Estudio de AAV5-hFIX en hemofilia B grave o moderadamente grave
21 de mayo de 2026 actualizado por: CSL Behring
Un estudio de extensión de fase I/IIb que evalúa la seguridad y la eficacia a largo plazo de un vector viral adenoasociado que contiene un gen del factor IX humano con codones optimizados (AAV5-hFIX) administrado previamente a pacientes adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave durante el CT-AMT-060-01 Estudio Fase I/II
Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta que inscribe a pacientes que completaron con éxito todas las evaluaciones en el estudio CT-AMT-060-01 (años 1-5).
La fase de evaluación comenzará en la Visita 36 (la primera visita clínica en este estudio de extensión, aproximadamente 5,5 años después de la visita de dosificación inicial del Estudio CT-AMT-060-01) y continuará con la Visita 45 (10 años después de la dosificación en el Estudio CT- AMT-060-01).
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
9
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Berlin, Alemania
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Frankfurt, Alemania
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitae
-
-
-
-
-
Amsterdam, Países Bajos
- Amsterdam UMC - Locatie AMC
-
Groningen, Países Bajos
- Groningen UMC
-
Rotterdam, Países Bajos
- Erasmus MC
-
Utrecht, Países Bajos
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sujetos masculinos con hemofilia B severa o moderadamente severa, que recibieron previamente una infusión de AMT-060 y completaron todas las evaluaciones en el estudio CTAMT-060-01
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos con hemofilia B congénita que completaron el estudio CTAMT-060-01
- Capaz de dar su consentimiento informado después de recibir información verbal y escrita sobre el ensayo.
Criterio de exclusión:
- Los sujetos inscritos ya habrán sido evaluados según los criterios de exclusión del estudio CT-AMT-060-01.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
CSL220
AAV5 que contiene un gen del factor IX humano con codones optimizados
|
AAV5 que contiene un gen del factor IX humano con codones optimizados
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Número de eventos adversos Posible o probablemente relacionados con la administración previa de AAV5-hFIX
Periodo de tiempo: 6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
|
Anticuerpos neutralizantes de FIX (inhibidores de FIX)
Periodo de tiempo: 6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
|
Niveles de ALT/AST
Periodo de tiempo: 6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
|
Puntaje de patología hepática Evaluado por ultrasonido cada 6 meses
Periodo de tiempo: 6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
|
Niveles de alfa fetoproteína
Periodo de tiempo: 6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Porcentaje endógeno de actividad FIX
Periodo de tiempo: 6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
|
Consumo Total de FIX Terapia de Reemplazo a demanda y profiláctica
Periodo de tiempo: 6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
|
Número de procedimientos (incluyendo cirugías mayores y menores)
Periodo de tiempo: 6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
|
Puntuación del cuestionario de calidad de vida SF-36
Periodo de tiempo: 6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
|
Cuestionario de calidad de vida EQ-5D-5L puntuación
Periodo de tiempo: 6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
|
Puntaje de salud articular de hemofilia
Periodo de tiempo: 6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
|
Tasa de hemorragia anualizada Incluyendo todas las hemorragias (tratadas y no tratadas), hemorragias espontáneas, hemorragias traumáticas y hemorragias articulares
Periodo de tiempo: 6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
6-10 años después de la dosificación en el estudio CT-AMT-060-01
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, CSL Behring
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de marzo de 2021
Finalización primaria (Actual)
26 de marzo de 2026
Finalización del estudio (Actual)
26 de marzo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de abril de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de abril de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
4 de mayo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia B
Otros números de identificación del estudio
- CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
- 2020-000739-28 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
CSL considerará caso por caso las solicitudes para compartir datos de pacientes individuales (IPD) con investigadores médicos y científicos calificados y de buena fe externos.
Para obtener información sobre el proceso y los requisitos para enviar una solicitud voluntaria de intercambio de datos para IPD, comuníquese con CSL en Clinicaltrials@cslbehring.com.
Marco de tiempo para compartir IPD
Las solicitudes de IPD generalmente se considerarán una vez que la revisión por parte de las principales autoridades reguladoras (es decir, FDA, EMA) esté completa y la publicación principal esté disponible.
Criterios de acceso compartido de IPD
La investigación propuesta debe buscar responder una pregunta médica o científica importante que no haya sido respondida anteriormente.
Se tendrán en cuenta las leyes y reglamentos de privacidad y otras leyes y reglamentos específicos del país que correspondan, y es posible que impidan compartir IPD.
Si se aprueba la solicitud y el investigador ha ejecutado un acuerdo de intercambio de datos adecuado, estará disponible la IPD que se haya anonimizado adecuadamente.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .