MGTA-145 和 Plerixafor 在镰状细胞病患者中的研究
2025年7月8日 更新者：Ensoma
一项评估 MGTA-145 联合 Plerixafor 动员镰状细胞病患者造血干细胞的疗效和安全性的 2 期开放标签研究
本研究旨在研究一种新的潜在药物，用于动员镰状细胞病患者的干细胞和单采术收集。
新的潜在药物 MGTA-145 将与普乐沙福一起给药。
研究概览
详细说明
此第 2 阶段、多中心、开放标签研究将分为两部分（A 部分和 B 部分）进行。
A 部分旨在表征单剂量 MGTA-145 和普乐沙福对 SCD 患者 HSC 动员和单采术收集的疗效、安全性、PK 和 PD。
B 部分旨在表征连续 2 天给药 MGTA-145 和普乐沙福对 SCD 患者的 HSC 动员和单采术收集的疗效、安全性、PK 和 PD。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Institutes of Health
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 35年 (成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 受试者年龄必须≥18 岁至≤35 岁。
- 受试者体重必须≥30 公斤。
- 受试者必须诊断为镰状细胞病。
排除标准：
- 受试者不得在筛查后 30 天内发生过需要前往医疗机构就诊的血管闭塞事件 (VOE)。
- 受试者之前不得进行或尝试过造血干细胞 (HSC) 采集且失败。
- 受试者之前不得进行过自体或同种异体移植，包括基因治疗。
- 男性受试者必须愿意或能够在治疗期间和治疗后 3 个月内使用高效避孕方法。
- 女性受试者不得怀孕或哺乳。 如果性活跃，女性受试者必须愿意或能够在治疗期间和治疗后使用高效避孕方法 3 个月。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：A 部分：单日给药/血浆分离术
单剂量 MGTA-145 与普乐沙福联合，然后进行血浆分离术
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MGTA-145 将作为静脉输液给药
240 µg/kg 皮下给药
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实验性的：B 部分：2 天给药/血浆分离术
MGTA-145 与普乐沙福联用，然后连续两天进行血浆分离术
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MGTA-145 将作为静脉输液给药
240 µg/kg 皮下给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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单采术收集产量
大体时间：最多 2 天
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在 MGTA-145 和 plerixafor 动员后连续 1 天或 2 天后进行单采血液成分术后 CD34+ 细胞产量的测定。
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最多 2 天
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评估参与者的数量，包括基于国家癌症研究所（NCI）不良事件的常见术语标准（CTCAE）5.0版，导致研究药物停用的急剧不良事件的数量。
大体时间：最多30天
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评估参与者的数量，包括基于国家癌症研究所（NCI）不良事件的常见术语标准（CTCAE）5.0版，导致研究药物停用的急剧不良事件的数量。
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最多30天
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根据国家癌症研究所（NCI）常见的不良事件术语标准（CTCAE）5.0版，评估>/= 3级临床实验室异常的治疗>/= 3级临床实验室异常的参与者数量。
大体时间：最多11天
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根据国家癌症研究所（NCI）常见的不良事件术语标准（CTCAE）5.0版，评估>/= 3级临床实验室异常的治疗>/= 3级临床实验室异常的参与者数量。
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最多11天
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生命体征 - 在生命体征中与基线有显着变化的参与者数量
大体时间：最多11天
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生命体征 - 在生命体征中与基线有显着变化的参与者数量
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最多11天
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实验室评估 - 血液学和临床化学实验室参数的临床明显变化的参与者人数。
大体时间：最多11天
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实验室评估 - 血液学和临床化学实验室参数的临床明显变化的参与者数量。
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最多11天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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SCD患者的单日和两天给药的动员和两天的剂量在外周血中的动员作用
大体时间：最多2天
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SCD患者的外周血CD34+的峰值周围血液CD34+单日和两天的剂量计数和两天的给药。
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最多2天
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每个计算时间点（药代动力学）研究MGTA-145的血浆浓度
大体时间：最多2天
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每个计算时间点（药代动力学）研究MGTA-145的血浆浓度
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最多2天
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评估血浆样品中MGTA-145抗药物抗体（ADA）的存在（使用电化学发光免疫测定[ECLIA]）
大体时间：最多11天
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评估血浆样品中MGTA-145抗药物抗体（ADA）的存在（使用电化学发光免疫测定[ECLIA]）
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最多11天
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评估血浆样品中MGTA-145抗药物抗体（ADA）的滴度（使用电化学发光免疫测定[ECLIA]）
大体时间：最多11天
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评估血浆样品中MGTA-145抗药物抗体（ADA）的滴度（使用电化学发光免疫测定[ECLIA]）
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最多11天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年6月24日
初级完成 (实际的)
2022年12月8日
研究完成 (实际的)
2023年2月2日
研究注册日期
首次提交
2022年5月26日
首先提交符合 QC 标准的
2022年7月5日
首次发布 (实际的)
2022年7月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月8日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
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