Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van AAV5-hFIX bij ernstige of matig ernstige hemofilie B

21 mei 2026 bijgewerkt door: CSL Behring

Een Fase I/IIb Verlengingsstudie ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van een adeno-geassocieerde virale vector die een codon-geoptimaliseerd menselijk factor IX-gen (AAV5-hFIX) bevat, eerder toegediend aan volwassen patiënten met ernstige of matig ernstige hemofilie B tijdens de CT-AMT-060-01 Fase I/II-studie

Dit is een open-label, extensieonderzoek waarin patiënten worden opgenomen die met succes alle beoordelingen in onderzoek CT-AMT-060-01 (jaar 1-5) hebben afgerond. De beoordelingsfase begint bij Bezoek 36 (het eerste klinische bezoek in deze extensiestudie, ongeveer 5,5 jaar na het eerste doseringsbezoek Onderzoek CT-AMT-060-01) en gaat door naar Bezoek 45 (10 jaar na toediening in Onderzoek CT- AMT-060-01).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

9

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Duitsland
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitae
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Groningen, Nederland
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Nederland
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Mannelijke proefpersonen met ernstige of matig ernstige hemofilie B, die eerder een infuus met AMT-060 kregen en alle beoordelingen in onderzoek CTAMT-060-01 voltooiden

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen met congenitale hemofilie B die studie CTAMT-060-01 hebben voltooid
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven na ontvangst van mondelinge en schriftelijke informatie over het proces.

Uitsluitingscriteria:

  • Ingeschreven proefpersonen zijn al beoordeeld op basis van de uitsluitingscriteria voor onderzoek CT-AMT-060-01.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
CSL220
AAV5 met een codon-geoptimaliseerd menselijk factor IX-gen
Genetisch: AAV5-hFIX
AAV5 met een codon-geoptimaliseerd menselijk factor IX-gen
Andere namen:
  • CSL220

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal bijwerkingen Mogelijk of waarschijnlijk gerelateerd aan eerdere toediening van AAV5-hFIX
Tijdsspanne: 6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
Neutraliserende FIX-antilichamen (FIX-remmers)
Tijdsspanne: 6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
ALT/AST-niveaus
Tijdsspanne: 6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
Leverpathologiescore Elke 6 maanden beoordeeld door middel van echografie
Tijdsspanne: 6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
Alfa-fetoproteïne niveaus
Tijdsspanne: 6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Endogeen Percentage FIX-activiteit
Tijdsspanne: 6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
Totaal verbruik van FIX-vervangende therapie op aanvraag en profylactisch
Tijdsspanne: 6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
Aantal procedures (inclusief grote en kleine operaties)
Tijdsspanne: 6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
Kwaliteit van leven vragenlijst SF-36 score
Tijdsspanne: 6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
Kwaliteit van Leven vragenlijst EQ-5D-5L score
Tijdsspanne: 6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
Hemofilie Joint Health Score
Tijdsspanne: 6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
Bloedingspercentage op jaarbasis Inclusief alle bloedingen (behandeld en onbehandeld), spontane bloedingen, traumatische bloedingen en gewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: 6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01
6-10 jaar na dosering in onderzoek CT-AMT-060-01

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, CSL Behring

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 maart 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 maart 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 maart 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 april 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 mei 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
  • 2020-000739-28 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

CSL zal verzoeken om individuele patiëntgegevens (IPD) te delen met externe bonafide, gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers per geval beoordelen. Neem voor informatie over het proces en de vereisten voor het indienen van een vrijwillig verzoek tot het delen van gegevens voor IPD contact op met CSL via clinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken om IPD worden over het algemeen in overweging genomen zodra de beoordeling door de belangrijkste regelgevende instanties (bijv. FDA, EMA) is voltooid en de primaire publicatie beschikbaar is.

IPD-toegangscriteria voor delen

Voorgesteld onderzoek moet proberen een voorheen onbeantwoorde belangrijke medische of wetenschappelijke vraag te beantwoorden.

Toepasselijke landspecifieke privacy- en andere wet- en regelgeving zullen in overweging worden genomen en kunnen het delen van IPD voorkomen.

Als het verzoek wordt goedgekeurd en de onderzoeker een passende overeenkomst voor het delen van gegevens heeft gesloten, zal een IPD die op de juiste manier is geanonimiseerd beschikbaar zijn.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren