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泊马度胺维持治疗原发性多发性骨髓瘤的临床研究

2023年10月3日 更新者：Hao Zhang、LanZhou University
该试验是一项单中心、单组、前瞻性临床研究，计划纳入 15 名原发性多发性骨髓瘤 (MM) 患者，旨在探讨泊马度胺维持治疗对原发性 MM 患者的疗效和安全性。 入组患者分为两类：1）适合自体造血干细胞移植（ASCT）的患者在ASCT后3个月开始泊马度胺维持治疗； 2）不适合ASCT的患者在诱导巩固治疗后开始泊马度胺维持治疗以达到最大疗效。 第1-21天给药，每天2mg，连续28天为一个周期，总持续时间为36个月或出现疾病进展、不能耐受的不良事件。 以2年无进展生存期（2y-PFS）为主要研究终点，2年总生存期（2y-OS）、完全缓解率（CR）、非常好的部分缓解率（VGPR）、阴性率微小残留病 (MRD) 的发生率是次要研究终点，并评估了不良事件 (AE) 的发生率。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

基于沙利度胺和来那度胺的维持方案已在众多临床试验中显示可显着改善患者的 PFS，但沙利度胺的使用受到周围神经毒性和复发后耐药等不良反应的限制。 泊马度胺是第三代免疫调节剂，其结构与沙利度胺和来那度胺相似，但具有更强的抗 MM 活性和相似的安全性。 已知的作用机制包括 (1) 免疫调节作用 (2) 直接抗肿瘤作用 (3) 抗血管生成活性。 (4)对骨髓微环境的影响。 泊马度胺最常见的毒性包括骨髓抑制、皮肤反应、胃肠道反应和感染等。周围神经病变较沙利度胺少见，血栓栓塞发生率<5%。 泊马度胺目前主要用于治疗复发难治性成人MM，目前正在进行ASCT后维持治疗的探索（NCT01745588）。 几项回顾性分析表明，低剂量泊马度胺可能在 MM 患者的维持治疗中具有潜力。 因此，研究人员开发了一种低剂量泊马度胺维持治疗方案，以评估接受 ASCT 或不适合 ASCT 的 MM 患者维持治疗的价值。 此类方案可降低药物毒性并为 MM 患者提供更大的临床益处。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

15

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 中国
    • Gansu
      • Lanzhou、Gansu、中国、730000
        • 招聘中
        • The First Hospital of Lanzhou University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Hao Zhang
        • 副研究员：
          • Bei Liu, MD
        • 副研究员：
          • Yuancheng Guo
        • 副研究员：
          • Yali Zhang
        • 副研究员：
          • Long Zhao
        • 副研究员：
          • Jinli Jin
        • 副研究员：
          • Yaming Xi, MD
        • 副研究员：
          • Haizhen Ma
        • 副研究员：
          • Juan Cheng, MD
        • 副研究员：
          • Chunxia Liu
        • 副研究员：
          • Mingfeng Jia
        • 副研究员：
          • Zijian Li, MD
        • 副研究员：
          • Ming Li
        • 副研究员：
          • Lina Wang
        • 副研究员：
          • Shengxuan Fan
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）的诊断标准初步诊断为症状性 MM 的受试者，年龄≥18 岁。
  2. 接受 ASCT 的受试者先前接受过不超过 12 个月的诱导治疗，并且其疾病在 ASCT 后 3 个月内没有进展。
  3. 不适合 ASCT 的受试者在诱导和巩固治疗后已达到最大疗效。
  4. 东部肿瘤协作组 (ECOG) 身体状况评分为 0-3。
  5. 血清转氨酶水平低于正常上限的三倍，血清总胆红素水平不超过 35 umol/L，血清肌酐水平低于 177 umol/L，绝对中性粒细胞值大于 1.0 x 10^9/L，血小板计数大于 75 x 10^9/L。
  6. 有生育能力的受试者必须同时使用两种可靠的避孕方法或在开始治疗前 4 周、治疗期间、停药期间和治疗结束后 4 周内与异性绝对没有性关系，并且女性生育能力同意每月进行妊娠试验直至停用研究药物后 4 周。
  7. 受试者自愿参加本研究并签署知情同意书。

排除标准：

  1. 受试者具有 17p-、1q21 扩增、t(4;14)、t(14;16)、t(14;20)、t(11;14) 和 p53 突变。
  2. 根据研究者的判断，受试者不能耐受泊马度胺治疗或对来那度胺或沙利度胺药物过敏。
  3. 诊断为非分泌性 MM 的受试者（指完全非分泌性 MM 的受试者或具有少量游离轻链但受影响轻链少于 100 mg/L 的受试者）。
  4. 伴有中枢神经系统受累。
  5. 周围神经病变 ≥ 3 级的受试者。
  6. 患有已知活动性乙型肝炎病毒（HBV-DNA ≥ l × 103 拷贝/mL 或 HBV-DNA > 200 IU/mL）或丙型肝炎病毒（HCV）或人类免疫缺陷病毒（HIV）血清学阳性的受试者。
  7. 受试者在过去 4 周内并发其他肿瘤或既往肿瘤史或抗肿瘤治疗（包括大手术），但以下肿瘤疾病或迄今为止无肿瘤生活≥3 年的患者除外：基底细胞癌皮肤、皮肤鳞状上皮细胞癌、宫颈原位癌、乳腺原位癌、前列腺癌的偶然组织学发现（TNM 临床分期为 T1a 或 T1b）或治疗过的前列腺癌。
  8. 受试者患有并存的严重传染病。
  9. 受试者在怀孕和哺乳期间或在适当的年龄拒绝使用可靠的避孕方法。
  10. 有活动性新血栓形成或不愿接受抗血栓治疗的受试者。
  11. 研究者认为不适合入组的受试者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：实验组
原发性 MM 患者在 ASCT 3 个月后或诱导和巩固治疗达到最大疗效后开始维持治疗。 所有患者将在每个 28 天周期的第 1 天至第 21 天每天接受 1 mg 泊马度胺。
药品：泊马度胺
泊马度胺，2mg/d，d1-21；每28天一个治疗周期
其他名称：
  • Pomalyst

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
2年无进展生存期（2y-PFS）
大体时间：长达 24 个月。
2y-PFS 定义为从治疗的第一天到疾病进展或死亡至少达到 2 年的患者比例。
长达 24 个月。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
2年总生存期(2y-OS)
大体时间：长达 24 个月。
2y-OS 定义为从治疗第一天到死亡至少 2 年的患者比例。
长达 24 个月。
完全缓解(CR)
大体时间：长达 24 个月。
包括严格完全缓解（sCR），CR：血清和尿液免疫固定电泳阴性且骨髓浆细胞<5%； sCR：血清游离轻链比例正常，在满足CR标准的基础上经免疫组化证实骨髓无克隆性浆细胞；
长达 24 个月。
非常好的部分缓解（VGPR）
大体时间：长达 24 个月。
VGPR：血清蛋白电泳检测不到M蛋白，但血清和尿液免疫固定电泳仍呈阳性，或M蛋白减少≥90%且尿M蛋白<100mg/24h。
长达 24 个月。
微小残留病阴性率
大体时间：长达 24 个月。
采用流式细胞仪检测免疫表型异常的细胞，残余肿瘤细胞<10-4个为阴性。
长达 24 个月。
不良事件
大体时间：不良事件报告在治疗期间每月收集一次，最多 24 个月。
由 CTCAE 5.0 评估的发生治疗相关不良事件的参与者人数
不良事件报告在治疗期间每月收集一次，最多 24 个月。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

LanZhou University

合作者

Beijing Health Alliance Charitable Foundation

调查人员

  • 首席研究员：Hao Zhang、The First Hospital of Lanzhou University,Lanzhou, Gansu, China

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年5月15日

初级完成 (估计的)

2025年5月30日

研究完成 (估计的)

2025年5月30日

研究注册日期

首次提交

2022年4月21日

首先提交符合 QC 标准的

2022年5月13日

首次发布 (实际的)

2022年5月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月3日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • POMLDYY

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

临床试验完成后，我们将根据中国遗传办公室的相关规定选择是否公开结果。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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