Rifaksimiini turvotuksen hoitoon lapsilla ja aikuisilla, joilla on kystinen fibroosi
keskiviikko 25. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Wake Forest University Health Sciences
Ruoansulatuskanavan oireita ilmoitetaan yleensä jopa 65 prosentilla CF-potilaista jopa haiman entsyymikorvaushoidosta (PERT) riippumatta, ja yleisimmät näistä oireista ovat turvotus/turvotus, ilmavaivat, vatsakipu ja suolistotottumusten muutokset. Muutos suoliston mikrobiomissa, joka johtuu suoliston dysmotiliteetista, tulehduksesta tai muista muutoksista, mukaan lukien suolen pH:n muutokset, jotka liittyvät CFTR-geenimutaatioon, voi aiheuttaa suoliston dysbioosia, joka johtaa bakteerien liikakasvuun proksimaalisessa ohutsuolessa, mikä saattaa selittää osan turvotus- ja turvotuslöydöksistä. turvotus CF:ssä.
Pienen pilottitutkimuksemme tavoitteena on tutkia ainoan FDA:n hyväksymän antibiootin, rifaksimiinin, käyttöä GI-oireyhtymään - IBS:ään - turvotuksen ja yleisten GI-oireiden hoitoon CF-potilailla, joilla on turvotusta ja turvotusta. Tavoitteenamme on rekrytoida yli 12-vuotiaita ja ikä/sukupuolisia potilaita rifaksimiini- ja lumelääkeryhmiin siten, että rekrytoidaan yhteensä 100 koehenkilöä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ruoansulatuskanavan oireita ilmoitetaan yleisesti kystistä fibroosia sairastavilla henkilöillä - sekä aikuisilla että lapsilla - ja nämä oireet aiheuttavat ahdistusta, vaikuttavat potilaiden elämänlaatuun ja voivat johtaa huonoon ravitsemukseen.
Yksi suurimmasta yhdysvaltalaisesta tutkimuksestamme, joka koski potilaiden raportoimia GI-oireita CF:ssä, nimeltä GALAXY. Tutkimukseen osallistui 402 CF:ää sairastavaa aikuista ja lasta. turvotus (48 %), kylläisyys (67 %) aterioiden yhteydessä ja vatsan turvotus (50 %).
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, voidaanko tätä samaa ei-systeemisesti imeytyvää ja ei-invasiivista antibioottia käyttää samanlaisten yleisesti raportoitujen oireiden hoitoon CF-potilailla.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Atrium Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu CF-diagnoosi, jotka on rekisteröity CFF-rekisteriin.
- Potilaiden iät ≥12 vuotta ja ≥ 30 kiloa (~66,15) lbs)
- Kyky antaa tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat aiemmin olleet allergisia rifaksimiinille tai yliherkkiä rifamysiinille
- Potilaat, joiden FEV1 < 40, suljetaan pois tutkimuksesta, koska mahdolliset riskit potilaille, joilla on pitkälle edennyt keuhkosairaus
- Potilaat, jotka ovat ottaneet probiootteja tai uusia antibiootteja akuutin keuhkoinfektion hoitoon 4 viikkoa ennen tutkimusjaksoa tai sen aikana
- Potilaita, joilla on äskettäin keuhkojen paheneminen määritelty 4 viikkoa ennen seulontaa, ei oteta mukaan
- Probiootteja käyttäviä potilaita pyydetään lopettamaan probioottien käyttö 14 päivää ennen tutkimukseen ilmoittautumista, koska probiootit voivat muuttaa suoliston mikrobiomia ja aiheuttaa turvotusta.
- Potilaat, jotka ovat saaneet äskettäin aloitettuja CFTR-modulaattorihoitoja kuukauden sisällä ennen tutkimusta
- Potilaat, joilla on uusi DIOS-oireyhtymä (distaalinen suolitukosoireyhtymä tai ummetus)
- Potilaat, joilla on pitkälle edennyt maksasairaus, jonka määrittelee portaalihypertensio ja/tai lapsen Pugh B- tai C-kirroosi tai joilla on kohonneet maksaentsyymiarvot – molemmilla ASAT/ALT > 3 kertaa normaalin yläraja
- Potilaat, joilla on bilirubiinin tai alkalisen fosfataasin nousu > 2x normaalit lähtötilanteessa, suljetaan pois, koska tämä saattaa liittyä CFTR-modulaattorin käyttöön.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito
Tämän haaran osallistujat saavat Rifaximin-valmistetta 550 mg kolme kertaa päivässä 14 päivän ajan.
|
Tämän haaran osallistujat saavat Rifaximin-valmistetta 550 mg kolme kertaa päivässä 14 päivän ajan.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Tämän haaran osallistujat saavat lumelääkettä kolme kertaa päivässä 14 päivän ajan.
|
Tämän haaran osallistujat saavat lumelääkettä kolme kertaa päivässä 14 päivän ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Rifaksimiinihoitoryhmän oireiden parantaminen
Aikaikkuna: Kaksi viikkoa
|
Tutkimuksemme ensisijainen tavoite ja tulos on osoittaa merkittävä parannus vatsan turvotuksen ja/tai vatsan turvotuksen yksittäisissä oireissa rifaksimiinilla hoidetuissa PwCF-potilaissa (People with Cystic Fibrosis) verrattuna lumelääkkeeseen.
|
Kaksi viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Parannetut ePROS-pisteet
Aikaikkuna: 42 päivää
|
Toissijainen tavoitteemme ja tuloksemme perustuvat GALAXYlta saatujen ePROS-pisteiden ja turvotusta ja turvotusta koskevien alapisteiden parannuksiin.
Nämä kyselylomakkeet ovat Likert-asteikolla 0-6, jossa 0 on "ei ollenkaan" ja 6 on "erittäin paljon"
|
42 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Baha Moshiree, MD, Wake Forest University Health Sciences
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 2. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 7. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 27. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Kipu
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Patologiset prosessit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Merkit ja oireet, ruoansulatus
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Vatsakipu
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Bakteerien vastaiset aineet
- Infektiota estävät aineet
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Rifaksimiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB00086338
- MOSHIR21-A0-I (Muu tunniste: Atrium Health)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .