通过局部注射自体脂肪来源的间质血管部分创新治疗疤痕声带：疗效与安慰剂对比 (CELLCORDES2)
声带疤痕（无论是先天性的还是在声波手术后）会导致一系列症状，具体取决于严重程度和范围，例如声音嘶哑、呼吸声、说话时更费劲和声音疲劳。 无法发声通常会导致身心障碍，尤其是对于专业交流者（教师、商人、歌手等）而言。 目前有几种疗法可用，但这些疗法往往令人失望，因为声带微结构的复杂性阻碍了有效疗法的发展。 因此，确定能够改善声带振动机械特性的创新策略仍然是一个重要的临床挑战。
自体脂肪衍生的基质血管部分 (ADSVF) 被认为是一种易于获取的细胞来源，具有血管生成、抗炎、免疫调节和再生特性。 最近的实验和临床报告也支持 ADVSF 的抗纤维化潜力，主要归因于间充质干细胞/基质细胞亚群。
人体安全性已在多项研究中得到证实，包括我们之前的临床试验 (ClinicalTrials.gov NCT0262246； EudraCT 编号：2015-000238-31）。 这项 I/II 期试验的主要目的是首次测量自体 ADSVF 局部注射对声带瘢痕患者的安全性和耐受性。 没有发生严重的不良事件：仅报告了一些轻微的不良事件。 此外，所有患者的语音障碍指数均有所改善，平均改善为 40.1/120，7 名患者被视为有反应者，改善定义为 ≥ 18 分。
基于这些观察，我们假设注射自体 ADSVF 可以减少纤维化过程，改善振动，然后改善声带疤痕患者的发声困难和生活质量。
在没有参考治疗的情况下，ADSVF 的有效性将与安慰剂进行比较：局部注射赋形剂溶液。
本研究将测试自体 ADSVF 治疗声带疤痕的功效。 这是一项随机、双盲、II 期临床试验，根据 2 种治疗平行设计进行，并进行了医学外科和科学合作。
患者的招募和随访将由各自的耳鼻喉科团队（马赛、图卢兹、尼斯和蒙彼利埃）在 4 所大学医院进行：将招募 36 名患者并在 24 个月内进行治疗。
纳入时，36 名患者将被随机（1:1 比例）分为两组：ADSVF 组和安慰剂组。 脂肪组织去除、ADSVF 生产和注射 ADSVF 或安慰剂将在短期住院期间在同一天完成。 将在 1 个月和 6 个月时对患者进行跟踪和评估，包括自我评估（语音障碍指数和 10 分制）、视频喉镜频闪检查、具有感知、声学和空气动力学参数的声音评估以及不良事件评估。 在这 6 个月的随访结束时（主要终点），没有改善的患者将被注射解冻和清洗过的 ADSVF。 患者将继续在相同终点上进行开放标签跟踪。
研究概览
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Antoine Giovanni, Pr
- 电话号码：04 91 33 58 55
- 邮箱：antoine.giovanni@ap-hm.fr
研究联系人备份
- 姓名：Alexandra Giuliani
- 电话号码：04 91 38 28 70
- 邮箱：alexandra.giuliani@ap-hm.fr
学习地点
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Paca
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Marseille、Paca、法国、13354
- 招聘中
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
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接触：
- Antoine Giovanni, Pr
- 电话号码：04 91 33 58 55
- 邮箱：antoine.giovanni@ap-hm.fr
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接触：
- Alexandra Giuliani
- 电话号码：04 91 38 28 70
- 邮箱：alexandra.giuliani@ap-hm.fr
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 加入法国社会保障体系
- 签署知情同意书；
- 语音障碍指数 > 50/120；
- 有疤痕的声带，先天性（沟）或语音手术后；
- 视频喉镜频闪检查中伤痕累累的中间三分之一；
- 如果合适，在初始手术后至少延迟六个月；
- 18至70岁的患者；
- 一般情况良好；
- 育龄妇女妊娠试验阴性及避孕。
排除标准：
- 拒绝言语治疗；
- 有疤痕声带恶性病变或严重发育不良的病史；
- 喉乳头状瘤病史；
- 禁忌局部麻醉;
- 抗凝治疗；
- 凝血障碍（凝血酶原比率 <65%，活化部分凝血活酶时间 >1,2）；
- 活动性传染病；
- 任何来自以下的活动性病毒感染：HIV、HTLV I 和 II、VHB、VHC 和梅毒；
- 已知对人血清白蛋白 (HSA) 的敏感性；
- 术中预防性抗生素的必要性；
- BMI < 18 kg/m2 以确保足够的腹部或其他皮下脂肪组织可用于脂肪采集。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ADSVF组
有疤痕声带、先天性（沟）或声带手术后的成人
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脂肪组织去除、ADSVF 生产和 ADSVF 注射将在短期住院期间在同一天完成
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安慰剂比较：安慰剂组
有疤痕声带、先天性（沟）或声带手术后的成人
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脂肪组织去除、ADSVF 生产、ADSVF 冷冻保存和安慰剂注射将在短期住院期间在同一天完成。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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使用语音障碍指数进行自我评估
大体时间：6个月
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语音障碍指数 (VHI) 由 3 个部分组成（E = 情感分量表，F = 功能分量表，P = 身体分量表），分数越低表示语音感知越好。 如果患者达到 Jacobson 定义的最小临床重要差异 (MCID) 为至少 18 / 120 的总 VHI 评分变化（Jacobson，1997），则患者被视为反应者。 |
6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发音障碍的自我评估
大体时间：6个月
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从 0 到 10 的等级
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6个月
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视频喉镜的振动方面
大体时间：6个月
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对于每个频闪参数，使用四点分级量表（0 = 无偏差，3 = 严重偏差）。
分析将由马赛的一个陪审团以随机顺序和盲目方式进行
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6个月
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信噪比
大体时间：6个月
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阅读短文本和持续元音：量化语音信号的非周期性部分（信号越高越好） . |
6个月
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人声范围
大体时间：6个月
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阅读短文本和持续元音：最大频率和最小频率之间的差异
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6个月
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抖动
大体时间：6个月
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短文本和持续元音的阅读：指的是基本语音频率的短期（周期到周期）扰动（越低越好）。
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6个月
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Emilie Garrido-Pradalié、Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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