Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie AAV5-hFIX u těžké nebo středně těžké hemofilie B

21. května 2026 aktualizováno: CSL Behring

Rozšířená studie fáze I/IIb hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost adeno-asociovaného virového vektoru obsahujícího kodonově optimalizovaný gen pro lidský faktor IX (AAV5-hFIX), který byl dříve podáván dospělým pacientům s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B během CT-AMT-060-01 Studie fáze I/II

Toto je otevřená, prodloužená studie, do které jsou zařazováni pacienti, kteří úspěšně dokončili všechna hodnocení ve studii CT-AMT-060-01 (1.–5. rok). Fáze hodnocení začne návštěvou 36 (první klinická návštěva v této rozšířené studii, přibližně 5,5 roku po úvodní návštěvě ve studii CT-AMT-060-01) a bude pokračovat návštěvou 45 (10 let po podání dávky ve studii CT- AMT-060-01).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

9

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Groningen, Holandsko
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holandsko
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Vivantes Klinikum Im Friedrichshain
      • Frankfurt, Německo
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitae

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Muži s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B, kteří dříve dostali infuzi AMT-060 a dokončili všechna hodnocení ve studii CTAMT-060-01

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty s vrozenou hemofilií B, které dokončily studii CTAMT-060-01
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas po obdržení ústních a písemných informací o hodnocení.

Kritéria vyloučení:

  • Zapsané subjekty již byly posouzeny na základě vylučovacích kritérií pro studii CT-AMT-060-01.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
CSL220
AAV5 obsahující kodonově optimalizovaný gen lidského faktoru IX
Genetický: AAV5-hFIX
AAV5 obsahující kodonově optimalizovaný gen lidského faktoru IX
Ostatní jména:
  • CSL220

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet nežádoucích příhod Možná nebo pravděpodobně souvisejících s předchozím podáváním AAV5-hFIX
Časové okno: 6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
Neutralizující protilátky FIX (inhibitory FIX)
Časové okno: 6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
Hladiny ALT/AST
Časové okno: 6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
Skóre jaterní patologie Hodnotí se ultrazvukem každých 6 měsíců
Časové okno: 6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
Hladiny alfa fetoproteinu
Časové okno: 6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Endogenní procento FIX aktivity
Časové okno: 6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
Celková spotřeba substituční terapie FIX na vyžádání a profylaktická
Časové okno: 6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
Počet výkonů (včetně velkých a menších operací)
Časové okno: 6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
Dotazník kvality života SF-36 skóre
Časové okno: 6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
Dotazník kvality života EQ-5D-5L skóre
Časové okno: 6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
Hemofilie skóre zdraví kloubů
Časové okno: 6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
Anualizovaná míra krvácení Včetně všech krvácení (léčených i neléčených), spontánního krvácení, traumatického krvácení a krvácení do kloubů
Časové okno: 6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01
6-10 let po dávkování ve studii CT-AMT-060-01

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, CSL Behring

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

26. března 2026

Dokončení studie (Aktuální)

26. března 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

4. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
  • 2020-000739-28 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

CSL zváží případ od případu žádosti o sdílení individuálních údajů o pacientech (IPD) s externími bona-fide kvalifikovanými vědeckými a lékařskými výzkumníky. Chcete-li získat informace o procesu a požadavcích pro podání žádosti o dobrovolné sdílení údajů pro IPD, kontaktujte prosím CSL na adrese clinictrials@cslbehring.com.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o IPD budou obecně posuzovány, jakmile bude dokončeno přezkoumání ze strany hlavních regulačních orgánů (tj. FDA, EMA) a bude k dispozici primární publikace.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Navrhovaný výzkum by se měl snažit odpovědět na dříve nezodpovězenou důležitou lékařskou nebo vědeckou otázku.

Budou zváženy příslušné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů specifické pro danou zemi a další zákony a předpisy, které mohou zabránit sdílení IPD.

Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník uzavřel příslušnou dohodu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla náležitě anonymizována.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na AAV5-hFIX

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit