Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AAV5-hFIX-tutkimus vaikeassa tai kohtalaisen vaikeassa hemofilia B:ssä

tiistai 2. huhtikuuta 2024 päivittänyt: CSL Behring

Vaiheen I/IIb laajennustutkimus, jossa arvioitiin kodonioptimoidun ihmisen faktori IX -geenin (AAV5-hFIX) sisältävän adenosiin liittyvän virusvektorin pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa, joka on annettu aiemmin aikuispotilaille, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B CT-AMT-060-01 Vaiheen I/II tutkimus

Tämä on avoin jatkotutkimus, johon otettiin mukaan potilaat, jotka ovat läpäisseet kaikki arvioinnit tutkimuksessa CT-AMT-060-01 (vuodet 1-5). Arviointivaihe alkaa vierailulla 36 (ensimmäinen kliininen käynti tässä laajennustutkimuksessa, noin 5,5 vuotta ensimmäisen annostelukäynnin jälkeen, tutkimus CT-AMT-060-01) ja siirtyy käynnille 45 (10 vuotta annostuksen jälkeen tutkimuksessa CT- AMT-060-01).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Groningen, Alankomaat
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Alankomaat
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Saksa
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Miespuoliset koehenkilöt, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B, jotka saivat aiemmin AMT-060-infuusion ja suorittivat kaikki arvioinnit tutkimuksessa CTAMT-060-01

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöt, joilla on synnynnäinen hemofilia B, jotka suorittivat tutkimuksen CTAMT-060-01
  • Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus saatuaan suullisia ja kirjallisia tietoja oikeudenkäynnistä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ilmoittautuneita koehenkilöitä on jo arvioitu tutkimuksen CT-AMT-060-01 poissulkemiskriteerien perusteella.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
CSL220
AAV5, joka sisältää kodonioptimoidun ihmisen tekijä IX -geenin
Geneettinen: AAV5-hFIX
AAV5, joka sisältää kodonioptimoidun ihmisen tekijä IX -geenin
Muut nimet:
  • CSL220

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten määrä Mahdollisesti tai todennäköisesti liittyvät aikaisempaan AAV5-hFIX-antoon
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
Neutraloivat FIX-vasta-aineet (FIX-estäjät)
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
ALT/AST-tasot
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
Maksapatologian pisteet Arvioitu ultraäänellä 6 kuukauden välein
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
Alfa-fetoproteiinitasot
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Endogeeninen prosentuaalinen FIX-aktiivisuus
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
FIX-korvausterapian kokonaiskulutus tarpeen mukaan ja ennaltaehkäisevästi
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
Toimenpiteiden määrä (mukaan lukien suuret ja pienet leikkaukset)
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
Elämänlaatukyselyn SF-36 pisteet
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
Elämänlaatukyselyn EQ-5D-5L pisteet
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
Hemofilian nivelten terveyspisteet
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
Vuosittainen verenvuoto Sisältää kaikki verenvuodot (käsitellyt ja hoitamattomat), spontaanit verenvuodot, traumaattiset verenvuodot ja nivelverenvuodot
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CSL Behring

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, CSL Behring

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 18. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 4. toukokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
  • 2020-000739-28 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

CSL harkitsee tapauskohtaisesti pyyntöjä yksittäisten potilastietojen (IPD) jakamisesta ulkopuolisten vilpittömän pätevien tieteellisten ja lääketieteen tutkijoiden kanssa. Lisätietoja IPD:n vapaaehtoisen tiedonjakamispyynnön prosessista ja vaatimuksista saat ottamalla yhteyttä CSL:ään osoitteessa klinikka@cslbehring.com.

IPD-jaon aikakehys

IPD-pyynnöt otetaan yleensä huomioon, kun tärkeimpien sääntelyviranomaisten (eli FDA, EMA) tarkastus on valmis ja ensisijainen julkaisu on saatavilla.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Ehdotetulla tutkimuksella tulisi pyrkiä vastaamaan aiemmin vastaamatta olevaan tärkeään lääketieteelliseen tai tieteelliseen kysymykseen.

Sovellettavat maakohtaiset tietosuoja- ja muut lait ja määräykset otetaan huomioon, ja ne voivat estää IPD:n jakamisen.

Jos pyyntö hyväksytään ja tutkija on tehnyt asianmukaisen tiedonjakosopimuksen, IPD, joka on asianmukaisesti anonymisoitu, on käytettävissä.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia B

Kliiniset tutkimukset AAV5-hFIX

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Russia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa