Az AAV5-hFIX vizsgálata súlyos vagy közepesen súlyos hemofília B-ben
2026. május 21. frissítette: CSL Behring
Fázis I/IIb kiterjesztési vizsgálat, amely egy kodonoptimalizált humán IX-es faktor gént (AAV5-hFIX) tartalmazó adeno-asszociált vírusvektor hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát értékeli, amelyet korábban súlyos vagy közepesen súlyos hemofília B-ben szenvedő felnőtt betegeknek adtak be CT-AMT-060-01 I/II. fázisú vizsgálat
Ez egy nyílt elrendezésű, kiterjesztett vizsgálat, amelybe olyan betegeket vontak be, akik sikeresen elvégezték a CT-AMT-060-01 vizsgálat összes értékelését (1-5. év).
Az értékelési szakasz a 36. vizittel kezdődik (az első klinikai vizit ebben a kiterjesztett vizsgálatban, körülbelül 5,5 évvel az első adagolási vizit után, CT-AMT-060-01 vizsgálat), és a 45. vizittel kezdődik (10 évvel az adagolás után a CT- vizsgálatban). AMT-060-01).
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
9
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Amsterdam, Hollandia
- Amsterdam UMC - Locatie AMC
-
Groningen, Hollandia
- Groningen UMC
-
Rotterdam, Hollandia
- Erasmus MC
-
Utrecht, Hollandia
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Frankfurt, Németország
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitae
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Súlyos vagy közepesen súlyos B hemofíliában szenvedő férfi alanyok, akik korábban AMT-060 infúziót kaptak, és elvégezték a CTAMT-060-01 vizsgálat összes értékelését
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Veleszületett B hemofíliában szenvedő alanyok, akik befejezték a CTAMT-060-01 vizsgálatot
- Képes tájékozott beleegyezést adni a tárgyalásról szóbeli és írásbeli tájékoztatás kézhezvételét követően.
Kizárási kritériumok:
- A beiratkozott alanyokat a CT-AMT-060-01 vizsgálat kizárási kritériumai alapján már értékelték.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
CSL220
Kodonoptimalizált humán IX-es faktor gént tartalmazó AAV5
|
Kodonoptimalizált humán IX-es faktor gént tartalmazó AAV5
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Nemkívánatos események száma Valószínűleg vagy valószínűleg a korábbi AAV5-hFIX beadással kapcsolatos
Időkeret: 6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
|
Semlegesítő FIX antitestek (FIX inhibitorok)
Időkeret: 6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
|
ALT/AST szintek
Időkeret: 6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
|
Májpatológiai pontszám 6 havonta ultrahanggal értékelve
Időkeret: 6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
|
Alfa fetoprotein szintje
Időkeret: 6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Endogén százalékos FIX aktivitás
Időkeret: 6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
|
A FIX helyettesítő terápia teljes fogyasztása igény szerint és profilaktikusan
Időkeret: 6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
|
Eljárások száma (beleértve a nagyobb és kisebb műtéteket)
Időkeret: 6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
|
Életminőség kérdőív SF-36 pontszám
Időkeret: 6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
|
Életminőség kérdőív EQ-5D-5L pontszám
Időkeret: 6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
|
Hemofília ízületi egészségi pontszám
Időkeret: 6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
|
Éves vérzési arány Beleértve az összes vérzést (kezelt és kezeletlen), spontán vérzést, traumás vérzést és ízületi vérzést
Időkeret: 6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
6-10 évvel az adagolás után a CT-AMT-060-01 vizsgálatban
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Study Director, CSL Behring
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. március 18.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. március 26.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. március 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. április 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. április 29.
Első közzététel (Tényleges)
2022. május 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 21.
Utolsó ellenőrzés
2026. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hematológiai betegségek
- Véralvadási zavarok
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Véralvadási zavarok, öröklöttek
- Alvadási fehérje zavarok
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Hemofília B
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CSL220_1002 (CT-AMT-060-04)
- 2020-000739-28 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A CSL eseti alapon megvizsgálja az egyéni betegadatok (IPD) külső jóhiszemű, képzett tudományos és orvosi kutatókkal való megosztására irányuló kérelmeket.
Az IPD-vel kapcsolatos önkéntes adatmegosztási kérelem benyújtásának folyamatával és követelményeivel kapcsolatos információkért kérjük, forduljon a CSL-hez a klinikai vizsgálatok@cslbehring.com címen.
IPD megosztási időkeret
Az IPD-re vonatkozó kérelmeket általában akkor veszik figyelembe, ha a főbb szabályozó hatóságok (pl. FDA, EMA) felülvizsgálata befejeződött, és az elsődleges kiadvány elérhető.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A javasolt kutatásnak egy korábban megválaszolatlan fontos orvosi vagy tudományos kérdés megválaszolására kell törekednie.
A vonatkozó országspecifikus adatvédelmi és egyéb törvényeket és rendelkezéseket figyelembe veszik, amelyek megakadályozhatják az IPD megosztását.
Ha a kérést jóváhagyják, és a kutató megfelelő adatmegosztási megállapodást kötött, a megfelelően anonimizált IPD elérhető lesz.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .