Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av AAV5-hFIX ved alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B

21. mai 2026 oppdatert av: CSL Behring

En fase I/IIb utvidelsesstudie som vurderer den langsiktige sikkerheten og effekten av en adeno-assosiert viral vektor som inneholder et kodonoptimalisert human faktor IX-gen (AAV5-hFIX) tidligere administrert til voksne pasienter med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B under CT-AMT-060-01 Fase I/II-studie

Dette er en åpen utvidelsesstudie som registrerer pasienter som har fullført alle vurderinger i studie CT-AMT-060-01 (1-5 år). Vurderingsfasen vil begynne ved besøk 36 (det første kliniske besøket i denne utvidelsesstudien, ca. 5,5 år etter det første doseringsbesøket studie CT-AMT-060-01) og gå til besøk 45 (10 år etter dosering i studie CT- AMT-060-01).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

9

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
      • Groningen, Nederland
        • Groningen UMC
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Nederland
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitae

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Mannlige forsøkspersoner med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B, som tidligere mottok en infusjon av AMT-060 og fullførte alle vurderinger i studie CTAMT-060-01

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer med medfødt hemofili B som fullførte studien CTAMT-060-01
  • Kunne gi informert samtykke etter mottak av muntlig og skriftlig informasjon om rettssaken.

Ekskluderingskriterier:

  • Påmeldte forsøkspersoner vil allerede ha blitt vurdert basert på eksklusjonskriteriene for studie CT-AMT-060-01.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
CSL220
AAV5 som inneholder et kodonoptimalisert human faktor IX-gen
Genetisk: AAV5-hFIX
AAV5 som inneholder et kodonoptimalisert human faktor IX-gen
Andre navn:
  • CSL220

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall bivirkninger Mulig eller sannsynligvis relatert til tidligere AAV5-hFIX-administrasjon
Tidsramme: 6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Nøytraliserende FIX-antistoffer (FIX-hemmere)
Tidsramme: 6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
ALT/AST nivåer
Tidsramme: 6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Leverpatologiscore Vurderes ved ultralyd hver 6. måned
Tidsramme: 6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Alfa fetoproteinnivåer
Tidsramme: 6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endogen Prosent FIX-aktivitet
Tidsramme: 6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Totalt forbruk av FIX-erstatningsterapi ved behov og profylaktisk
Tidsramme: 6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Antall prosedyrer (inkludert større og mindre operasjoner)
Tidsramme: 6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Spørreskjema for livskvalitet SF-36 score
Tidsramme: 6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Spørreskjema for livskvalitet EQ-5D-5L poengsum
Tidsramme: 6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Hemofili felles helsepoeng
Tidsramme: 6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
Årlig blødningsfrekvens Inkludert alle blødninger (behandlet og ubehandlet), spontane blødninger, traumatiske blødninger og leddblødninger
Tidsramme: 6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie
6-10 år etter dosering i CT-AMT-060-01 studie

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CSL Behring

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. mars 2021

Primær fullføring (Faktiske)

26. mars 2026

Studiet fullført (Faktiske)

26. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2022

Først lagt ut (Faktiske)

4. mai 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
  • 2020-000739-28 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil vurdere forespørsler fra sak til sak om å dele individuelle pasientdata (IPD) med eksterne bonafide, kvalifiserte vitenskapelige og medisinske forskere. For informasjon om prosessen og kravene for å sende inn en frivillig forespørsel om datadeling for IPD, vennligst kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-delingstidsramme

Forespørsler om IPD vil generelt bli vurdert når gjennomgangen av store regulatoriske myndigheter (dvs. FDA, EMA) er fullført og den primære publikasjonen er tilgjengelig.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Foreslått forskning bør søke å besvare et tidligere ubesvart viktig medisinsk eller vitenskapelig spørsmål.

Gjeldende landsspesifikke personvern og andre lover og forskrifter vil bli vurdert og kan forhindre deling av IPD.

Hvis forespørselen godkjennes og forskeren har utført en passende datadelingsavtale, vil IPD som er riktig anonymisert være tilgjengelig.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere