zgody po otrzymaniu ustnych i pisemnych informacji o badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Zarejestrowani uczestnicy zostaną już poddani ocenie na podstawie kryteriów wykluczenia z badania CT-AMT-060-01.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
CSL220
AAV5 zawierający gen ludzkiego czynnika IX o zoptymalizowanych kodonach
Genetyczny: AAV5-hFIX
AAV5 zawierający zoptymalizowany pod względem kodonów gen ludzkiego czynnika IX
Inne nazwy:
  • CSL220

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych Prawdopodobnie lub prawdopodobnie związanych z poprzednim podaniem AAV5-hFIX
Ramy czasowe: 6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
Przeciwciała neutralizujące FIX (inhibitory FIX)
Ramy czasowe: 6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
Poziomy ALT/AST
Ramy czasowe: 6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
Ocena patologii wątroby Oceniana za pomocą USG co 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
Poziom alfa-fetoproteiny
Ramy czasowe: 6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Endogenna aktywność procentowa FIX
Ramy czasowe: 6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
Całkowita konsumpcja Terapii Zastępczej FIX na żądanie i profilaktycznie
Ramy czasowe: 6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
Liczba zabiegów (w tym większe i mniejsze operacje)
Ramy czasowe: 6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
Wynik kwestionariusza Jakości Życia SF-36
Ramy czasowe: 6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
Wynik kwestionariusza Jakości Życia EQ-5D-5L
Ramy czasowe: 6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
Ocena wspólnego zdrowia hemofilii
Ramy czasowe: 6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
Roczny wskaźnik krwawień W tym wszystkie krwawienia (leczone i nieleczone), krwawienia samoistne, krwawienia pourazowe i krwawienia do stawów
Ramy czasowe: 6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01
6-10 lat po podaniu w badaniu CT-AMT-060-01

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, CSL Behring

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 marca 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 marca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
  • 2020-000739-28 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma CSL rozpatrzy indywidualnie wnioski o udostępnienie danych indywidualnych pacjentów (IPD) zewnętrznym, działającym w dobrej wierze, wykwalifikowanym badaczom naukowym i medycznym. Aby uzyskać informacje na temat procesu i wymagań związanych z przesłaniem dobrowolnego wniosku o udostępnienie danych w przypadku IChP, prosimy o kontakt z CSL pod adresem Clinicaltrials@cslbehring.com.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski o WRZ będą zasadniczo rozpatrywane po zakończeniu przeglądu przez główne organy regulacyjne (tj. FDA, EMA) i udostępnieniu podstawowej publikacji.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Proponowane badania powinny mieć na celu znalezienie odpowiedzi na ważne pytanie medyczne lub naukowe, na które wcześniej nie udzielono odpowiedzi.

Prywatność obowiązująca w danym kraju oraz inne prawa i regulacje zostaną uwzględnione i mogą uniemożliwić udostępnianie IPD.

Jeśli prośba zostanie rozpatrzona pozytywnie, a badacz zawarł odpowiednią umowę o udostępnianie danych, IPD, które zostały odpowiednio zanonimizowane, będą dostępne.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj