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중증 또는 중증 혈우병 B에서 AAV5-hFIX 연구

2024년 5월 15일 업데이트: CSL Behring

코돈 최적화 인간 인자 IX 유전자(AAV5-hFIX)를 포함하는 아데노 관련 바이러스 벡터의 장기 안전성 및 효능을 평가하는 I/IIb 단계 확장 연구 CT-AMT-060-01 I/II상 연구

이것은 연구 CT-AMT-060-01(1-5년차)에서 모든 평가를 성공적으로 완료한 환자를 등록하는 오픈 라벨 확장 연구입니다. 평가 단계는 방문 36(이 확장 연구에서 첫 번째 임상 방문, 초기 투약 방문 연구 CT-AMT-060-01 후 약 5.5년)에서 시작하고 방문 45(연구 CT-AMT-060-01에서 투약 후 10년)로 이동할 것입니다. AMT-060-01).

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (실제)

9

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Groningen, 네덜란드
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, 네덜란드
        • Erasmus MC
      • Utrecht, 네덜란드
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • 독일
      • Berlin, 독일
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, 독일
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

이전에 AMT-060을 주입받았고 연구 CTAMT-060-01에서 모든 평가를 완료한 중증 또는 중등도 중증 혈우병 B형 남성 피험자

설명

포함 기준:

  • CTAMT-060-01 연구를 완료한 선천성 혈우병 B 환자
  • 시험에 대한 구두 및 서면 정보를 받은 후 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 등록된 피험자는 연구 CT-AMT-060-01에 대한 제외 기준에 따라 이미 평가되었을 것입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
CSL220
코돈 최적화된 인간 인자 IX 유전자를 포함하는 AAV5
유전적: AAV5-hFIX
코돈 최적화된 인간 인자 IX 유전자를 포함하는 AAV5
다른 이름들:
  • CSL220

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
이상 반응의 수 이전 AAV5-hFIX 투여와 관련이 있거나 관련이 있을 가능성
기간: CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
중화 FIX 항체(FIX 억제제)
기간: CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
ALT/AST 수준
기간: CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
간 병리학 점수 6개월마다 초음파로 평가
기간: CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
알파 태아 단백질 수준
기간: CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
내인성 백분율 FIX 활동
기간: CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
주문형 및 예방적 FIX 대체 요법의 총 소비량
기간: CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
시술 횟수(대수술 및 소수술 포함)
기간: CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
삶의 질 설문지 SF-36 점수
기간: CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
삶의 질 설문지 EQ-5D-5L 점수
기간: CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
혈우병 관절 건강 점수
기간: CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
연간 출혈률 모든 출혈(치료 및 비치료), 자발 출혈, 외상성 출혈 및 관절 출혈 포함
기간: CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년
CT-AMT-060-01 연구에서 투약 후 6-10년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

CSL Behring

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, CSL Behring

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 3월 18일

기본 완료 (추정된)

2026년 5월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 4월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 4월 29일

처음 게시됨 (실제)

2022년 5월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 5월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 5월 15일

마지막으로 확인됨

2024년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
  • 2020-000739-28 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

CSL은 개별 환자 데이터(IPD)를 외부의 선의의 자격을 갖춘 과학 및 의료 연구원과 공유해 달라는 요청을 사례별로 고려할 것입니다. IPD에 대한 자발적인 데이터 공유 요청을 제출하기 위한 프로세스 및 요구 사항에 대한 정보는 clinicaltrials@cslbehring.com으로 CSL에 문의하십시오.

IPD 공유 기간

IPD 요청은 일반적으로 주요 규제 기관(예: FDA, EMA)의 검토가 완료되고 기본 간행물이 제공되면 고려됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

제안된 연구는 이전에 답변되지 않은 중요한 의학적 또는 과학적 질문에 대한 답을 찾아야 합니다.

해당 국가별 개인 정보 보호 및 기타 법률 및 규정을 고려하여 IPD 공유를 방지할 수 있습니다.

요청이 승인되고 연구원이 적절한 데이터 공유 계약을 체결한 경우 적절하게 익명화된 IPD를 사용할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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