Estudo do AAV5-hFIX na Hemofilia B Grave ou Moderadamente Grave
21 de maio de 2026 atualizado por: CSL Behring
Um estudo de extensão de Fase I/IIb avaliando a segurança e eficácia a longo prazo de um vetor viral adeno-associado contendo um gene de fator IX humano otimizado por códon (AAV5-hFIX) previamente administrado a pacientes adultos com hemofilia B grave ou moderadamente grave durante o CT-AMT-060-01 Estudo Fase I/II
Este é um estudo de extensão aberto que inclui pacientes que concluíram com êxito todas as avaliações do Estudo CT-AMT-060-01 (Anos 1-5).
A fase de avaliação começará na Visita 36 (a primeira visita clínica neste estudo de extensão, aproximadamente 5,5 anos após a visita de dosagem inicial Estudo CT-AMT-060-01) e irá para a Visita 45 (10 anos após a dosagem no Estudo CT- AMT-060-01).
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
9
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Frankfurt, Alemanha
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitae
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Amsterdam, Holanda
- Amsterdam UMC - Locatie AMC
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Groningen, Holanda
- Groningen UMC
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Rotterdam, Holanda
- Erasmus MC
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Utrecht, Holanda
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos do sexo masculino com hemofilia B grave ou moderadamente grave, que receberam anteriormente uma infusão de AMT-060 e completaram todas as avaliações no Estudo CTAMT-060-01
Descrição
Critério de inclusão:
- Sujeitos com hemofilia B congênita que completaram o Estudo CTAMT-060-01
- Capaz de fornecer consentimento informado após o recebimento de informações verbais e escritas sobre o estudo.
Critério de exclusão:
- Os indivíduos inscritos já terão sido avaliados com base nos critérios de exclusão do Estudo CT-AMT-060-01.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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CSL220
AAV5 contendo um gene de fator IX humano otimizado por códon
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AAV5 contendo um gene de fator IX humano otimizado por códon
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de eventos adversos Possivelmente ou provavelmente relacionados à administração anterior de AAV5-hFIX
Prazo: 6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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Anticorpos neutralizantes do FIX (inibidores do FIX)
Prazo: 6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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Níveis de ALT/AST
Prazo: 6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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Escore de patologia hepática Avaliado por ultrassom a cada 6 meses
Prazo: 6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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Níveis de alfa fetoproteína
Prazo: 6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Porcentagem endógena de atividade FIX
Prazo: 6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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Consumo Total de Terapia de Reposição FIX sob demanda e profilática
Prazo: 6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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Número de procedimentos (incluindo cirurgias maiores e menores)
Prazo: 6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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Pontuação do questionário de qualidade de vida SF-36
Prazo: 6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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Questionário de qualidade de vida EQ-5D-5L pontuação
Prazo: 6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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Pontuação de Saúde das Articulações para Hemofilia
Prazo: 6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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Taxa de sangramento anual Incluindo todos os sangramentos (tratados e não tratados), sangramentos espontâneos, sangramentos traumáticos e sangramentos articulares
Prazo: 6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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6-10 anos após a dosagem no estudo CT-AMT-060-01
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, CSL Behring
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de março de 2021
Conclusão Primária (Real)
26 de março de 2026
Conclusão do estudo (Real)
26 de março de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de abril de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de abril de 2022
Primeira postagem (Real)
4 de maio de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia B
Outros números de identificação do estudo
- CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
- 2020-000739-28 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A CSL considerará, caso a caso, solicitações para compartilhar Dados Individuais do Paciente (IPD) com pesquisadores científicos e médicos qualificados e de boa-fé.
Para obter informações sobre o processo e os requisitos para enviar uma solicitação voluntária de compartilhamento de dados para IPD, entre em contato com a CSL em Clinicaltrials@cslbehring.com.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os pedidos de IPD geralmente serão considerados uma vez que a revisão pelas principais autoridades reguladoras (ou seja, FDA, EMA) esteja concluída e a publicação principal esteja disponível.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
A pesquisa proposta deve procurar responder a uma importante questão médica ou científica não respondida anteriormente.
A privacidade específica do país aplicável e outras leis e regulamentos serão considerados e podem impedir o compartilhamento de IPD.
Se a solicitação for aprovada e o pesquisador tiver assinado um acordo de compartilhamento de dados apropriado, o IPD que foi devidamente anonimizado estará disponível.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .