重症または中等度の重症血友病 B における AAV5-hFIX の研究
2024年4月2日 更新者：CSL Behring
コドン最適化ヒト第 IX 因子遺伝子 (AAV5-hFIX) を含むアデノ随伴ウイルスベクターの長期的な安全性と有効性を評価する第 I/IIb 延長試験は、重症または中等度の重症血友病 B の成人患者に以前に投与されました。 CT-AMT-060-01 第Ⅰ/Ⅱ相試験
これは、スタディ CT-AMT-060-01 (Years 1-5) のすべての評価を正常に完了した患者を登録する非盲検延長試験です。
評価フェーズは、訪問 36 (この延長研究での最初の臨床訪問、最初の投薬訪問から約 5.5 年後 研究 CT-AMT-060-01) に始まり、訪問 45 (研究 CT での投薬後 10 年- AMT-060-01)。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
9
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Amsterdam、オランダ
- Amsterdam UMC - Locatie AMC
-
Groningen、オランダ
- Groningen UMC
-
Rotterdam、オランダ
- Erasmus MC
-
Utrecht、オランダ
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Berlin、ドイツ
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Frankfurt、ドイツ
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
以前にAMT-060の注入を受け、試験CTAMT-060-01ですべての評価を完了した、重度または中程度の重度の血友病Bの男性被験者
説明
包含基準:
- CTAMT-060-01試験を完了した先天性血友病B患者
- -試験に関する口頭および書面による情報を受け取った後、インフォームドコンセントを提供できる。
除外基準:
- 登録された被験者は、CT-AMT-060-01 試験の除外基準に基づいてすでに評価されています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
CSL220
コドン最適化されたヒト第IX因子遺伝子を含むAAV5
|
コドン最適化ヒト第IX因子遺伝子を含むAAV5
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
有害事象の数 以前の AAV5-hFIX 投与に関連している可能性がある、またはおそらく関連している
時間枠：CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
|
FIX抗体の中和（FIX阻害剤）
時間枠：CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
|
ALT/AST レベル
時間枠：CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
|
肝病理スコア 半年ごとに超音波で評価
時間枠：CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
|
アルファフェトプロテインレベル
時間枠：CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
内因性 FIX 活動率
時間枠：CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
|
オンデマンドおよび予防的 FIX 補充療法の総消費量
時間枠：CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
|
手術件数（大手術・小手術含む）
時間枠：CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
|
生活の質アンケート SF-36 スコア
時間枠：CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
|
生活の質アンケート EQ-5D-5L スコア
時間枠：CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
|
血友病関節健康スコア
時間枠：CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
|
年間出血率 すべての出血（治療済みおよび未治療）、自然出血、外傷性出血、および関節出血を含む
時間枠：CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
CT-AMT-060-01試験での投与後6～10年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Study Director、CSL Behring
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年3月18日
一次修了 (推定)
2026年5月1日
研究の完了 (推定)
2026年5月1日
試験登録日
最初に提出
2022年4月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年4月29日
最初の投稿 (実際)
2022年5月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月2日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
- 2020-000739-28 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
CSL は、個々の患者データ (IPD) を外部の真正で資格のある科学および医学研究者と共有する要求をケースバイケースで検討します。
IPD の任意のデータ共有リクエストを送信するプロセスと要件については、CSL (clinicaltrials@cslbehring.com) までお問い合わせください。
IPD 共有時間枠
IPD の要求は、通常、主要な規制当局 (すなわち、FDA、EMA) による審査が完了し、一次出版物が入手可能になった時点で検討されます。
IPD 共有アクセス基準
提案された研究は、これまで答えられていない重要な医学的または科学的問題に答えることを求めるべきです。
該当する国固有のプライバシーおよびその他の法律および規制が考慮され、IPD の共有が妨げられる場合があります。
リクエストが承認され、研究者が適切なデータ共有契約を締結した場合、適切に匿名化された IPD が利用可能になります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
血友病 Bの臨床試験
-
Lapo Alinari募集MYC、BCL2、および BCL6 再構成を伴う再発高悪性度 B 細胞性リンパ腫 | MYC、BCL2、および BCL6 再構成を伴う難治性高悪性度 B 細胞性リンパ腫 | MYCおよびBCL2またはBCL6再構成を伴う再発性高悪性度B細胞リンパ腫 | MYCおよびBCL2またはBCL6再構成を伴う難治性高悪性度B細胞リンパ腫 | 再発性びまん性大細胞型 B 細胞性リンパ腫活性化 B 細胞型 | 難治性びまん性大細胞型 B 細胞性リンパ腫活性化 B 細胞型 | びまん性大細胞型B細胞リンパ腫への形質転換型無痛性B細胞非ホジキンリンパ腫 | 再発性びまん性大細胞型 B 細胞リンパ腫 胚中心 B 細胞型 | 難治性びまん性大細胞型...アメリカ
-
Curocell Inc.募集高悪性度B細胞リンパ腫 | びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL） | 原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫（PMBCL） | 形質転換濾胞性リンパ腫（TFL） | 難治性大細胞型B細胞リンパ腫 | 再発大細胞型B細胞リンパ腫大韓民国
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityEureka Therapeutics Inc.わからない
-
University of NebraskaBristol-Myers Squibb募集濾胞性リンパ腫 | 難治性非ホジキンリンパ腫 | 高悪性度B細胞リンパ腫 | DLBCL - びまん性大細胞型 B 細胞性リンパ腫 | 非ホジキンリンパ腫の再発 | 縦隔大細胞型B細胞リンパ腫 | 無痛性B細胞非ホジキンリンパ腫アメリカ
-
Athenex, Inc.募集B細胞リンパ腫 | CLL/SLL | すべて、子供時代 | DLBCL - びまん性大細胞型 B 細胞性リンパ腫 | B細胞白血病 | NHL、再発、成人 | ALL、成体 B 細胞アメリカ
-
Nathan DenlingerBristol-Myers Squibb募集B細胞非ホジキンリンパ腫再発性 | びまん性大細胞型 B 細胞リンパ腫 - 再発性 | 濾胞性リンパ腫-再発性 | 高悪性度B細胞リンパ腫再発性 | 原発性縦隔大細胞型 B 細胞リンパ腫 - 再発性 | 緩徐進行性B細胞非ホジキンリンパ腫からびまん性大細胞型B細胞リンパ腫への転移 - 再発性 | B細胞非ホジキンリンパ腫難治性 | 難治性びまん性大細胞型 B 細胞リンパ腫 | 濾胞性リンパ腫難治性 | 難治性高悪性度B細胞リンパ腫 | 原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫-難治性 | 緩徐進行性B細胞非ホジキンリンパ腫から難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫への変化アメリカ
-
Patrick C. Johnson, MDAstraZeneca募集難治性B細胞非ホジキンリンパ腫 | びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL） | グレード3bの濾胞性リンパ腫 | 難治性攻撃性B細胞リンパ腫 | 攻撃的な B 細胞 NHL | De Novoまたは形質転換された無痛性B細胞リンパ腫 | DLBCL、Nos 遺伝子サブタイプ | T細胞/組織球が豊富な大細胞型B細胞リンパ腫 | EBV陽性のDLBCL、番号 | 原発性縦隔 [胸腺] 大細胞型 B 細胞性リンパ腫 (PMBCL) | 高悪性度 B 細胞性リンパ腫、Nos | C-MYC/BCL6 ダブルヒットの高悪性度 B 細胞性リンパ腫 | C-MYC/BCL2 ダブルヒットの高悪性度 B 細胞性リンパ腫アメリカ
-
Ohio State University Comprehensive Cancer Center募集びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 高悪性度B細胞リンパ腫 | びまん性大細胞型B細胞リンパ腫、特に特定されていない | びまん性大細胞型 B 細胞リンパ腫 胚中心 B 細胞型アメリカ
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)積極的、募集していないびまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | びまん性大細胞型B細胞リンパ腫、特に特定されていない | 特に明記されていない高悪性度B細胞リンパ腫 | T細胞/組織球が豊富な大細胞型B細胞リンパ腫 | MYCおよびBCL2および/またはBCL6再構成を伴う高悪性度B細胞リンパ腫 | びまん性大細胞型B細胞リンパ腫活性化B細胞型 | びまん性大細胞型 B 細胞リンパ腫 胚中心 B 細胞型アメリカ
-
National Cancer Institute (NCI)積極的、募集していない再発性びまん性大細胞型 B 細胞性リンパ腫活性化 B 細胞型 | 難治性びまん性大細胞型 B 細胞性リンパ腫活性化 B 細胞型アメリカ, サウジアラビア
AAV5-hFIXの臨床試験
-
Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLC積極的、募集していないX連鎖網膜色素変性症アメリカ, カナダ, イスラエル, イギリス, スペイン, デンマーク, フランス, ベルギー, イタリア, オランダ, スイス
-
CSL Behring積極的、募集していない血友病 Bアメリカ, ベルギー, オランダ, デンマーク, ドイツ, アイルランド, スウェーデン, イギリス
-
UniQure Biopharma B.V.Institut Pasteur; Venn Life Sciences完了
-
Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLC積極的、募集していないX連鎖網膜色素変性症ベルギー, カナダ, アメリカ, イスラエル, イギリス, スペイン, デンマーク, フランス, イタリア, オランダ, スイス
-
Ultragenyx Pharmaceutical Inc終了しました