利福昔明治疗囊性纤维化儿童和成人腹胀
2025年6月25日 更新者：Wake Forest University Health Sciences
多达 65% 的 CF 患者通常报告有胃肠道症状，甚至独立于胰酶替代疗法 (PERT)，这些症状中最常见的是腹胀/腹胀、胀气、腹痛和排便习惯改变。 由于肠道运动障碍、炎症或其他变化（包括与 CFTR 基因突变相关的肠道 pH 值变化）引起的肠道微生物组改变可能导致肠道生态失调，导致近端小肠细菌过度生长，这可能解释了一些扩张和CF 腹胀。
我们的小型试点研究旨在调查使用唯一经 FDA 批准的抗生素利福昔明治疗 GI 综合征 - IBS，以治疗伴有腹胀和腹胀的 CF 患者的腹胀和全身 GI 症状。 我们的目标是招募 >12 岁且年龄/性别匹配的患者进入利福昔明和安慰剂组，总共招募了 100 名受试者。
研究概览
详细说明
胃肠道症状在囊性纤维化患者（成人和儿童）中很常见，这些症状会导致痛苦，影响患者的生活质量，并可能导致营养不良。
我们对 CF 中患者报告的 GI 症状结果进行的美国最大研究（名为 GALAXY）的一项研究发现，该研究招募了 402 名患有 CF 的成人和儿童，发现患者对目前的 GI 治疗以及常见的 GI 症状的不满意率很高腹胀 (48%)、饱腹感 (67%) 和腹胀 (50%)。
本研究旨在评估这种非全身吸收且无创的抗生素是否可用于治疗 CF 患者类似的常见症状。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28204
- Atrium Health
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在 CFF 登记处登记的确诊 CF 诊断。
- 患者年龄≥12 岁且体重≥30 公斤（~66.15 磅）
- 提供知情同意的能力
排除标准：
- 以前对利福昔明过敏或对利福霉素过敏的患者
- 考虑到晚期肺病患者的潜在风险，FEV1 < 40 的患者将被排除在研究之外
- 在研究期间或之前 4 周服用任何益生菌或新抗生素治疗急性肺部感染的患者
- 近期肺部恶化定义为筛选前 4 周的患者将不会被纳入
- 服用益生菌的患者将被要求在研究登记前 14 天停止使用益生菌，因为益生菌会改变肠道微生物组并引起腹胀
- 研究前一个月内新开始 CFTR 调节剂治疗的患者
- 新发 DIOS（远端肠梗阻综合征或便秘）患者
- 患有由门静脉高压症和/或儿童 Pugh B 或 C 肝硬化定义的晚期肝病受试者，或肝酶升高的受试者 - AST/ALT > 正常上限的 3 倍
- 胆红素或碱性磷酸酶升高 > 基线正常值 2 倍的患者将被排除在外，因为这可能与 CFTR 调节剂的使用有关
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗
该组的参与者将接受利福昔明 550 毫克，每天 3 次，持续 14 天。
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该组的参与者将接受利福昔明 550 毫克，每天 3 次，持续 14 天。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
该组的参与者将接受安慰剂，每天 3 次，持续 14 天。
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该组的参与者将接受安慰剂，每天 3 次，持续 14 天。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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利福昔明治疗组症状改善
大体时间：两周
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我们研究的主要目的和结果是显示与安慰剂相比，用利福昔明治疗的 PwCF（囊性纤维化患者）腹胀和/或腹胀的个体症状有显着改善
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两周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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改进的 ePROS 分数
大体时间：42天
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我们的次要目标和结果将基于整体 ePROS 评分和从 GALAXY 获得的腹胀和腹胀的子评分的改善。
这些问卷将采用 Likert 量表，范围为 0-6，其中 0 表示“完全没有”，6 表示“非常重要”
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42天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Baha Moshiree, MD、Wake Forest University Health Sciences
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年7月1日
初级完成 (估计的)
2025年9月1日
研究完成 (估计的)
2025年9月1日
研究注册日期
首次提交
2022年6月2日
首先提交符合 QC 标准的
2022年6月2日
首次发布 (实际的)
2022年6月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年6月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年6月25日
最后验证
2025年6月1日
更多信息
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