Estudio de Resistencia a Colchicina en Fiebre Mediterránea Familiar (COLCHI-RESIST)
4 de abril de 2024 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Estudio de la resistencia a la colchicina en la fiebre mediterránea familiar
Del 5 al 10 % de los pacientes mediterráneos familiares se consideran resistentes a la colchicina (es decir, pacientes con un síndrome inflamatorio persistente, a pesar de tomar la dosis máxima tolerada de colchicina al día). El tratamiento recomendado en este caso es una bioterapia subcutánea anti-interleucina 1 (anakinra o canakinumab). Estos tratamientos son caros (1.000 a 12.000 euros/mes).
Sin embargo, para que un paciente sea considerado resistente a la colchicina se debe verificar el cumplimiento del tratamiento. Además, la activación específica del inflamasoma pirina por la toxina Clostrioides difficile y la sobrerrepresentación de estas bacterias en las heces de nuestros pacientes nos llevó a buscarlas sistemáticamente en nuestros pacientes resistentes. La demostración de la implicación de C. difficile en el desequilibrio de la enfermedad aún no ha sido publicada.
El estudio colchiresist tiene como objetivo caracterizar mejor la resistencia a la colchicina al confirmar un buen cumplimiento del tratamiento con la medición del cabello con colchicina y al buscar infección por clostrioides o disbiosis intestinal.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Los pacientes que cumplan los criterios de resistencia a la colchicina se incluirán en una visita de seguimiento.
- La adherencia al tratamiento con colchicina se evaluará mediante el cuestionario de Girerd completado por el paciente en la visita de inclusión.
- Se realiza un análisis de sangre que incluye un hemograma, PCR y SAA, creatinina y proteinuria.
- un análisis de heces estándar en el sitio para buscar la toxina C. difficile.
Para fines de investigación, muestras de:
- Heces.
- Una hebra de cabello con el diámetro de un lápiz y una longitud mínima de 2 cm, en la región del vértice posterior, donde el crecimiento y la integración son relativamente constantes para evitar la variabilidad.
- En pacientes con calvicie o cabello decolorado solo se tomará: vello púbico y/o axilar, luego se procesarán las muestras sin segmentar.
- Muestras adicionales de sangre (5 ml) y orina (2 ml) para la dosificación de colchicina. La participación del paciente termina después de esta visita.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
30
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75020
- Service de Médecine Interne. Hôpital Tenon, 4 Rue de la Chine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Criterios de inclusión Edad ≥ 12 años sin límite superior de edad -Pacientes con fiebre mediterránea familiar (FMF) que cumplan los criterios internacionales de la enfermedad (criterios de Livneh) y que sean portadores de 2 mutaciones patogénicas en el gen MEFV.
Pacientes considerados resistentes a la colchicina según criterios EULAR revisados por consenso de expertos:
- Persistencia de signos de actividad (al menos un ataque al mes durante al menos 3 meses) a pesar de tomar la dosis máxima tolerada de colchicina.
- Persistencia de un síndrome inflamatorio biológico tras la exclusión de otras causas ya pesar de tomar la dosis máxima tolerada de colchicina.
- Firma de un consentimiento informado por parte del paciente (o de sus padres si es menor de 18 años)
- Pacientes afiliados a un sistema de seguridad social
Criterio de exclusión:
- Pacientes que participan en otro ensayo de intervención
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pacientes con fiebre mediterránea familiar resistentes a la colchicina
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Para fines de investigación, muestras de:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cantidad de colchicina medida en los primeros 2 cm de cabello del cuero cabelludo de un paciente con FMF considerado resistente a la colchicina o del vello púbico en pacientes calvos o teñidos, que corresponde al cumplimiento promedio de los últimos 2 meses de toma
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 18 meses
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Evaluar el cumplimiento de la colchicina a los 2 meses en pacientes con FMF considerados resistentes a través de la dosificación capilar del fármaco
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Al finalizar los estudios, un promedio de 18 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Correlación entre la cantidad de colchicina medida en el cabello y los niveles de colchicina en sangre y orina que atestiguan la ingesta de los últimos días.
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 18 meses
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Estudiar la dosificación de colchicina en sangre y orina en pacientes con FMF considerados resistentes a la colchicina
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Al finalizar los estudios, un promedio de 18 meses
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Correlación entre la dosis de colchicina capilar y el cumplimiento de colchicina evaluado con el GIRERD de 6 ítems
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 18 meses
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Compare la dosificación del cabello con el cumplimiento autoinformado
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Al finalizar los estudios, un promedio de 18 meses
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Composición de la microbiota fecal (búsqueda de una sobrerrepresentación de clostridios) en pacientes resistentes a la colchicina pacientes con resistencia a la colchicina
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 18 meses
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Estudio de la composición de la microbiota fecal en pacientes con FMF resistente a la colchicina
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Al finalizar los estudios, un promedio de 18 meses
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Pruebas de toxina B de clostridioides difficile en pacientes resistentes a la colchicina
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 18 meses
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Prueba de la toxina clostridioides difficile en pacientes con FMF resistentes a la colchicina para descartar el estado de portador crónico asintomático
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Al finalizar los estudios, un promedio de 18 meses
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Dosis de citocinas proinflamatorias IL1, IL6, IL18, TNFa e il1Ra.
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 18 meses
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Estudiar los niveles en sangre de citoquinas proinflamatorias en pacientes resistentes a la colchicina, en particular IL1 e il1RA
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Al finalizar los estudios, un promedio de 18 meses
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Porcentaje de pacientes en los que se podría haber evitado una prescripción de bioterapia anti-IL-1 (es decir, cumplimiento deficiente con colchicina y/o infección por Clostrioides difficile)
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 18 meses
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Determinar el porcentaje de pacientes etiquetados como resistentes a la colchicina que en realidad no cumplían o estaban crónicamente infectados con bacterias activadoras de pirina como clostridioides difficile
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Al finalizar los estudios, un promedio de 18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Léa SAVEY, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Actual)
4 de julio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
27 de octubre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de junio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de junio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
14 de junio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la piel
- Infecciones
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Infecciones por bacterias gramnegativas
- Infecciones bacterianas
- Infecciones bacterianas y micosis
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Cambios de temperatura corporal
- Fiebre
- Brucelosis
- Fiebre mediterránea familiar
- Enfermedades autoinflamatorias hereditarias
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Moduladores de tubulina
- Agentes antimitóticos
- Moduladores de mitosis
- Supresores de gota
- Colchicina
Otros números de identificación del estudio
- APHP211442
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .