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Etude de l'AAV5-hFIX dans l'hémophilie B sévère ou modérément sévère

21 mai 2026 mis à jour par: CSL Behring

Une étude d'extension de phase I/IIb évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme d'un vecteur viral adéno-associé contenant un gène du facteur IX à codons optimisés (AAV5-hFIX) précédemment administré à des patients adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère au cours de la CT-AMT-060-01 Étude de phase I/II

Il s'agit d'une étude de prolongation ouverte recrutant des patients qui ont réussi toutes les évaluations de l'étude CT-AMT-060-01 (années 1 à 5). La phase d'évaluation commencera à la visite 36 (la première visite clinique dans cette étude d'extension, environ 5,5 ans après la visite de dosage initiale de l'étude CT-AMT-060-01) et passera à la visite 45 (10 ans après l'administration de l'étude CT- AMT-060-01).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

9

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Allemagne
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitae
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Groningen, Pays-Bas
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets de sexe masculin atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère, qui ont déjà reçu une perfusion d'AMT-060 et qui ont terminé toutes les évaluations de l'étude CTAMT-060-01

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets atteints d'hémophilie congénitale B ayant terminé l'étude CTAMT-060-01
  • Capable de fournir un consentement éclairé après avoir reçu des informations verbales et écrites sur l'essai.

Critère d'exclusion:

  • Les sujets inscrits auront déjà été évalués en fonction des critères d'exclusion de l'étude CT-AMT-060-01.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
CSL220
AAV5 contenant un gène de facteur IX humain à codons optimisés
Génétique: AAV5-hFIX
AAV5 contenant un gène de facteur IX humain à codons optimisés
Autres noms:
  • CSL220

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre d'événements indésirables Peut-être ou probablement liés à l'administration précédente d'AAV5-hFIX
Délai: 6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
Anticorps FIX neutralisants (inhibiteurs de FIX)
Délai: 6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
Niveaux ALT/AST
Délai: 6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
Score de pathologie hépatique Evalué par échographie tous les 6 mois
Délai: 6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
Niveaux d'alpha fœtoprotéine
Délai: 6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage d'activité FIX endogène
Délai: 6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
Consommation totale de thérapie de remplacement FIX à la demande et prophylactique
Délai: 6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
Nombre de procédures (y compris les chirurgies majeures et mineures)
Délai: 6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
Questionnaire de Qualité de Vie Score SF-36
Délai: 6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
Questionnaire de qualité de vie Score EQ-5D-5L
Délai: 6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
Score de santé articulaire de l'hémophilie
Délai: 6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
Taux de saignement annualisé Incluant tous les saignements (traités et non traités), les saignements spontanés, les saignements traumatiques et les saignements articulaires
Délai: 6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01
6 à 10 ans après l'administration dans l'étude CT-AMT-060-01

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CSL Behring

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, CSL Behring

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 mars 2021

Achèvement primaire (Réel)

26 mars 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

26 mars 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 avril 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 avril 2022

Première publication (Réel)

4 mai 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
  • 2020-000739-28 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

CSL examinera au cas par cas les demandes de partage des données individuelles des patients (DPI) avec des chercheurs scientifiques et médicaux externes de bonne foi et qualifiés. Pour plus d'informations sur le processus et les exigences de soumission d'une demande de partage volontaire de données pour IPD, veuillez contacter CSL à clinicaltrials@cslbehring.com.

Délai de partage IPD

Les demandes d'IPD seront généralement examinées une fois que l'examen par les principales autorités réglementaires (c'est-à-dire la FDA, l'EMA) est terminé et que la publication principale est disponible.

Critères d'accès au partage IPD

La recherche proposée doit chercher à répondre à une question médicale ou scientifique importante jusque-là sans réponse.

La confidentialité spécifique au pays applicable et d'autres lois et réglementations seront prises en compte et peuvent empêcher le partage d'IPD.

Si la demande est approuvée et que le chercheur a signé un accord de partage de données approprié, l'IPD qui a été anonymisé de manière appropriée sera disponible.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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