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家族性地中海热对秋水仙碱耐药的研究 (COLCHI-RESIST)

2024年4月4日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

5% 到 10% 的家族性地中海患者被认为对秋水仙碱具有耐药性（即 患有持续性炎症综合征的患者，尽管每天服用最大耐受剂量的秋水仙碱）。 在这种情况下，推荐的治疗方法是皮下抗白细胞介素 1 生物疗法（anakinra 或 canakinumab）。 这些治疗费用昂贵（1,000 至 12,000 欧元/月）。

然而，对于被认为对秋水仙碱耐药的患者，必须验证其对治疗的依从性。 此外，艰难梭菌毒素对热蛋白炎性体的特异性激活以及这些细菌在我们患者粪便中的过度表达促使我们在我们的耐药患者中系统地寻找它们。 艰难梭菌参与疾病失衡的证据尚未发表。

colchiresist 研究旨在通过确认对秋水仙碱毛发测量的良好依从性以及寻找梭状芽孢杆菌感染或肠道菌群失调来更好地表征秋水仙碱抗性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

符合秋水仙碱耐药标准的患者将被纳入随访。

  • 将通过患者在纳入访视时完成的 Girerd 问卷评估对秋水仙碱治疗的依从性。
  • 进行血液检查，包括血象、CRP 和 SAA、肌酐和蛋白尿。
  • 现场标准粪便分析以寻找艰难梭菌毒素。

出于研究目的，样本：

  • 凳子。
  • 一束头发，直径为铅笔，最小长度为 2 厘米，位于后顶点区域，该区域的生长和整合相对恒定，以避免变化。
  • 对于仅秃顶或漂白头发的患者：将采集阴毛和/或腋毛，然后不分割地处理样本。
  • 额外的血液 (5ml) 和尿液 (2ml) 样本用于秋水仙碱剂量。 患者的参与在本次访问后结束

研究类型

介入性

注册 (实际的)

30

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Paris、法国、75020
        • Service de Médecine Interne. Hôpital Tenon, 4 Rue de la Chine

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

纳入标准 年龄≥ 12 岁，无年龄上限 - 患有家族性地中海热 (FMF) 的患者符合疾病的国际标准（Livneh 标准）并在 MEFV 基因中携带 2 个致病突变。

根据专家共识审查的 EULAR 标准，认为秋水仙碱耐药的患者：

  • 尽管服用了最大耐受剂量的秋水仙碱，但活动迹象持续存在（每月至少发作一次，持续至少 3 个月）。
  • 尽管服用了最大耐受剂量的秋水仙碱，但在排除其他原因后仍然存在生物炎症综合征。
  • 患者（或其父母，如果未满 18 岁）签署知情同意书
  • 加入社会保障体系的患者

排除标准：

- 参加另一项介入试验的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：诊断
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：秋水仙碱耐药家族性地中海热患者
生物：秋水仙碱耐药家族性地中海热患者的毛细管秋水仙碱剂量。
  • 将通过患者在纳入访视时完成的 Girerd 问卷（6 个问题）评估对秋水仙碱治疗的依从性。
  • 采集血液样本（8 毫升），包括血象、CRP 和肌酐和蛋白尿。
  • 艰难梭菌毒素的标准现场粪便分析。

出于研究目的，样本：

  • 凳子。 如果患者在就诊当天无法排便，将给他/她一个装有防腐剂的 2 管收集套件以及一个贴有邮票的信封，以便在家中采集样本并在 10 天内邮寄天根据经过验证的程序。
  • 在后顶点区域有一束头发，直径为铅笔，最小长度为 2 厘米。
  • 对于仅秃顶或漂白头发的患者：阴毛和/或腋毛，一根铅笔大小的线。
  • 额外的血液 (5ml) 和尿液 (2ml) 样本用于秋水仙碱测定。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在被认为对秋水仙碱具有抗药性的 FMF 患者头皮或秃头或染发患者的阴毛中测量的前 2 厘米头发中的秋水仙碱量，对应于最近 2 个月摄入量的平均依从性
大体时间：通过学习完成，平均18个月
通过毛细管药物剂量评估 FMF 患者对秋水仙碱的 2 个月依从性
通过学习完成，平均18个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
头发中测得的秋水仙碱量与证明最后几天摄入量的秋水仙碱血液和尿液水平之间的相关性。
大体时间：通过学习完成，平均18个月
研究秋水仙碱耐药的 FMF 患者的血液和尿液秋水仙碱剂量
通过学习完成，平均18个月
使用 6 项 GIRERD 评估毛细血管秋水仙碱剂量与秋水仙碱依从性之间的相关性
大体时间：通过学习完成，平均18个月
将头发剂量与自我报告的依从性进行比较
通过学习完成，平均18个月
秋水仙碱耐药患者粪便微生物群的组成（寻找梭状芽孢杆菌的过度表达）
大体时间：通过学习完成，平均18个月
研究秋水仙碱耐药 FMF 患者粪便微生物群的组成
通过学习完成，平均18个月
在秋水仙素耐药患者中检测艰难梭菌毒素 B
大体时间：通过学习完成，平均18个月
检测秋水仙碱耐药 FMF 患者的艰难梭菌毒素以排除慢性无症状携带
通过学习完成，平均18个月
促炎细胞因子 IL1、IL6、IL18、TNFa 和 il1Ra 的剂量。
大体时间：通过学习完成，平均18个月
研究秋水仙碱耐药患者血液中促炎细胞因子的水平，特别是 IL1 和 il1RA
通过学习完成，平均18个月
可以避免使用抗 IL-1 生物疗法的患者百分比（即对秋水仙碱和/或艰难梭菌感染的依从性差）
大体时间：通过学习完成，平均18个月
确定标记为秋水仙碱抗药性患者的百分比，这些患者实际上不依从或长期感染了像艰难梭菌这样的吡啶激活细菌
通过学习完成，平均18个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

调查人员

  • 首席研究员：Léa SAVEY, MD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年12月9日

初级完成 (实际的)

2023年7月4日

研究完成 (实际的)

2023年10月27日

研究注册日期

首次提交

2022年6月10日

首先提交符合 QC 标准的

2022年6月10日

首次发布 (实际的)

2022年6月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月4日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • APHP211442

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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