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基于儿童髓母细胞瘤分子分型的风险分类模型的建立及临床应用

2023年2月6日 更新者:Tianyongji、Beijing Tiantan Hospital
本研究的目的:(1)建立了一种新的儿童髓母细胞瘤风险分类模型。 (2)现有个体化治疗方案的评价和改进。

研究概览

详细说明

髓母细胞瘤(medulloblastoma,MB)是儿童最常见的颅内恶性肿瘤,占儿童所有中枢神经系统肿瘤的20%,严重影响儿童的生活质量和寿命。 通过对我中心既往MB病例的回顾性分析发现,我中心既往MB患者临床预后较国外差,总体5年生存率约65%,近30例%的患者术后2年内出现肿瘤复发转移,预后较差。 分析可能原因如下:(1)我中心MB患儿放化疗依从性差,部分患者仅完成放疗,化疗依从性差; (2)由于缺乏家庭医生制度,初诊患者肿瘤体积巨大,严重影响重要的脑功能和临床预后; (3)患者术后未严格定期随访监测肿瘤复发情况,导致复发后治疗效果不佳。

(4)尚未形成统一的治疗标准,患者治疗模式复杂。

作为国内最大的神经外科和小儿神经外科中心,中心拟前瞻性建立高质量的同质性儿童MB观察队列,利用中心的病例资源和生物样本处理优势,开展儿童MB的精准治疗研究通过临床队列的定期随访和系统管理。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

350

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6个月 至 18年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

0.5-18岁髓母细胞瘤患者350例(新生儿除外)

描述

纳入标准:

  • 年龄 0.5-18 岁(新生儿除外)。
  • 病理证实为髓母细胞瘤。
  • 术前未接受任何其他相关治疗。
  • 完成头部和脊髓的增强 MRI。
  • 肿瘤样本的可用性和分子分型的确定。
  • 术后KPS评分≥70。
  • 自愿加入小组并接受长期随访的能力。
  • 患者或患者家属自愿签署知情同意书。

排除标准:

  • 最近接受过其他药物或放射治疗的患者。
  • 患有急性或慢性传染病的患者
  • 患有难以控制的神经或精神疾病或精神障碍或依从性差的患者。
  • 无法接受增强 MRI 扫描的患者。
  • 研究者认为患者不适合参加本试验的其他情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
低危人群
根据临床病理诊断和分子病理诊断,将患儿分为低危人群,制定个体化放化疗方案,建立完善的登记随访体系。
前瞻性观察研究,无干预
中危人群
根据临床病理诊断和分子病理诊断,将患儿分为中危人群,制定个体化放化疗方案,建立完善的登记随访体系。
前瞻性观察研究,无干预
高危人群
根据临床病理诊断和分子病理诊断,将患儿分为高危人群,制定个体化放化疗方案,建立完善的登记随访体系。
前瞻性观察研究,无干预

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
分子分型
大体时间:2022-2030
髓母细胞瘤可分为四种分子类型:WNT、SHH、G3 和 G4。
2022-2030
总生存期
大体时间:2022-2030
从手术到死亡的时间
2022-2030
无进展生存期
大体时间:2022-2030
从手术到疾病进展的时间
2022-2030
生活质量量表
大体时间:2022-2030
评价患者术后生活质量的量表
2022-2030
辅助治疗
大体时间:2022-2030
患者接受术后放疗或化疗
2022-2030

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
诊断年龄
大体时间:2022-2030
2022-2030
体重指数
大体时间:2022-2030
体重和身高将合并报告以 kg/m^2 为单位的 BMI
2022-2030

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Yongji Tian, MD、Beijing TianTanHospital, China Capital Medical University
  • 首席研究员:FU ZHAO, MD、Beijing Neurosurgical Institute

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

2023年1月30日

初级完成 (预期的)

2028年12月31日

研究完成 (预期的)

2030年12月31日

研究注册日期

首次提交

2022年6月1日

首先提交符合 QC 标准的

2022年6月4日

首次发布 (实际的)

2022年6月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年2月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年2月6日

最后验证

2023年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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