Estudo da Resistência à Colchicina na Febre Familiar do Mediterrâneo (COLCHI-RESIST)
4 de abril de 2024 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Estudo da resistência à colchicina na febre familiar do Mediterrâneo
Cinco a 10% dos pacientes mediterrâneos familiares são considerados resistentes à colchicina (i.e. pacientes com síndrome inflamatória persistente, apesar de tomarem diariamente a dose máxima tolerada de colchicina). O tratamento preconizado neste caso é a bioterapia subcutânea com anti-interleucina 1 (anakinra ou canaquinumabe). Estes tratamentos são caros (1.000 a 12.000 euros/mês).
Entretanto, para que um paciente seja considerado resistente à colchicina, deve-se verificar a adesão ao tratamento. Além disso, a ativação específica do inflamassoma de pirina pela toxina de Clostrioides difficile e a super-representação dessas bactérias nas fezes de nossos pacientes nos levaram a procurá-las sistematicamente em nossos pacientes resistentes. A demonstração do envolvimento do C. difficile no desequilíbrio da doença ainda não foi publicada.
O estudo colchiresist visa caracterizar melhor a resistência à colchicina, confirmando a boa adesão ao tratamento com medição de colchicina no cabelo e procurando por infecção por clostrioides ou disbiose intestinal.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Os pacientes que atendem aos critérios de resistência à colchicina serão incluídos em uma consulta de acompanhamento.
- A adesão à terapia com colchicina será avaliada pelo questionário Girerd preenchido pelo paciente na visita de inclusão.
- Um exame de sangue é realizado incluindo um hemograma, CRP e SAA, creatinina e proteinúria.
- uma análise de fezes padrão no local para procurar a toxina C. difficile.
Para fins de pesquisa, amostras de:
- Banco.
- Uma mecha de cabelo com diâmetro de um lápis e comprimento mínimo de 2 cm, na região do vértice posterior, onde o crescimento e a integração são relativamente constantes para evitar variabilidade.
- Em pacientes com calvície ou apenas com cabelos descoloridos: serão retirados pelos pubianos e/ou axilares. As amostras serão então processadas sem segmentação.
- Amostras adicionais de sangue (5ml) e urina (2ml) para dosagem de colchicina. A participação do paciente termina após esta visita
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
30
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Paris, França, 75020
- Service de Médecine Interne. Hôpital Tenon, 4 Rue de la Chine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Critérios de inclusão Idade ≥ 12 anos sem limite superior de idade -Pacientes com febre familiar do Mediterrâneo (FMF) que atendem aos critérios internacionais para a doença (critérios de Livneh) e são portadores de 2 mutações patogênicas no gene MEFV.
Pacientes considerados resistentes à colchicina de acordo com os critérios EULAR revisados por um consenso de especialistas:
- Persistência de sinais de atividade (pelo menos um ataque por mês durante pelo menos 3 meses), apesar de tomar a dose máxima tolerada de colchicina.
- Persistência de uma síndrome inflamatória biológica após exclusão de outras causas e apesar de tomar uma dose máxima tolerada de colchicina.
- Assinatura de um consentimento informado pelo paciente (ou seus pais se for menor de 18 anos)
- Doentes inscritos num sistema de segurança social
Critério de exclusão:
- Pacientes que participam de outro estudo intervencionista
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Diagnóstico
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Pacientes com febre familiar mediterrânea resistente à colchicina
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Para fins de pesquisa, amostras de:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Quantidade de colchicina medida nos primeiros 2 cm de cabelo do couro cabeludo de um paciente com FFM considerado resistente à colchicina ou de pelos pubianos em pacientes com cabelos calvos ou coloridos, que corresponde à adesão média dos últimos 2 meses de ingestão
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 18 meses
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Avaliar a adesão de 2 meses à colchicina em pacientes com FFM considerada resistente por meio de dosagem capilar
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Até a conclusão do estudo, uma média de 18 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Correlação entre a quantidade de colchicina medida no cabelo e os níveis de colchicina no sangue e na urina atestando a ingestão nos últimos dias.
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 18 meses
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Estudar a dosagem de colchicina no sangue e na urina em pacientes com FFM considerados resistentes à colchicina
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Até a conclusão do estudo, uma média de 18 meses
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Correlação entre a dosagem de colchicina capilar e a adesão à colchicina avaliada com o GIRERD de 6 itens
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 18 meses
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Compare a dosagem de cabelo com a adesão auto-relatada
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Até a conclusão do estudo, uma média de 18 meses
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Composição da microbiota fecal (busca por uma super-representação de clostrídios) em pacientes resistentes à colchicina em pacientes com resistência à colchicina
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 18 meses
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Estudando a composição da microbiota fecal em pacientes com FFM resistente à colchicina
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Até a conclusão do estudo, uma média de 18 meses
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Teste para clostridioides difficile toxina B em pacientes resistentes à colchicina
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 18 meses
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Testar pacientes com FFM resistente à colchicina para toxina do clostridioides difficile para descartar portador assintomático crônico
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Até a conclusão do estudo, uma média de 18 meses
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Dosagem das citocinas pró-inflamatórias IL1, IL6, IL18, TNFa e il1Ra.
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 18 meses
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Estudar os níveis sanguíneos de citocinas pró-inflamatórias em pacientes resistentes à colchicina, em particular IL1 e il1RA
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Até a conclusão do estudo, uma média de 18 meses
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Porcentagem de pacientes para os quais a prescrição de bioterapia anti-IL-1 poderia ter sido evitada (ou seja, baixa adesão à colchicina e/ou infecção por Clostrioides difficile)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 18 meses
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Determinar a porcentagem de pacientes rotulados como resistentes à colchicina que, na verdade, eram não aderentes ou cronicamente infectados com bactérias ativadoras de pirina, como clostridioides difficile
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Até a conclusão do estudo, uma média de 18 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Léa SAVEY, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Real)
4 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
27 de outubro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
14 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças de pele
- Infecções
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Infecções por Bactérias Gram-negativas
- Infecções bacterianas
- Infecções Bacterianas e Micoses
- Doenças de Pele Genéticas
- Mudanças de temperatura corporal
- Febre
- Brucelose
- Febre Familiar do Mediterrâneo
- Doenças Autoinflamatórias Hereditárias
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Moduladores de Tubulina
- Agentes Antimitóticos
- Moduladores de Mitose
- Supressores de Gota
- Colchicina
Outros números de identificação do estudo
- APHP211442
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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