Studie av MGTA-145 och Plerixafor hos patienter med sicklecellssjukdom
8 juli 2025 uppdaterad av: Ensoma
En öppen fas 2-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av MGTA-145 i kombination med Plerixafor för mobilisering av hematopoetiska stamceller hos patienter med sicklecellssjukdom
Denna forskningsstudie är utformad för att undersöka en ny potentiell medicin för mobilisering av stamceller och aferesinsamling hos patienter med sicklecellssjukdom.
MGTA-145, det nya potentiella läkemedlet, kommer att ges tillsammans med plerixafor.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna fas 2, multicenter, öppna studie kommer att genomföras i två delar (del A och B).
Del A är avsedd att karakterisera effekten, säkerheten, PK och PD för en engångsdos av MGTA-145 och plerixafor för HSC-mobilisering och aferesuppsamling hos patienter med SCD.
Del B är utformad för att karakterisera effekten, säkerheten, PK och PD av 2 på varandra följande dagars dosering med MGTA-145 och plerixafor för HSC-mobilisering och aferesuppsamling hos patienter med SCD.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
1
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
- National Institutes of Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 35 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersonen måste vara ≥18 till ≤35 år gammal.
- Försökspersonen måste väga ≥30 kg.
- Försökspersonen måste ha diagnosen sicklecellssjukdom.
Exklusions kriterier:
- Försökspersonen får inte ha haft en vaso-ocklusiv händelse (VOE) som kräver ett besök på en vårdinrättning inom 30 dagar efter screening.
- Försökspersonen får inte ha genomgått eller försökt och misslyckats med tidigare hematopoetiska stamceller (HSC) insamling.
- Personen får inte ha genomgått en tidigare autolog eller allogen transplantation, inklusive genterapi.
- Manlig försöksperson måste vilja eller kunna använda en mycket effektiv preventivmetod under 3 månader under och efter behandlingen.
- Kvinnlig försöksperson får inte vara gravid eller ammande. Om den är sexuellt aktiv måste den kvinnliga försökspersonen vilja eller kunna använda en mycket effektiv preventivmetod under 3 månader under och efter behandlingen.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del A: Endagsdosering/aferes
Engångsdos av MGTA-145 i kombination med plerixafor följt av aferes
|
MGTA-145 kommer att administreras som en IV-infusion
240 µg/kg administrerat subkutant
|
|
Experimentell: Del B: 2-dagars dosering/aferes
MGTA-145 i kombination med plerixafor följt av aferes två på varandra följande dagar
|
MGTA-145 kommer att administreras som en IV-infusion
240 µg/kg administrerat subkutant
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Aferes Collection Yield
Tidsram: Upp till 2 dagar
|
Bestämning av utbytet av CD34+-celler efter antingen en eller två på varandra följande dagar av MGTA-145 och plerixafor-mobilisering följt av aferes.
|
Upp till 2 dagar
|
|
Utvärdera antalet deltagare med behandling Emergent biverkningar som leder till studier av läkemedelsavbrott baserat på National Cancer Institute (NCI) Vanliga terminologikriterier för biverkningar (CTCAE) version 5.0.
Tidsram: Upp till 30 dagar
|
Utvärdera antalet deltagare med behandling Emergent biverkningar som leder till studier av läkemedelsavbrott baserat på National Cancer Institute (NCI) Vanliga terminologikriterier för biverkningar (CTCAE) version 5.0.
|
Upp till 30 dagar
|
|
Utvärdera antalet deltagare med behandling Emergent>/= klass 3 kliniska laboratorieavvikelser baserat på National Cancer Institute (NCI) gemensamma terminologikriterier för biverkningar (CTCAE) version 5.0.
Tidsram: Upp till 11 dagar
|
Utvärdera antalet deltagare med behandling Emergent>/= klass 3 kliniska laboratorieavvikelser baserat på National Cancer Institute (NCI) gemensamma terminologikriterier för biverkningar (CTCAE) version 5.0.
|
Upp till 11 dagar
|
|
Vital tecken - Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i vitala tecken
Tidsram: Upp till 11 dagar
|
Vital tecken - Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i vitala tecken
|
Upp till 11 dagar
|
|
Laboratoriebedömning - Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i hematologi och klinisk kemi laboratorieparametrar.
Tidsram: Upp till 11 dagar
|
Laboratoriebedömning - Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i hematologi och klinisk kemi laboratorieparametrar.
|
Upp till 11 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Mobiliseringseffekter av en-dagars och två dagars dosering med MGTA-145 och plerixafor i perifert blod hos patienter med SCD
Tidsram: Upp till 2 dagar
|
Bestämning av topp perifert blod CD34+ räknar en dag och två dagars dosering med MGTA-145 och plerixafor i perifert blod hos patienter med SCD
|
Upp till 2 dagar
|
|
Undersök plasmakoncentrationer av MGTA-145 per tidpunkt för insamling (farmakokinetik)
Tidsram: Upp till 2 dagar
|
Undersök plasmakoncentrationer av MGTA-145 per tidpunkt för insamling (farmakokinetik)
|
Upp till 2 dagar
|
|
Utvärdera närvaron av MGTA-145 anti-läkemedelsantikroppar (ADA) i plasmaprover (med användning av elektrokemiluminescerande immunanalys [ECLIA])
Tidsram: Upp till 11 dagar
|
Utvärdera närvaron av MGTA-145 anti-läkemedelsantikroppar (ADA) i plasmaprover (med användning av elektrokemiluminescerande immunanalys [ECLIA])
|
Upp till 11 dagar
|
|
Utvärdera titrar av MGTA-145 anti-läkemedelsantikroppar (ADA) i plasmaprover (med hjälp av elektrokemiluminescerande immunanalys [ECLIA])
Tidsram: Upp till 11 dagar
|
Utvärdera titrar av MGTA-145 anti-läkemedelsantikroppar (ADA) i plasmaprover (med hjälp av elektrokemiluminescerande immunanalys [ECLIA])
|
Upp till 11 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
24 juni 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
8 december 2022
Avslutad studie (Faktisk)
2 februari 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 maj 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 juli 2022
Första postat (Faktisk)
6 juli 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 juli 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 juli 2025
Senast verifierad
1 januari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 145-SCD-204
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .