자가 지방유래 기질혈관분획의 국소주사를 통한 흉터성 성대에 대한 혁신적인 치료: 효능 대 위약 (CELLCORDES2)

성대 흉터(선천적으로 또는 음성 수술 후)는 쉰 목소리, 숨가쁜 목소리, 말하기 노력 증가, 음성 피로와 같은 정도와 정도에 따라 다양한 증상을 유발할 수 있습니다. 발성 불능은 일반적으로 특히 전문 의사소통자(교사, 상인, 가수 등)에게 신체적 및 심리적 장애를 유발합니다. 현재 사용할 수 있는 여러 치료법이 있지만 성대 미세 구조의 복잡성이 매우 복잡하여 효과적인 치료법 개발을 방해하기 때문에 종종 실망스럽습니다. 따라서 성대의 진동 기계적 특성을 개선할 수 있는 혁신적인 전략을 식별하는 것은 중요한 임상 과제로 남아 있습니다.

자가 지방 유래 간질 혈관 분획(ADSVF)은 혈관신생, 항염증, 면역 조절 및 재생 특성을 나타내는 세포의 쉽게 접근 가능한 공급원으로 인식됩니다. 최근의 실험 및 임상 보고서는 주로 중간엽 줄기/기질 세포 하위 집합에 기인한 ADVSF의 항섬유화 가능성을 뒷받침했습니다.

인간에 대한 안전성은 이전 임상 시험(ClinicalTrials.gov)을 포함한 여러 연구에서 이미 확인되었습니다. NCT0262246; EudraCT 번호: 2015-000238-31). 이 1/2상 시험의 주요 목적은 성대 흉터가 있는 환자에서 자가 ADSVF 국소 주사의 안전성과 내약성을 처음으로 측정하는 것이었습니다. 심각한 이상반응은 발생하지 않았으며 일부 경미한 이상반응만 보고되었습니다. 또한 모든 환자에서 음성 장애 지수가 개선되어 베이스라인 대비 평균 40.1/120이 개선되었고 7명의 환자가 18점 이상의 개선으로 정의된 반응자로 간주되었습니다.

이러한 관찰을 바탕으로 우리는 자가 ADSVF 주사가 성대 흉터가 있는 환자의 섬유화 과정을 줄이고 진동을 개선한 다음 발성 장애와 삶의 질을 개선할 수 있다는 가설을 세웠습니다.

참조 치료가 없는 경우 ADSVF의 효과는 위약(부형제 용액의 국소 주입)과 비교됩니다.

이 연구는 성대 흉터를 치료하기 위한 자가 ADSVF의 효능을 시험할 것입니다. 의학적-외과적 및 과학적 협력을 통해 2-치료 병렬 디자인에 따라 수행되는 무작위, 이중 맹검, 2상 임상 시험입니다.

환자 모집 및 후속 조치는 각 ENT 팀(마르세유, 툴루즈, 니스 및 몽펠리에)에 의해 4개 대학 병원에서 수행됩니다. 36명의 환자가 모집되어 24개월 동안 치료됩니다.

포함 시 36명의 환자가 ADSVF 그룹과 위약 그룹의 두 그룹으로 무작위 배정됩니다(1:1 비율). 지방 조직 제거, ADSVF 생산 및 ADSVF 또는 위약 주사는 짧은 입원 기간 동안 같은 날에 이루어집니다. 환자는 1개월과 6개월에 자가 평가(음성 장애 지수 및 10점 척도), 비디오 후두 스트로보 스코픽 검사, 지각, 음향 및 공기역학적 매개변수를 사용한 음성 평가 및 부작용 평가를 통해 추적 및 평가됩니다. 이 6개월 후속 조치(1차 종점)가 끝날 때 개선이 없는 환자에게 해동 및 세척된 ADSVF 주사가 제공됩니다. 환자는 동일한 종료점에서 공개 라벨로 계속 추적됩니다.