Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie MGTA-145 a Plerixaforu u pacientů se srpkovitou anémií

9. ledna 2024 aktualizováno: Ensoma

Otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti MGTA-145 v kombinaci s plerixaforem pro mobilizaci krvetvorných kmenových buněk u pacientů se srpkovitou anémií

Tato výzkumná studie je navržena tak, aby prozkoumala nový potenciální lék pro mobilizaci kmenových buněk a sběr aferéz u pacientů se srpkovitou anémií. MGTA-145, nový potenciální lék, bude podáván s plerixaforem.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato 2. fáze, multicentrická, otevřená studie bude provedena ve 2 částech (části A a B). Část A je určena k charakterizaci účinnosti, bezpečnosti, PK a PD jednorázové dávky MGTA-145 a plerixaforu pro HSC mobilizaci a odběr aferézou u pacientů s SCD. Část B je navržena tak, aby charakterizovala účinnost, bezpečnost, PK a PD 2 po sobě jdoucích dnů podávání MGTA-145 a plerixaforu pro mobilizaci HSC a odběr aferézou u pacientů s SCD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children'S Research Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 35 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt musí být ve věku ≥18 až ≤35 let.
  • Subjekt musí vážit ≥30 kg.
  • Subjekt musí mít diagnózu srpkovité anémii.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt nesmí mít vazookluzivní příhodu (VOE) vyžadující návštěvu zdravotnického zařízení do 30 dnů od screeningu.
  • Subjekt se nesmí podrobit předchozímu odběru hematopoetických kmenových buněk (HSC) nebo se o to nepokusil a neuspěl.
  • Subjekt nesmí mít předchozí autologní nebo alogenní transplantaci, včetně genové terapie.
  • Muž musí být ochoten nebo schopen používat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu 3 měsíců během a po léčbě.
  • Žena nesmí být těhotná nebo kojit. Pokud je žena sexuálně aktivní, musí být ochotna nebo schopna používat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu 3 měsíců během léčby a po ní.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A: Jednodenní dávkování/aferéza
Jedna dávka MGTA-145 v kombinaci s plerixaforem s následnou aferézou
Biologický: MGTA-145
MGTA-145 bude podáván jako IV infuze
Lék: Plerixafor
240 ug/kg podaných subkutánně
Experimentální: Část B: 2denní dávkování/aferéza
MGTA-145 v kombinaci s plerixaforem s následnou aferézou ve dvou po sobě jdoucích dnech
Biologický: MGTA-145
MGTA-145 bude podáván jako IV infuze
Lék: Plerixafor
240 ug/kg podaných subkutánně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výtěžek sběru aferézy
Časové okno: Až 2 dny
Stanovení výtěžku CD34+ buněk po jednom nebo dvou po sobě jdoucích dnech mobilizace MGTA-145 a plerixaforu s následnou aferézou.
Až 2 dny
Posuďte výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou, které vedly k vysazení studovaného léku, na základě Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 5.0 National Cancer Institute (NCI).
Časové okno: Až 30 dní
Až 30 dní
Posuďte výskyt akutních klinických laboratorních abnormalit >/= 3. stupně na základě společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE) Národního institutu pro rakovinu (NCI) verze 5.0.
Časové okno: Až 11 dní
Až 11 dní
Vitální funkce – Počet účastníků s klinicky významnými změnami vitálních funkcí od výchozí hodnoty
Časové okno: Až 11 dní
Až 11 dní
Laboratorní hodnocení - Počet účastníků s klinicky významnými změnami oproti výchozímu stavu v laboratorních parametrech hematologie a klinické chemie.
Časové okno: Až 11 dní
Až 11 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mobilizace Účinky jednodenního a dvoudenního podávání MGTA-145 a plerixaforu v periferní krvi u pacientů s SCD
Časové okno: Až 2 dny
Stanovení maximálního počtu CD34+ v periferní krvi
Až 2 dny
Zkoumejte plazmatické koncentrace MGTA-145 za časový bod odběru (farmakokinetika)
Časové okno: Až 2 dny
Až 2 dny
Vyhodnoťte přítomnost MGTA-145 Anti-Drug Antibodies (ADA) ve vzorcích plazmy (pomocí elektrochemiluminiscenčního imunotestu [ECLIA])
Časové okno: Až 11 dní
Až 11 dní
Vyhodnoťte titry MGTA-145 Anti-Drug Antibodies (ADA) ve vzorcích plazmy (pomocí elektrochemiluminiscenčního imunotestu [ECLIA])
Časové okno: Až 11 dní
Až 11 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ensoma

Spolupracovníci

bluebird bio

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

8. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

2. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

6. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 145-SCD-204

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na MGTA-145

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit