Rifaximine pour le traitement des ballonnements chez les enfants et les adultes atteints de fibrose kystique
25 juin 2025 mis à jour par: Wake Forest University Health Sciences
Des symptômes gastro-intestinaux sont fréquemment signalés chez jusqu'à 65 % des personnes atteintes de mucoviscidose, même indépendamment de la thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques (PERT) et les plus fréquents de ces symptômes sont les ballonnements/distensions, les flatulences, les douleurs abdominales et les changements d'habitudes intestinales. Une altération du microbiome intestinal due à une dysmotilité intestinale, une inflammation ou d'autres changements, y compris des changements de pH dans l'intestin liés à la mutation du gène CFTR, peut provoquer une dysbiose intestinale conduisant à une prolifération bactérienne dans l'intestin grêle proximal, ce qui peut expliquer certains des résultats de distension et ballonnements dans la mucoviscidose.
Notre petite étude pilote vise à étudier l'utilisation du seul antibiotique approuvé par la FDA, la rifaximine pour un syndrome gastro-intestinal - IBS, pour traiter les ballonnements et les symptômes gastro-intestinaux globaux chez les patients atteints de mucoviscidose avec ballonnements et distension. Notre objectif est de recruter des patients de plus de 12 ans et d'âge/sexe appariés dans les bras rifaximine et placebo avec un total de 100 sujets recrutés.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les symptômes gastro-intestinaux sont fréquemment signalés chez les personnes atteintes de mucoviscidose - adultes et pédiatriques - et ces symptômes causent de la détresse, ont un impact sur la qualité de vie des patients et peuvent entraîner une mauvaise nutrition.
L'une des conclusions de notre plus grande étude américaine sur les résultats des symptômes gastro-intestinaux signalés par les patients dans la mucoviscidose appelée GALAXY, qui a recruté 402 adultes et enfants atteints de mucoviscidose, a été la découverte de taux élevés d'insatisfaction des patients à l'égard des traitements gastro-intestinaux actuels ainsi que des symptômes couramment signalés de mucoviscidose. ballonnements (48 %), plénitude (67 %) avec les repas et distension abdominale (50 %).
Cette étude vise à évaluer si ce même antibiotique à absorption non systémique et non invasif peut être utilisé pour traiter des symptômes similaires couramment signalés chez les personnes atteintes de mucoviscidose.
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
- Atrium Health
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de mucoviscidose confirmé inscrit au registre de la mucoviscidose.
- Âge des patients ≥12 ans et ≥ 30 kilogrammes (~66,15 Kg)
- Capacité à donner un consentement éclairé
Critère d'exclusion:
- Patients ayant déjà été allergiques à la rifaximine ou présentant une hypersensibilité à la rifamycine
- Les patients avec un VEMS < 40 seront exclus de l'étude compte tenu des risques potentiels chez les patients atteints d'une maladie pulmonaire avancée
- Patients ayant pris des probiotiques ou un nouvel antibiotique pour le traitement d'une infection pulmonaire aiguë 4 semaines avant ou pendant la période d'étude
- Les patients ayant une exacerbation pulmonaire récente définie comme 4 semaines avant le dépistage ne seront pas inscrits
- Les patients qui prennent des probiotiques seront invités à interrompre l'utilisation de probiotiques 14 jours avant l'inscription à l'étude, car les probiotiques peuvent altérer le microbiome intestinal et provoquer des ballonnements
- Patients avec des traitements de modulateur CFTR nouvellement initiés dans le mois précédant l'étude
- Patients présentant une nouvelle apparition de DIOS (syndrome d'obstruction intestinale distale ou constipation)
- Sujets atteints d'une maladie hépatique avancée définie par une hypertension portale et/ou une cirrhose de Pugh B ou C chez l'enfant, ou ceux avec des enzymes hépatiques élevées - les deux AST/ALT > 3 fois la limite supérieure de la normale
- Les patients présentant des élévations de la bilirubine ou de la phosphatase alcaline> 2x la normale au départ seront exclus car cela peut être lié à l'utilisation du modulateur CFTR
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Traitement
Les participants à ce bras recevront Rifaximin 550 mg trois fois par jour pendant 14 jours.
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Les participants à ce bras recevront Rifaximin 550 mg trois fois par jour pendant 14 jours.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Les participants de ce bras recevront un placebo trois fois par jour pendant 14 jours.
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Les participants de ce bras recevront un placebo trois fois par jour pendant 14 jours.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Groupe de traitement Rifaximine Amélioration des symptômes
Délai: Deux semaines
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L'objectif principal et le résultat de notre étude sont de montrer une amélioration significative des symptômes individuels de ballonnement et/ou de distension abdominale chez les PwCF (personnes atteintes de mucoviscidose) traités par la rifaximine par rapport au placebo.
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Deux semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Scores ePROS améliorés
Délai: 42 jours
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Notre objectif secondaire et nos résultats seront basés sur l'amélioration des scores ePROS globaux et des sous-scores pour les ballonnements et la distension tels qu'obtenus à partir de GALAXY.
Ces questionnaires seront sur une échelle de Likert allant de 0 à 6 où 0 signifie « Pas du tout » et 6 signifie « Beaucoup »
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42 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Baha Moshiree, MD, Wake Forest University Health Sciences
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 juillet 2025
Achèvement primaire (Estimé)
1 septembre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 septembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 juin 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 juin 2022
Première publication (Réel)
7 juin 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 juin 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 juin 2025
Dernière vérification
1 juin 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- La douleur
- Manifestations neurologiques
- Processus pathologiques
- Maladies génétiques, innées
- Signes et symptômes digestifs
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies du système digestif
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies pancréatiques
- Douleur abdominale
- Fibrose
- Fibrose kystique
- Agents antibactériens
- Agents anti-infectieux
- Agents gastro-intestinaux
- Rifaximine
Autres numéros d'identification d'étude
- IRB00086338
- MOSHIR21-A0-I (Autre identifiant: Atrium Health)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .