Rifaximin til behandling af oppustethed hos børn og voksne med cystisk fibrose
25. juni 2025 opdateret af: Wake Forest University Health Sciences
Gastrointestinale symptomer er almindeligt rapporteret hos så meget som 65 % af personer med CF, selv uafhængigt af pancreas enzymerstatningsterapi (PERT), og de hyppigste af disse symptomer er oppustethed/udspilning, flatulens, mavesmerter og ændringer i afføringsvaner. En ændring i tarmmikrobiomet på grund af intestinal dysmotilitet, inflammation eller andre ændringer, herunder pH-ændringer i tarmen relateret til CFTR-genmutation, kan forårsage tarmdysbiose, der fører til en bakteriel overvækst i den proksimale tyndtarm, hvilket kan forklare nogle af fundene af udspiling og oppustethed i CF.
Vores lille pilotstudie har til formål at undersøge brugen af det eneste FDA-godkendte antibiotikum, rifaximin til et GI-syndrom-IBS, til at behandle oppustethed og globale GI-symptomer hos CF-patienter med oppustethed og udspiling. Vores mål er at rekruttere patienter >12 år og alder/køn matchet i rifaximin- og placeboarme med i alt 100 rekrutterede forsøgspersoner.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Gastrointestinale symptomer er almindeligt rapporteret hos personer med cystisk fibrose - både voksne og pædiatriske - og disse symptomer forårsager nød, påvirker patienternes livskvalitet og kan føre til dårlig ernæring.
Et af resultaterne fra vores største amerikanske undersøgelse af patientrapporterede GI-symptomudfald i CF kaldet GALAXY, som indskrev 402 voksne og børn med CF, var fundet af høje rater af patienters utilfredshed med nuværende GI-behandlinger samt almindeligt rapporterede symptomer på oppustethed (48 %), mæthed (67 %) med måltider og udspilet mave (50 %).
Denne undersøgelse har til formål at evaluere, om dette samme ikke-systemisk absorberede og ikke-invasive antibiotikum kan bruges til at behandle lignende almindeligt rapporterede symptomer hos mennesker med CF.
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
- Atrium Health
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet CF-diagnose, som er indskrevet i CFF-registret.
- Patient i alderen ≥12 år og ≥ 30 kg (~66,15 lbs)
- Evne til at give informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Patienter, der tidligere har været allergiske over for rifaximin eller haft overfølsomhed over for rifamycin
- Patienter med FEV1 < 40 vil blive udelukket fra undersøgelsen på grund af potentielle risici hos patienter med fremskreden lungesygdom
- Patienter, der har taget probiotika eller nyt antibiotika til behandling af en akut lungeinfektion 4 uger før eller i løbet af undersøgelsesperioden
- Patienter med en nylig pulmonal eksacerbation defineret som 4 uger før screening vil ikke blive indskrevet
- Patienter, der er på probiotika, vil blive bedt om at afbryde brugen af probiotika 14 dage før studieindskrivning, da probiotika kan ændre tarmmikrobiomet og forårsage oppustethed
- Patienter med nystartede CFTR-modulatorbehandlinger inden for en måned før undersøgelsen
- Patienter med nyopstået DIOS (Distal Intestinal Obstruction Syndrome eller Constipation)
- Personer med fremskreden leversygdom defineret ved portal hypertension og/eller børne-Pugh B eller C cirrhose, eller dem med forhøjede leverenzymer - begge ASAT/ALT > 3 gange den øvre normalgrænse
- Patienter med bilirubin eller alkalisk fosfataseforhøjelser >2x normal ved baseline vil blive udelukket, da dette kan være relateret til brug af CFTR-modulator
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Behandling
Deltagere i denne arm vil modtage Rifaximin 550 mg tre gange dagligt i 14 dage.
|
Deltagere i denne arm vil modtage Rifaximin 550 mg tre gange dagligt i 14 dage.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltagere i denne arm vil modtage placebo tre gange dagligt i 14 dage.
|
Deltagere i denne arm vil modtage placebo tre gange dagligt i 14 dage.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Rifaximin Treatment Group Forbedring af symptomer
Tidsramme: To uger
|
Det primære formål og resultatet af vores undersøgelse er at vise en signifikant forbedring af individuelle symptomer på oppustethed i maven og/eller udspilning hos PwCF (People with Cystic Fibrosis) behandlet med rifaximin sammenlignet med placebo
|
To uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forbedrede ePROS-resultater
Tidsramme: 42 dage
|
Vores sekundære mål og resultat vil være baseret på forbedringer i de overordnede ePROS-scores og sub-scores for oppustethed og udspilning som opnået fra GALAXY.
Disse spørgeskemaer vil være på en Likert-skala fra 0-6, hvor 0 er "Slet ikke" og 6 er "meget meget"
|
42 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Baha Moshiree, MD, Wake Forest University Health Sciences
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
1. juli 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. september 2025
Studieafslutning (Anslået)
1. september 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. juni 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. juni 2022
Først opslået (Faktiske)
7. juni 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. juni 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
25. juni 2025
Sidst verificeret
1. juni 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Smerte
- Neurologiske manifestationer
- Patologiske processer
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Tegn og symptomer, fordøjelsessystemet
- Luftvejssygdomme
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Lungesygdomme
- Spædbarn, Nyfødt, Sygdomme
- Pancreassygdomme
- Mavesmerter
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Antibakterielle midler
- Anti-infektionsmidler
- Gastrointestinale midler
- Rifaximin
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB00086338
- MOSHIR21-A0-I (Anden identifikator: Atrium Health)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .