Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van colchicine-resistentie bij familiale mediterrane koorts (COLCHI-RESIST)

4 april 2024 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vijf tot 10% van de familiaire mediterrane patiënten wordt beschouwd als colchicineresistent (d.w.z. patiënten met een aanhoudend inflammatoir syndroom, ondanks dagelijkse inname van de maximaal getolereerde dosis colchicine). De aanbevolen behandeling is in dit geval een subcutane anti-interleukine 1 biotherapie (anakinra of canakinumab). Deze behandelingen zijn duur (1.000 tot 12.000 euro/maand).

Echter, wil een patiënt als colchicineresistent worden beschouwd, dan moet de naleving van de behandeling worden geverifieerd. Verder leidden specifieke activering van het pyrine-ontstekingsmasker door Clostrioides difficile-toxine en de oververtegenwoordiging van deze bacteriën in de ontlasting van onze patiënten ons ertoe om er systematisch naar te zoeken bij onze resistente patiënten. De demonstratie van de betrokkenheid van C. difficile bij de onevenwichtigheid van de ziekte is nog niet gepubliceerd.

De colchiresiststudie heeft tot doel colchicineresistentie beter te karakteriseren door een goede therapietrouw te bevestigen met colchicinehaarmeting en door te zoeken naar clostrioides-infectie of intestinale dysbiose.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten die voldoen aan de criteria voor colchicineresistentie zullen worden opgenomen in een vervolgbezoek.

  • De therapietrouw aan colchicinetherapie zal worden beoordeeld aan de hand van de Girerd-vragenlijst die de patiënt tijdens het opnamebezoek heeft ingevuld.
  • Er wordt een bloedonderzoek uitgevoerd met onder andere een hemogram, CRP en SAA, creatinine en proteïnurie.
  • een standaard ontlastingsanalyse ter plaatse om te zoeken naar C. difficile-toxine.

Voor onderzoeksdoeleinden monsters van:

  • Kruk.
  • Een haarlok met de diameter van een potlood en een minimale lengte van 2 cm, in het gebied van de achterste vertex, waar de groei en integratie relatief constant zijn om variabiliteit te voorkomen.
  • Alleen bij patiënten met kaalheid of ontkleurd haar: er wordt schaamhaar en/of okselhaar genomen, de stalen worden vervolgens zonder segmentatie verwerkt.
  • Aanvullende bloedmonsters (5 ml) en urinemonsters (2 ml) voor colchicinedosering. Na dit bezoek eindigt de deelname van de patiënt

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75020
        • Service de Médecine Interne. Hôpital Tenon, 4 Rue de la Chine
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Inclusiecriteria Leeftijd ≥ 12 jaar zonder bovengrens voor leeftijd -Patiënten met familiale mediterrane koorts (FMF) die voldoen aan internationale criteria voor de ziekte (Livneh-criteria) en drager zijn van 2 pathogene mutaties in het MEFV-gen.

Patiënten beschouwd als colchicine-resistent volgens EULAR-criteria beoordeeld door een consensus van deskundigen:

  • Aanhoudende tekenen van activiteit (minstens één aanval per maand gedurende minstens 3 maanden) ondanks inname van de maximaal getolereerde dosis colchicine.
  • Persistentie van een biologisch inflammatoir syndroom na uitsluiting van andere oorzaken en ondanks inname van een maximaal getolereerde dosis colchicine.
  • Ondertekening van een geïnformeerde toestemming door de patiënt (of zijn ouders indien jonger dan 18 jaar)
  • Patiënten aangesloten bij een sociaal zekerheidsstelsel

Uitsluitingscriteria:

- Patiënten die deelnemen aan een ander interventioneel onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Diagnostisch
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Patiënten met colchicine-resistente familiale mediterrane koorts
Biologisch: Dosering capillaire colchicine bij patiënten met colchicine-resistente familiale mediterrane koorts.
  • De therapietrouw aan colchicinetherapie zal worden beoordeeld aan de hand van de Girerd-vragenlijst (6 vragen) die de patiënt tijdens het opnamebezoek heeft ingevuld.
  • Er wordt bloed afgenomen (8ml) inclusief hemogram, CRP en creatinine en proteïnurie.
  • Standaard on-site ontlastingsanalyse voor C. difficile-toxine.

Voor onderzoeksdoeleinden monsters van:

  • Kruk. Als de patiënt op de dag van het bezoek geen ontlasting kan produceren, krijgt hij/zij een verzamelkit met 2 tubes met een conserveringsmiddel en een gefrankeerde envelop om het monster thuis te nemen en binnen 10 uur per post op te sturen. dagen volgens een gevalideerde procedure.
  • Een haarlok met de diameter van een potlood en een minimale lengte van 2 cm, in het gebied van de achterste vertex.
  • Alleen bij patiënten met kaalheid of ontkleurd haar: schaamhaar en/of okselhaar, een lok ter grootte van een potlood.
  • Aanvullende bloed- (5 ml) en urine- (2 ml) monsters voor bepaling van colchicine.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoeveelheid colchicine gemeten in de eerste 2 cm haar van de hoofdhuid van een FMF-patiënt die als colchicineresistent wordt beschouwd of van schaamhaar bij patiënten met kaal of gekleurd haar, wat overeenkomt met de gemiddelde naleving van de laatste 2 maanden van inname
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 18 maanden
Om de naleving van colchicine gedurende 2 maanden te beoordelen bij patiënten met FMF die als resistent worden beschouwd via capillaire medicijndosering
Door afronding van de studie gemiddeld 18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Correlatie tussen de hoeveelheid colchicine gemeten in het haar en de bloed- en urinespiegels van colchicine die getuigen van de inname van de afgelopen dagen.
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 18 maanden
Om de dosering van colchicine in bloed en urine te bestuderen bij FMF-patiënten die als resistent tegen colchicine worden beschouwd
Door afronding van de studie gemiddeld 18 maanden
Correlatie tussen capillaire colchicine-dosering en colchicine-compliance beoordeeld met de 6-item GIRERD
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 18 maanden
Vergelijk haardosering met zelfgerapporteerde naleving
Door afronding van de studie gemiddeld 18 maanden
Samenstelling van de fecale microbiota (zoeken naar een oververtegenwoordiging van clostridiae) bij colchicine-resistente patiënten patiënten met colchicine-resistentie
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 18 maanden
Bestudering van de samenstelling van de fecale microbiota bij colchicine-resistente FMF-patiënten
Door afronding van de studie gemiddeld 18 maanden
Testen op clostridioides difficile toxine B bij colchicine-resistente patiënten
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 18 maanden
Colchicine-resistente FMF-patiënten testen op clostridioides difficile-toxine om chronisch asymptomatisch dragerschap uit te sluiten
Door afronding van de studie gemiddeld 18 maanden
Dosering van pro-inflammatoire cytokines IL1, IL6, IL18, TNFa en il1Ra.
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 18 maanden
Bestudeer bloedspiegels van pro-inflammatoire cytokines bij colchicine-resistente patiënten, in het bijzonder IL1 en il1RA
Door afronding van de studie gemiddeld 18 maanden
Percentage patiënten bij wie het voorschrijven van anti-IL-1-biotherapie had kunnen worden vermeden (d.w.z. slechte therapietrouw bij infectie met Colchicine en/of Clostrioides Difficile)
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 18 maanden
Bepaal het percentage patiënten met het label colchicine-resistent die feitelijk niet-compliant waren of chronisch geïnfecteerd waren met pyrine-activerende bacteriën zoals clostridioides difficile
Door afronding van de studie gemiddeld 18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Léa SAVEY, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 december 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 juli 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 juni 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 juni 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APHP211442

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren