AAV5-hFIX-tutkimus vaikeassa tai kohtalaisen vaikeassa hemofilia B:ssä
torstai 21. toukokuuta 2026 päivittänyt: CSL Behring
Vaiheen I/IIb laajennustutkimus, jossa arvioitiin kodonioptimoidun ihmisen faktori IX -geenin (AAV5-hFIX) sisältävän adenosiin liittyvän virusvektorin pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa, joka on annettu aiemmin aikuispotilaille, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B CT-AMT-060-01 Vaiheen I/II tutkimus
Tämä on avoin jatkotutkimus, johon otettiin mukaan potilaat, jotka ovat läpäisseet kaikki arvioinnit tutkimuksessa CT-AMT-060-01 (vuodet 1-5).
Arviointivaihe alkaa vierailulla 36 (ensimmäinen kliininen käynti tässä laajennustutkimuksessa, noin 5,5 vuotta ensimmäisen annostelukäynnin jälkeen, tutkimus CT-AMT-060-01) ja siirtyy käynnille 45 (10 vuotta annostuksen jälkeen tutkimuksessa CT- AMT-060-01).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Amsterdam UMC - Locatie AMC
-
Groningen, Alankomaat
- Groningen UMC
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus MC
-
Utrecht, Alankomaat
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Frankfurt, Saksa
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitae
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Miespuoliset koehenkilöt, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B, jotka saivat aiemmin AMT-060-infuusion ja suorittivat kaikki arvioinnit tutkimuksessa CTAMT-060-01
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on synnynnäinen hemofilia B, jotka suorittivat tutkimuksen CTAMT-060-01
- Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus saatuaan suullisia ja kirjallisia tietoja oikeudenkäynnistä.
Poissulkemiskriteerit:
- Ilmoittautuneita koehenkilöitä on jo arvioitu tutkimuksen CT-AMT-060-01 poissulkemiskriteerien perusteella.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
CSL220
AAV5, joka sisältää kodonioptimoidun ihmisen tekijä IX -geenin
|
AAV5, joka sisältää kodonioptimoidun ihmisen tekijä IX -geenin
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haittavaikutusten määrä Mahdollisesti tai todennäköisesti liittyvät aikaisempaan AAV5-hFIX-antoon
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
|
Neutraloivat FIX-vasta-aineet (FIX-estäjät)
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
|
ALT/AST-tasot
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
|
Maksapatologian pisteet Arvioitu ultraäänellä 6 kuukauden välein
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
|
Alfa-fetoproteiinitasot
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Endogeeninen prosentuaalinen FIX-aktiivisuus
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
|
FIX-korvausterapian kokonaiskulutus tarpeen mukaan ja ennaltaehkäisevästi
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
|
Toimenpiteiden määrä (mukaan lukien suuret ja pienet leikkaukset)
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
|
Elämänlaatukyselyn SF-36 pisteet
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
|
Elämänlaatukyselyn EQ-5D-5L pisteet
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
|
Hemofilian nivelten terveyspisteet
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
|
Vuosittainen verenvuoto Sisältää kaikki verenvuodot (käsitellyt ja hoitamattomat), spontaanit verenvuodot, traumaattiset verenvuodot ja nivelverenvuodot
Aikaikkuna: 6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
6-10 vuotta annostuksen jälkeen CT-AMT-060-01-tutkimuksessa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, CSL Behring
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 18. maaliskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 26. maaliskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 26. maaliskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 26. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 4. toukokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 26. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia B
Muut tutkimustunnusnumerot
- CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
- 2020-000739-28 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
CSL harkitsee tapauskohtaisesti pyyntöjä yksittäisten potilastietojen (IPD) jakamisesta ulkopuolisten vilpittömän pätevien tieteellisten ja lääketieteen tutkijoiden kanssa.
Lisätietoja IPD:n vapaaehtoisen tiedonjakamispyynnön prosessista ja vaatimuksista saat ottamalla yhteyttä CSL:ään osoitteessa klinikka@cslbehring.com.
IPD-jaon aikakehys
IPD-pyynnöt otetaan yleensä huomioon, kun tärkeimpien sääntelyviranomaisten (eli FDA, EMA) tarkastus on valmis ja ensisijainen julkaisu on saatavilla.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Ehdotetulla tutkimuksella tulisi pyrkiä vastaamaan aiemmin vastaamatta olevaan tärkeään lääketieteelliseen tai tieteelliseen kysymykseen.
Sovellettavat maakohtaiset tietosuoja- ja muut lait ja määräykset otetaan huomioon, ja ne voivat estää IPD:n jakamisen.
Jos pyyntö hyväksytään ja tutkija on tehnyt asianmukaisen tiedonjakosopimuksen, IPD, joka on asianmukaisesti anonymisoitu, on käytettävissä.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .