Studie av AAV5-hFIX vid svår eller måttligt svår hemofili B
21 maj 2026 uppdaterad av: CSL Behring
En fas I/IIb förlängningsstudie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av en adenoassocierad viral vektor som innehåller en kodonoptimerad human faktor IX-gen (AAV5-hFIX) som tidigare administrerats till vuxna patienter med svår eller måttligt svår hemofili B under CT-AMT-060-01 Fas I/II-studie
Detta är en öppen förlängningsstudie som omfattar patienter som framgångsrikt har genomfört alla bedömningar i studie CT-AMT-060-01 (år 1-5).
Utvärderingsfasen börjar vid besök 36 (det första kliniska besöket i denna förlängningsstudie, cirka 5,5 år efter det första doseringsbesöket Studie CT-AMT-060-01) och går till besök 45 (10 år efter dosering i studie CT- AMT-060-01).
Studieöversikt
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
9
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna
- Amsterdam UMC - Locatie AMC
-
Groningen, Nederländerna
- Groningen UMC
-
Rotterdam, Nederländerna
- Erasmus MC
-
Utrecht, Nederländerna
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Frankfurt, Tyskland
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitae
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Manliga försökspersoner med svår eller måttligt svår hemofili B, som tidigare fått en infusion av AMT-060 och genomfört alla bedömningar i studie CTAMT-060-01
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersoner med medfödd blödarsjuka B som genomförde studien CTAMT-060-01
- Kunna ge informerat samtycke efter mottagande av muntlig och skriftlig information om rättegången.
Exklusions kriterier:
- Inskrivna försökspersoner kommer redan att ha bedömts utifrån uteslutningskriterierna för studien CT-AMT-060-01.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
CSL220
AAV5 som innehåller en kodonoptimerad human faktor IX-gen
|
AAV5 som innehåller en kodonoptimerad human faktor IX-gen
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal biverkningar Möjligen eller troligtvis relaterat till tidigare AAV5-hFIX-administrering
Tidsram: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
|
Neutraliserande FIX-antikroppar (FIX-hämmare)
Tidsram: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
|
ALT/AST-nivåer
Tidsram: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
|
Leverpatologisk poäng Bedöms med ultraljud var 6:e månad
Tidsram: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
|
Alfa fetoproteinnivåer
Tidsram: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Endogen Procent FIX-aktivitet
Tidsram: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
|
Total konsumtion av FIX-ersättningsterapi på begäran och profylaktisk
Tidsram: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
|
Antal ingrepp (inklusive större och mindre operationer)
Tidsram: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
|
Livskvalitet frågeformulär SF-36 poäng
Tidsram: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
|
Livskvalitet frågeformulär EQ-5D-5L poäng
Tidsram: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
|
Blödarsjuka gemensamma hälsopoäng
Tidsram: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
|
Årlig blödningsfrekvens Inklusive alla blödningar (behandlade och obehandlade), spontana blödningar, traumatiska blödningar och ledblödningar
Tidsram: 6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
6-10 år efter dosering i CT-AMT-060-01 studie
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Study Director, CSL Behring
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 mars 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
26 mars 2026
Avslutad studie (Faktisk)
26 mars 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 april 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 april 2022
Första postat (Faktisk)
4 maj 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
26 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
- 2020-000739-28 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
CSL kommer att överväga förfrågningar från fall till fall om att dela individuella patientdata (IPD) med externa, vältrogna, kvalificerade vetenskapliga och medicinska forskare.
För information om processen och kraven för att skicka in en frivillig begäran om datadelning för IPD, vänligen kontakta CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.
Tidsram för IPD-delning
Förfrågningar om IPD kommer i allmänhet att övervägas när granskningen av större tillsynsmyndigheter (dvs. FDA, EMA) är klar och den primära publikationen är tillgänglig.
Kriterier för IPD Sharing Access
Föreslagen forskning bör försöka svara på en tidigare obesvarad viktig medicinsk eller vetenskaplig fråga.
Tillämplig landsspecifik sekretess och andra lagar och förordningar kommer att beaktas och kan förhindra delning av IPD.
Om begäran godkänns och forskaren har tecknat ett lämpligt datadelningsavtal, kommer IPD som har anonymiserats på lämpligt sätt att vara tillgänglig.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .