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Studie zu AAV5-hFIX bei schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B

2. April 2024 aktualisiert von: CSL Behring

Eine Verlängerungsstudie der Phase I/IIb zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit eines Adeno-assoziierten viralen Vektors, der ein Codon-optimiertes menschliches Faktor-IX-Gen (AAV5-hFIX) enthält, das zuvor erwachsenen Patienten mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B während der CT-AMT-060-01 Phase-I/II-Studie

Dies ist eine offene Verlängerungsstudie, in die Patienten aufgenommen werden, die alle Untersuchungen in Studie CT-AMT-060-01 (Jahre 1-5) erfolgreich abgeschlossen haben. Die Bewertungsphase beginnt bei Visite 36 (der erste klinische Besuch in dieser Verlängerungsstudie, ungefähr 5,5 Jahre nach dem ersten Dosisbesuch Studie CT-AMT-060-01) und geht bis zu Visite 45 (10 Jahre nach der Verabreichung in Studie CT- AMT-060-01).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Groningen, Niederlande
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Niederlande
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Niederlande
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männliche Probanden mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B, die zuvor eine Infusion mit AMT-060 erhalten und alle Untersuchungen in Studie CTAMT-060-01 abgeschlossen haben

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden mit angeborener Hämophilie B, die die Studie CTAMT-060-01 abgeschlossen haben
  • Kann nach Erhalt mündlicher und schriftlicher Informationen über die Studie eine Einverständniserklärung abgeben.

Ausschlusskriterien:

  • Eingeschriebene Probanden wurden bereits anhand der Ausschlusskriterien für die Studie CT-AMT-060-01 bewertet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
CSL220
AAV5, das ein Codon-optimiertes humanes Faktor-IX-Gen enthält
Genetisch: AAV5-hFIX
AAV5, das ein Codon-optimiertes humanes Faktor-IX-Gen enthält
Andere Namen:
  • CSL220

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Nebenwirkungen Möglicherweise oder wahrscheinlich im Zusammenhang mit der vorherigen Verabreichung von AAV5-hFIX
Zeitfenster: 6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
Neutralisierende FIX-Antikörper (FIX-Inhibitoren)
Zeitfenster: 6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
ALT/AST-Werte
Zeitfenster: 6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
Leberpathologie-Score Alle 6 Monate durch Ultraschall beurteilt
Zeitfenster: 6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
Alfa-Fetoproteinspiegel
Zeitfenster: 6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Endogene FIX-Aktivität in Prozent
Zeitfenster: 6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
Gesamtverbrauch der FIX-Ersatztherapie nach Bedarf und prophylaktisch
Zeitfenster: 6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
Anzahl der Eingriffe (einschließlich größerer und kleinerer Operationen)
Zeitfenster: 6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
Fragebogen zur Lebensqualität SF-36-Score
Zeitfenster: 6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
Fragebogen zur Lebensqualität EQ-5D-5L-Score
Zeitfenster: 6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
Hämophilie Joint Health Score
Zeitfenster: 6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
Jährliche Blutungsrate Einschließlich aller Blutungen (behandelt und unbehandelt), spontane Blutungen, traumatische Blutungen und Gelenkblutungen
Zeitfenster: 6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01
6-10 Jahre nach Verabreichung in der Studie CT-AMT-060-01

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, CSL Behring

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. März 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
  • 2020-000739-28 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

CSL prüft von Fall zu Fall Anfragen zur Weitergabe individueller Patientendaten (IPD) an externe seriöse, qualifizierte wissenschaftliche und medizinische Forscher. Für Informationen zum Verfahren und zu den Anforderungen für das Einreichen eines freiwilligen Antrags auf gemeinsame Nutzung von Daten für IPD wenden Sie sich bitte an CSL unter clinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Anträge auf IPD werden im Allgemeinen berücksichtigt, sobald die Überprüfung durch die wichtigsten Aufsichtsbehörden (z. B. FDA, EMA) abgeschlossen ist und die primäre Veröffentlichung verfügbar ist.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Die vorgeschlagene Forschung sollte darauf abzielen, eine zuvor unbeantwortete wichtige medizinische oder wissenschaftliche Frage zu beantworten.

Anwendbare länderspezifische Datenschutz- und andere Gesetze und Vorschriften werden berücksichtigt und können die Weitergabe von IPD verhindern.

Wenn der Anfrage stattgegeben wird und der Forscher eine entsprechende Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten abgeschlossen hat, wird IPD, das angemessen anonymisiert wurde, verfügbar sein.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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