Rifaximina para tratamento de inchaço em crianças e adultos com fibrose cística
25 de junho de 2025 atualizado por: Wake Forest University Health Sciences
Os sintomas gastrointestinais são comumente relatados em até 65% das pessoas com FC, mesmo independentemente da terapia de reposição enzimática pancreática (PERT) e os mais frequentes desses sintomas são inchaço/distensão, flatulência, dor abdominal e alterações do hábito intestinal. Uma alteração no microbioma intestinal devido à dismotilidade intestinal, inflamação ou outras alterações, incluindo alterações de pH no intestino relacionadas à mutação do gene CFTR, pode causar disbiose intestinal, levando a um supercrescimento bacteriano no intestino delgado proximal, o que pode explicar alguns dos achados de distensão e inchaço na FC.
Nosso pequeno estudo piloto tem como objetivo investigar o uso do único antibiótico aprovado pela FDA, a rifaximina para uma síndrome gastrointestinal - SII, para tratar inchaço e sintomas gastrointestinais globais em pacientes com FC com inchaço e distensão. Nosso objetivo é recrutar pacientes com mais de 12 anos e idade/sexo pareados nos braços de rifaximina e placebo com um total de 100 indivíduos recrutados.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os sintomas gastrointestinais são comumente relatados em pessoas com fibrose cística - tanto adultos quanto pediátricos - e esses sintomas causam sofrimento, afetam a qualidade de vida dos pacientes e podem levar à má nutrição.
Uma das descobertas de nosso maior estudo nos EUA sobre resultados de sintomas gastrointestinais relatados por pacientes na FC, chamado GALAXY, que incluiu 402 adultos e crianças com FC, foi a descoberta de altas taxas de insatisfação do paciente com os tratamentos gastrointestinais atuais, bem como sintomas comumente relatados de inchaço (48%), plenitude (67%) com as refeições e distensão abdominal (50%).
Este estudo tem como objetivo avaliar se esse mesmo antibiótico não invasivo e não absorvido sistemicamente pode ser usado para tratar sintomas semelhantes comumente relatados em pessoas com FC.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Atrium Health
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de FC inscrito no registro de CFF.
- Paciente com idade ≥12 anos e ≥ 30 quilos (~66,15 libras)
- Capacidade de fornecer consentimento informado
Critério de exclusão:
- Pacientes que já foram alérgicos à rifaximina ou tiveram hipersensibilidade à rifamicina
- Pacientes com VEF1 < 40 serão excluídos do estudo devido aos riscos potenciais em pacientes com doença pulmonar avançada
- Pacientes que tomaram algum probiótico ou novo antibiótico para tratamento de uma infecção pulmonar aguda 4 semanas antes ou durante o período do estudo
- Pacientes com exacerbação pulmonar recente definida como 4 semanas antes da triagem não serão inscritos
- Os pacientes que estão tomando probióticos serão solicitados a interromper o uso de probióticos 14 dias antes da inscrição no estudo, pois os probióticos podem alterar o microbioma intestinal e causar inchaço
- Pacientes com tratamentos com modulador de CFTR recém-iniciados dentro de um mês antes do estudo
- Pacientes com início recente de DIOS (Síndrome de Obstrução Intestinal Distal ou Constipação)
- Indivíduos com doença hepática avançada definida por hipertensão portal e/ou cirrose Pugh B ou C infantil, ou aqueles com enzimas hepáticas elevadas - ambos AST/ALT > 3 vezes o limite superior do normal
- Pacientes com elevações de bilirrubina ou fosfatase alcalina > 2x o normal na linha de base serão excluídos, pois isso pode estar relacionado ao uso do modulador CFTR
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Tratamento
Os participantes neste braço receberão Rifaximina 550 mg três vezes ao dia por 14 dias.
|
Os participantes neste braço receberão Rifaximina 550 mg três vezes ao dia por 14 dias.
Outros nomes:
|
|
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes neste braço receberão placebo três vezes ao dia durante 14 dias.
|
Os participantes neste braço receberão placebo três vezes ao dia durante 14 dias.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Grupo de tratamento com rifaximina Melhora dos sintomas
Prazo: Duas semanas
|
O principal objetivo e resultado do nosso estudo é mostrar uma melhora significativa nos sintomas individuais de inchaço e/ou distensão abdominal em PwCF (Pessoas com Fibrose Cística) tratadas com rifaximina em comparação com placebo
|
Duas semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Pontuações ePROS aprimoradas
Prazo: 42 dias
|
Nosso objetivo e resultado secundário serão baseados em melhorias nas pontuações gerais ePROS e subpontuações para inchaço e distensão obtidas do GALAXY.
Esses questionários serão em uma escala Likert variando de 0 a 6, onde 0 é "Nada" e 6 é "Muito bom"
|
42 dias
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Baha Moshiree, MD, Wake Forest University Health Sciences
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de julho de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
7 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Dor
- Manifestações Neurológicas
- Processos Patológicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Sinais e Sintomas Digestivos
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças pancreáticas
- Dor abdominal
- Fibrose
- Fibrose cística
- Agentes Antibacterianos
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes gastrointestinais
- Rifaximina
Outros números de identificação do estudo
- IRB00086338
- MOSHIR21-A0-I (Outro identificador: Atrium Health)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .