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Studio della resistenza alla colchicina nella febbre mediterranea familiare (COLCHI-RESIST)

4 aprile 2024 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Dal 5 al 10% dei pazienti mediterranei familiari sono considerati resistenti alla colchicina (es. pazienti con sindrome infiammatoria persistente, nonostante l'assunzione giornaliera della massima dose tollerata di colchicina). Il trattamento raccomandato in questo caso è una bioterapia sottocutanea anti-interleuchina 1 (anakinra o canakinumab). Questi trattamenti sono costosi (da 1.000 a 12.000 euro/mese).

Tuttavia, affinché un paziente sia considerato resistente alla colchicina, deve essere verificata la compliance al trattamento. Inoltre l'attivazione specifica dell'inflammasoma pirina da parte della tossina di Clostrioides difficile e la sovrarappresentazione di questi batteri nelle feci dei nostri pazienti ci ha portato a cercarli sistematicamente nei nostri pazienti resistenti. La dimostrazione del coinvolgimento di C. difficile nello squilibrio della malattia non è stata ancora pubblicata.

Lo studio colchiresist ha lo scopo di caratterizzare meglio la resistenza alla colchicina confermando la buona compliance al trattamento con la misurazione dei peli di colchicina e cercando l'infezione da clostrioides o la disbiosi intestinale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti che soddisfano i criteri per la resistenza alla colchicina saranno inclusi in una visita di follow-up.

  • L'aderenza alla terapia con colchicina sarà valutata dal questionario Girerd compilato dal paziente alla visita di inclusione.
  • Viene eseguito un esame del sangue che include un emogramma, CRP e SAA, creatinina e proteinuria.
  • un'analisi delle feci standard in loco per cercare la tossina di C. difficile.

Per scopi di ricerca, campioni di:

  • Sgabello.
  • Una ciocca di capelli con il diametro di una matita e una lunghezza minima di 2 cm, nella regione del vertice posteriore, dove la crescita e l'integrazione sono relativamente costanti per evitare variabilità.
  • Solo nei pazienti con calvizie o capelli decolorati: verranno prelevati peli pubici e/o ascellari, I campioni verranno quindi elaborati senza segmentazione.
  • Ulteriori campioni di sangue (5 ml) e di urina (2 ml) per il dosaggio della colchicina. La partecipazione del paziente termina dopo questa visita

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75020
        • Service de Médecine Interne. Hôpital Tenon, 4 Rue de la Chine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Criteri di inclusione Età ≥ 12 anni senza limiti di età superiori -Pazienti con febbre mediterranea familiare (FMF) che soddisfano i criteri internazionali per la malattia (criteri di Livneh) e portatori di 2 mutazioni patogene nel gene MEFV.

Pazienti considerati resistenti alla colchicina secondo i criteri EULAR rivisti da un consenso di esperti:

  • Persistenza dei segni di attività (almeno un attacco al mese per almeno 3 mesi) nonostante l'assunzione della massima dose tollerata di colchicina.
  • Persistenza di una sindrome infiammatoria biologica dopo l'esclusione di altre cause e nonostante l'assunzione di una dose massima tollerata di colchicina.
  • Firma di un consenso informato da parte del paziente (o dei suoi genitori se minore di 18 anni)
  • Pazienti iscritti a un sistema di sicurezza sociale

Criteri di esclusione:

- Pazienti che partecipano a un altro studio interventistico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti affetti da febbre mediterranea familiare resistente alla colchicina
Biologico: Dosaggio di colchicina capillare in pazienti affetti da febbre mediterranea familiare resistente alla colchicina.
  • L'aderenza alla terapia con colchicina sarà valutata dal questionario Girerd (6 domande) compilato dal paziente alla visita di inclusione.
  • Viene prelevato un campione di sangue (8 ml), compreso un emogramma, CRP e creatinina e proteinuria.
  • Analisi delle feci standard in loco per la tossina di C. difficile.

Per scopi di ricerca, campioni di:

  • Sgabello. Se il paziente non è in grado di produrre feci il giorno della visita, gli verrà consegnato un kit di prelievo con 2 provette contenenti un conservante e una busta affrancata per prelevare il campione a casa e inviarlo per posta entro 10 giorni secondo una procedura convalidata.
  • Una ciocca di capelli del diametro di una matita e lunga almeno 2 cm, nella regione del vertice posteriore.
  • Solo nei pazienti con calvizie o capelli decolorati: peli pubici e/o ascellari, una ciocca delle dimensioni di una matita.
  • Ulteriori campioni di sangue (5 ml) e di urina (2 ml) per la determinazione della colchicina.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Quantità di colchicina misurata nei primi 2 cm di capelli dal cuoio capelluto di un paziente FMF considerato resistente alla colchicina o dai peli pubici in pazienti con capelli calvi o colorati, che corrisponde alla compliance media degli ultimi 2 mesi di assunzione
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 18 mesi
Valutare la compliance a 2 mesi con la colchicina in pazienti con FMF considerati resistenti tramite dosaggio capillare del farmaco
Attraverso il completamento degli studi, una media di 18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Correlazione tra la quantità di colchicina misurata nei capelli ei livelli ematici e urinari di colchicina attestanti l'assunzione degli ultimi giorni.
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 18 mesi
Studiare il dosaggio di colchicina nel sangue e nelle urine in pazienti affetti da FMF considerati resistenti alla colchicina
Attraverso il completamento degli studi, una media di 18 mesi
Correlazione tra il dosaggio della colchicina capillare e la compliance della colchicina valutata con il GIRERD a 6 voci
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 18 mesi
Confronta il dosaggio dei capelli con la conformità auto-dichiarata
Attraverso il completamento degli studi, una media di 18 mesi
Composizione del microbiota fecale (ricerca di una sovrarappresentazione di clostridi) in pazienti resistenti alla colchicina pazienti con resistenza alla colchicina
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 18 mesi
Studio della composizione del microbiota fecale in pazienti FMF resistenti alla colchicina
Attraverso il completamento degli studi, una media di 18 mesi
Test per la tossina B di Clostridioides difficile in pazienti resistenti alla colchicina
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 18 mesi
Testare i pazienti FMF resistenti alla colchicina per la tossina di Clostridioides difficile per escludere la presenza cronica di asintomatici
Attraverso il completamento degli studi, una media di 18 mesi
Dosaggio delle citochine proinfiammatorie IL1, IL6, IL18, TNFa e il1Ra.
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 18 mesi
Studiare i livelli ematici di citochine proinfiammatorie in pazienti resistenti alla colchicina, in particolare IL1 e il1RA
Attraverso il completamento degli studi, una media di 18 mesi
Percentuale di pazienti per i quali una prescrizione di bioterapia anti-IL-1 avrebbe potuto essere evitata (cioè scarsa compliance con infezione da Colchicina e/o Clostrioides Difficile)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 18 mesi
Determinare la percentuale di pazienti etichettati come resistenti alla colchicina che erano effettivamente non conformi o cronicamente infetti da batteri attivatori della pirina come il Clostridioides difficile
Attraverso il completamento degli studi, una media di 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigatori

  • Investigatore principale: Léa SAVEY, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 dicembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

4 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

27 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

14 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APHP211442

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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