Étude du MGTA-145 et du Plerixafor chez des patients atteints de drépanocytose
8 juillet 2025 mis à jour par: Ensoma
Une étude ouverte de phase 2 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du MGTA-145 en association avec le plérixafor pour la mobilisation des cellules souches hématopoïétiques chez les patients atteints de drépanocytose
Cette étude de recherche est conçue pour étudier un nouveau médicament potentiel pour la mobilisation des cellules souches et la collecte par aphérèse chez les patients atteints de drépanocytose.
Le MGTA-145, le nouveau médicament potentiel, sera administré avec le plerixafor.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude de Phase 2, multicentrique, en ouvert, sera menée en 2 parties (Parties A et B).
La partie A vise à caractériser l'efficacité, l'innocuité, la PK et la PD d'une dose unique de MGTA-145 et de plérixafor pour la mobilisation des CSH et le prélèvement par aphérèse chez les patients atteints de drépanocytose.
La partie B est conçue pour caractériser l'efficacité, l'innocuité, la PK et la PD de 2 jours consécutifs d'administration de MGTA-145 et de plérixafor pour la mobilisation des CSH et le prélèvement par aphérèse chez les patients atteints de SCD.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
1
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Maryland
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- National Institutes of Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 35 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le sujet doit être âgé de ≥18 à ≤35 ans.
- Le sujet doit peser ≥ 30 kg.
- Le sujet doit avoir un diagnostic de drépanocytose.
Critère d'exclusion:
- Le sujet ne doit pas avoir eu d'événement vaso-occlusif (VOE) nécessitant une visite dans un établissement de santé dans les 30 jours suivant le dépistage.
- Le sujet ne doit pas avoir subi ou tenté et échoué une précédente collecte de cellules souches hématopoïétiques (CSH).
- Le sujet ne doit pas avoir eu de transplantation autologue ou allogénique antérieure, y compris la thérapie génique.
- - Le sujet masculin doit être disposé ou capable d'utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant 3 mois pendant et après le traitement.
- Le sujet féminin ne doit pas être enceinte ou allaiter. Si sexuellement active, la femme doit être disposée ou capable d'utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant 3 mois pendant et après le traitement.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Partie A : Administration/aphérèse sur une seule journée
Dose unique de MGTA-145 en association avec le plérixafor suivie d'une aphérèse
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Le MGTA-145 sera administré en perfusion IV
240 µg/kg administrés par voie sous-cutanée
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Expérimental: Partie B : Administration/aphérèse sur 2 jours
MGTA-145 en association avec le plérixafor suivi d'une aphérèse pendant deux jours consécutifs
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Le MGTA-145 sera administré en perfusion IV
240 µg/kg administrés par voie sous-cutanée
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Rendement de la collecte par aphérèse
Délai: Jusqu'à 2 jours
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Détermination du rendement des cellules CD34+ après un ou deux jours consécutifs de mobilisation du MGTA-145 et du plerixafor suivie d'une aphérèse.
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Jusqu'à 2 jours
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Évaluer le nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement conduisant à l'arrêt des médicaments à l'étude basée sur les critères de terminologie communs de l'Institut national du cancer (NCI) pour les événements indésirables (CTCAE) version 5.0.
Délai: Jusqu'à 30 jours
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Évaluer le nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement conduisant à l'arrêt des médicaments à l'étude basée sur les critères de terminologie communs de l'Institut national du cancer (NCI) pour les événements indésirables (CTCAE) version 5.0.
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Jusqu'à 30 jours
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Évaluer le nombre de participants avec des anomalies de laboratoire clinique de traitement émergent> / = grade 3 basée sur les critères de terminologie communs de l'Institut national du cancer (NCI) pour les événements indésirables (CTCAE) version 5.0.
Délai: Jusqu'à 11 jours
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Évaluer le nombre de participants avec des anomalies de laboratoire clinique de traitement émergent> / = grade 3 basée sur les critères de terminologie communs de l'Institut national du cancer (NCI) pour les événements indésirables (CTCAE) version 5.0.
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Jusqu'à 11 jours
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Signes vitaux - Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs par rapport à la base des signes vitaux
Délai: Jusqu'à 11 jours
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Signes vitaux - Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs par rapport à la base des signes vitaux
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Jusqu'à 11 jours
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Évaluation en laboratoire - Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs par rapport aux paramètres de laboratoire d'hématologie et de chimie clinique.
Délai: Jusqu'à 11 jours
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Évaluation en laboratoire - Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs par rapport aux paramètres de laboratoire d'hématologie et de chimie clinique.
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Jusqu'à 11 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Effets de mobilisation du dosage d'une journée et de deux jours avec MGTA-145 et Plérixafor dans du sang périphérique chez les patients atteints de SCD
Délai: Jusqu'à 2 jours
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Détermination du sang périphérique maximal CD34 + compte Dosing en une journée et deux jours avec MGTA-145 et Plérixafor dans du sang périphérique chez les patients atteints de SCD
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Jusqu'à 2 jours
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Étudier les concentrations plasmatiques de MGTA-145 par point de collecte (pharmacocinétique)
Délai: Jusqu'à 2 jours
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Étudier les concentrations plasmatiques de MGTA-145 par point de collecte (pharmacocinétique)
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Jusqu'à 2 jours
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Évaluer la présence d'anticorps anti-drogue MGTA-145 (ADA) dans des échantillons de plasma (en utilisant l'immunoessai électrochimiluminescent [Eclia])
Délai: Jusqu'à 11 jours
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Évaluer la présence d'anticorps anti-drogue MGTA-145 (ADA) dans des échantillons de plasma (en utilisant l'immunoessai électrochimiluminescent [Eclia])
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Jusqu'à 11 jours
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Évaluer les titres des anticorps anti-drogue MGTA-145 (ADA) dans des échantillons de plasma (en utilisant un immunodosage électrochimilumineux [ECLIA])
Délai: Jusqu'à 11 jours
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Évaluer les titres des anticorps anti-drogue MGTA-145 (ADA) dans des échantillons de plasma (en utilisant un immunodosage électrochimilumineux [ECLIA])
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Jusqu'à 11 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 juin 2022
Achèvement primaire (Réel)
8 décembre 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
2 février 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 mai 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 juillet 2022
Première publication (Réel)
6 juillet 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 juillet 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 juillet 2025
Dernière vérification
1 janvier 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 145-SCD-204
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .