Рифаксимин для лечения вздутия живота у детей и взрослых с муковисцидозом
25 июня 2025 г. обновлено: Wake Forest University Health Sciences
Желудочно-кишечные симптомы обычно отмечаются у 65% людей с муковисцидозом, даже независимо от заместительной терапии ферментами поджелудочной железы (PERT), и наиболее частыми из этих симптомов являются вздутие живота/растяжение, метеоризм, боль в животе и изменения в работе кишечника. Изменение кишечного микробиома из-за нарушения моторики кишечника, воспаления или других изменений, включая изменения pH в кишечнике, связанные с мутацией гена CFTR, может вызвать кишечный дисбактериоз, ведущий к избыточному бактериальному росту в проксимальном отделе тонкой кишки, что может объяснить некоторые признаки растяжения и вздутие живота при МВ.
Наше небольшое пилотное исследование направлено на изучение использования единственного одобренного FDA антибиотика, рифаксимина, при желудочно-кишечном синдроме (СРК) для лечения вздутия живота и общих желудочно-кишечных симптомов у пациентов с муковисцидозом со вздутием живота и растяжением. Наша цель состоит в том, чтобы набрать пациентов старше 12 лет и совпадающих по возрасту/полу в группы рифаксимина и плацебо, всего 100 набранных субъектов.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Желудочно-кишечные симптомы обычно наблюдаются у лиц с муковисцидозом, как у взрослых, так и у детей, и эти симптомы вызывают дистресс, ухудшают качество жизни пациентов и могут привести к плохому питанию.
Одним из результатов нашего крупнейшего в США исследования исходов симптомов желудочно-кишечного тракта при муковисцидозе под названием GALAXY, в котором приняли участие 402 взрослых и ребенка с муковисцидозом, был обнаружен высокий уровень неудовлетворенности пациентов текущим лечением желудочно-кишечного тракта, а также часто сообщаемые симптомы вздутие живота (48%), полнота (67%) во время еды и вздутие живота (50%).
Это исследование направлено на то, чтобы оценить, можно ли использовать этот же несистемно всасывающийся и неинвазивный антибиотик для лечения аналогичных часто встречающихся симптомов у людей с муковисцидозом.
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
- Atrium Health
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Подтвержденный диагноз CF, которые зарегистрированы в реестре CFF.
- Пациенты в возрасте ≥12 лет и ≥30 кг (~66,15 фунтов)
- Возможность дать информированное согласие
Критерий исключения:
- Пациенты, у которых ранее была аллергия на рифаксимин или гиперчувствительность к рифамицину
- Пациенты с ОФВ1 < 40 будут исключены из исследования, учитывая потенциальный риск у пациентов с прогрессирующим заболеванием легких.
- Пациенты, принимавшие какие-либо пробиотики или новый антибиотик для лечения острой легочной инфекции за 4 недели до или во время периода исследования.
- Пациенты с недавним легочным обострением, определенным как 4 недели до скрининга, не будут включены в исследование.
- Пациентов, принимающих пробиотики, попросят прекратить прием пробиотиков за 14 дней до включения в исследование, поскольку пробиотики могут изменить микробиом кишечника и вызвать вздутие живота.
- Пациенты, недавно начавшие лечение модуляторами CFTR в течение одного месяца до исследования.
- Пациенты с новым дебютом СДИО (синдром дистальной кишечной непроходимости или запор)
- Субъекты с запущенным заболеванием печени, определяемым портальной гипертензией и/или циррозом Чайлда-Пью B или C, или с повышенным уровнем ферментов печени - оба уровня АСТ/АЛТ > 3 раз превышают верхний предел нормы
- Пациенты с повышением билирубина или щелочной фосфатазы более чем в 2 раза от нормы на исходном уровне будут исключены, поскольку это может быть связано с использованием модулятора CFTR.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Уход
Участники этой группы будут получать рифаксимин по 550 мг три раза в день в течение 14 дней.
|
Участники этой группы будут получать рифаксимин по 550 мг три раза в день в течение 14 дней.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники этой группы будут получать плацебо три раза в день в течение 14 дней.
|
Участники этой группы будут получать плацебо три раза в день в течение 14 дней.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Группа лечения рифаксимином Улучшение симптомов
Временное ограничение: Две недели
|
Основная цель и результат нашего исследования — продемонстрировать значительное улучшение отдельных симптомов вздутия живота и/или растяжения у PwCF (людей с кистозным фиброзом), получавших рифаксимин, по сравнению с плацебо.
|
Две недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Улучшенные оценки ePROS
Временное ограничение: 42 дня
|
Наша вторичная цель и результат будут основаны на улучшении общих показателей ePROS и дополнительных показателей вздутия живота и вздутия живота, полученных от GALAXY.
Эти анкеты будут оцениваться по шкале Лайкерта от 0 до 6, где 0 — «совсем нет», а 6 — «очень много».
|
42 дня
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Baha Moshiree, MD, Wake Forest University Health Sciences
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 июля 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 сентября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 сентября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 июня 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 июня 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 июня 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 июня 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 июня 2025 г.
Последняя проверка
1 июня 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Боль
- Неврологические проявления
- Патологические процессы
- Генетические заболевания, врожденные
- Признаки и симптомы, пищеварительный тракт
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Заболевания поджелудочной железы
- Боль в животе
- Фиброз
- Муковисцидоз
- Антибактериальные агенты
- Противоинфекционные агенты
- Желудочно-кишечные агенты
- Рифаксимин
Другие идентификационные номера исследования
- IRB00086338
- MOSHIR21-A0-I (Другой идентификатор: Atrium Health)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .