Rifaximin for behandling av oppblåsthet hos barn og voksne med cystisk fibrose
25. juni 2025 oppdatert av: Wake Forest University Health Sciences
Gastrointestinale symptomer er ofte rapportert hos så mye som 65 % av personer med CF, selv uavhengig av pankreas enzymerstatningsterapi (PERT), og de hyppigste av disse symptomene er oppblåsthet/utvidelse, flatulens, magesmerter og endringer i avføringsvaner. En endring i tarmmikrobiomet på grunn av intestinal dysmotilitet, betennelse eller andre endringer, inkludert pH-endringer i tarmen relatert til CFTR-genmutasjon, kan forårsake intestinal dysbiose som fører til en bakteriell overvekst i den proksimale tynntarmen som kan forklare noen av funnene av distensjon og oppblåsthet ved CF.
Vår lille pilotstudie tar sikte på å undersøke bruken av det eneste FDA-godkjente antibiotikumet, rifaximin for et GI-syndrom-IBS, for å behandle oppblåsthet og globale GI-symptomer hos CF-pasienter med oppblåsthet og oppblåsthet. Målet vårt er å rekruttere pasienter >12 år og alder/kjønn matchet inn i rifaximin- og placebo-armene med totalt 100 rekrutterte forsøkspersoner.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Gastrointestinale symptomer er ofte rapportert hos personer med cystisk fibrose - både voksne og pediatri - og disse symptomene forårsaker plager, påvirker pasientens livskvalitet og kan føre til dårlig ernæring.
Et av funnene fra vår største amerikanske studie av pasientrapporterte GI-symptomer ved CF kalt GALAXY, som registrerte 402 voksne og barn med CF, var funnet av høye forekomster av pasientmisnøye med nåværende GI-behandlinger, så vel som ofte rapporterte symptomer på oppblåsthet (48 %), fylde (67 %) med måltider og oppblåst mage (50 %).
Denne studien tar sikte på å evaluere om dette samme ikke-systemisk absorberte og ikke-invasive antibiotikumet kan brukes til å behandle lignende vanlige rapporterte symptomer hos personer med CF.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
- Atrium Health
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet CF-diagnose som er registrert i CFF-registeret.
- Pasientalder ≥12 år og ≥ 30 kilo (~66,15 lbs)
- Evne til å gi informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som tidligere har vært allergiske mot rifaximin eller hatt overfølsomhet for rifamycin
- Pasienter med FEV1 < 40 vil bli ekskludert fra studien på grunn av potensiell risiko hos pasienter med avansert lungesykdom
- Pasienter som har tatt probiotika eller nytt antibiotika for behandling av en akutt lungeinfeksjon 4 uker før eller i løpet av studieperioden
- Pasienter med en nylig lungeeksaserbasjon definert som 4 uker før screening vil ikke bli registrert
- Pasienter som er på probiotika vil bli bedt om å slutte å bruke probiotika 14 dager før studieregistrering da probiotika kan endre tarmmikrobiomet og forårsake oppblåsthet
- Pasienter med nystartede CFTR-modulatorbehandlinger innen en måned før studien
- Pasienter med ny debut av DIOS (Distal Intestinal Obstruction Syndrome eller Constipation)
- Personer med avansert leversykdom definert av portal hypertensjon og/eller Pugh B- eller C-cirrhose hos barn, eller de med forhøyede leverenzymer - begge ASAT/ALAT > 3 ganger øvre normalgrense
- Pasienter med bilirubin eller alkalisk fosfataseøkning >2x normal ved baseline vil bli ekskludert da dette kan være relatert til bruk av CFTR-modulator
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandling
Deltakere i denne armen vil få Rifaximin 550 mg tre ganger daglig i 14 dager.
|
Deltakere i denne armen vil få Rifaximin 550 mg tre ganger daglig i 14 dager.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakere i denne armen vil få placebo tre ganger daglig i 14 dager.
|
Deltakere i denne armen vil få placebo tre ganger daglig i 14 dager.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Rifaximin Treatment Group Forbedring av symptomer
Tidsramme: To uker
|
Det primære målet og resultatet av vår studie er å vise en signifikant forbedring i individuelle symptomer på oppblåst mage og/eller oppblåsthet, hos PwCF (People with Cystic Fibrosis) behandlet med rifaximin sammenlignet med placebo
|
To uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forbedrede ePROS-score
Tidsramme: 42 dager
|
Vårt sekundære mål og utfall vil være basert på forbedringer i de samlede ePROS-skårene og underskårene for oppblåsthet og oppblåsthet som oppnådd fra GALAXY.
Disse spørreskjemaene vil være på en Likert-skala fra 0-6 der 0 er "Ikke i det hele tatt" og 6 er "Veldig mye"
|
42 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Baha Moshiree, MD, Wake Forest University Health Sciences
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. juli 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. september 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. september 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. juni 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. juni 2022
Først lagt ut (Faktiske)
7. juni 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. juni 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. juni 2025
Sist bekreftet
1. juni 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Smerte
- Nevrologiske manifestasjoner
- Patologiske prosesser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Tegn og symptomer, fordøyelseskanal
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Pankreassykdommer
- Magesmerter
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Antibakterielle midler
- Anti-infeksjonsmidler
- Gastrointestinale midler
- Rifaximin
Andre studie-ID-numre
- IRB00086338
- MOSHIR21-A0-I (Annen identifikator: Atrium Health)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .