Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение AAV5-hFIX при тяжелой или умеренно тяжелой гемофилии B

21 мая 2026 г. обновлено: CSL Behring

Расширенное исследование фазы I/IIb по оценке долгосрочной безопасности и эффективности аденоассоциированного вирусного вектора, содержащего кодон-оптимизированный ген человеческого фактора IX (AAV5-hFIX), ранее вводившегося взрослым пациентам с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией В во время CT-AMT-060-01 Исследование фазы I/II

Это открытое расширенное исследование, в котором участвуют пациенты, успешно прошедшие все оценки в исследовании CT-AMT-060-01 (годы 1-5). Фаза оценки начнется при посещении 36 (первое клиническое посещение в этом расширенном исследовании, примерно через 5,5 лет после визита с первоначальным введением дозы в исследовании CT-AMT-060-01) и перейдет к посещению 45 (через 10 лет после введения дозы в исследовании CT- АМТ-060-01).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

9

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Германия
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitae
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Groningen, Нидерланды
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Нидерланды
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты мужского пола с гемофилией B тяжелой или средней степени тяжести, которые ранее получали инфузию AMT-060 и прошли все оценки в исследовании CTAMT-060-01.

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты с врожденной гемофилией B, завершившие исследование CTAMT-060-01.
  • Способен дать информированное согласие после получения устной и письменной информации об исследовании.

Критерий исключения:

  • Зарегистрированные субъекты уже будут оценены на основе критериев исключения для исследования CT-AMT-060-01.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
CSL220
AAV5, содержащий кодон-оптимизированный ген человеческого фактора IX
Генетический: AAV5-hFIX
AAV5, содержащий кодон-оптимизированный ген человеческого фактора IX
Другие имена:
  • CSL220

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений Возможно или вероятно, связанных с предыдущим введением AAV5-hFIX
Временное ограничение: 6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
Нейтрализующие антитела к FIX (ингибиторы FIX)
Временное ограничение: 6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
Уровни АЛТ/АСТ
Временное ограничение: 6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
Оценка патологии печени Оценивается с помощью УЗИ каждые 6 мес.
Временное ограничение: 6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
Уровни альфа-фетопротеина
Временное ограничение: 6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Эндогенная процентная активность FIX
Временное ограничение: 6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
Общее потребление заместительной терапии FIX по требованию и в профилактических целях
Временное ограничение: 6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
Количество процедур (включая большие и малые операции)
Временное ограничение: 6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
Оценка качества жизни по шкале SF-36
Временное ограничение: 6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
Опросник качества жизни Оценка EQ-5D-5L
Временное ограничение: 6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
Оценка суставов при гемофилии
Временное ограничение: 6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
Частота кровотечений в годовом исчислении Включая все кровотечения (пролеченные и нелеченные), спонтанные кровотечения, травматические кровотечения и кровоизлияния в суставы
Временное ограничение: 6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01
6-10 лет после введения дозы в исследовании CT-AMT-060-01

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

CSL Behring

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, CSL Behring

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 марта 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

26 марта 2026 г.

Завершение исследования (Действительный)

26 марта 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 апреля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 апреля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 мая 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
  • 2020-000739-28 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

CSL будет рассматривать в каждом конкретном случае запросы на передачу индивидуальных данных пациента (IPD) внешним добросовестным квалифицированным научным и медицинским исследователям. Для получения информации о процессе и требованиях к подаче добровольного запроса на обмен данными для IPD, пожалуйста, свяжитесь с CSL по адресу Clinicaltrials@cslbehring.com.

Сроки обмена IPD

Запросы на IPD, как правило, рассматриваются после завершения рассмотрения основными регулирующими органами (например, FDA, EMA) и наличия первичной публикации.

Критерии совместного доступа к IPD

Предлагаемое исследование должно быть направлено на ответ на ранее остававшийся без ответа важный медицинский или научный вопрос.

Применимое законодательство о конфиденциальности в конкретной стране и другие законы и правила будут учитываться и могут препятствовать обмену IPD.

Если запрос будет одобрен и исследователь подписал соответствующее соглашение об обмене данными, IPD, который был должным образом анонимизирован, будет доступен.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться