Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie MGTA-145 a Plerixaforu u pacientů se srpkovitou anémií

8. července 2025 aktualizováno: Ensoma

Otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti MGTA-145 v kombinaci s plerixaforem pro mobilizaci krvetvorných kmenových buněk u pacientů se srpkovitou anémií

Tato výzkumná studie je navržena tak, aby prozkoumala nový potenciální lék pro mobilizaci kmenových buněk a sběr aferéz u pacientů se srpkovitou anémií. MGTA-145, nový potenciální lék, bude podáván s plerixaforem.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato 2. fáze, multicentrická, otevřená studie bude provedena ve 2 částech (části A a B). Část A je určena k charakterizaci účinnosti, bezpečnosti, PK a PD jednorázové dávky MGTA-145 a plerixaforu pro HSC mobilizaci a odběr aferézou u pacientů s SCD. Část B je navržena tak, aby charakterizovala účinnost, bezpečnost, PK a PD 2 po sobě jdoucích dnů podávání MGTA-145 a plerixaforu pro mobilizaci HSC a odběr aferézou u pacientů s SCD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 35 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt musí být ve věku ≥18 až ≤35 let.
  • Subjekt musí vážit ≥30 kg.
  • Subjekt musí mít diagnózu srpkovité anémii.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt nesmí mít vazookluzivní příhodu (VOE) vyžadující návštěvu zdravotnického zařízení do 30 dnů od screeningu.
  • Subjekt se nesmí podrobit předchozímu odběru hematopoetických kmenových buněk (HSC) nebo se o to nepokusil a neuspěl.
  • Subjekt nesmí mít předchozí autologní nebo alogenní transplantaci, včetně genové terapie.
  • Muž musí být ochoten nebo schopen používat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu 3 měsíců během a po léčbě.
  • Žena nesmí být těhotná nebo kojit. Pokud je žena sexuálně aktivní, musí být ochotna nebo schopna používat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu 3 měsíců během léčby a po ní.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A: Jednodenní dávkování/aferéza
Jedna dávka MGTA-145 v kombinaci s plerixaforem s následnou aferézou
Biologický: MGTA-145
MGTA-145 bude podáván jako IV infuze
Lék: Plerixafor
240 ug/kg podaných subkutánně
Experimentální: Část B: 2denní dávkování/aferéza
MGTA-145 v kombinaci s plerixaforem s následnou aferézou ve dvou po sobě jdoucích dnech
Biologický: MGTA-145
MGTA-145 bude podáván jako IV infuze
Lék: Plerixafor
240 ug/kg podaných subkutánně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výtěžek sběru aferézy
Časové okno: Až 2 dny
Stanovení výtěžku CD34+ buněk po jednom nebo dvou po sobě jdoucích dnech mobilizace MGTA-145 a plerixaforu s následnou aferézou.
Až 2 dny
Posoudit počet účastníků s léčbou vznikajícími nežádoucími účinky vedoucími ke studijnímu přerušení léčiva na základě společného terminologického kritéria Národního rakoviny (NCI) pro nežádoucí účinky (CTCAE) verze 5.0.
Časové okno: Až 30 dní
Posoudit počet účastníků s léčbou vznikajícími nežádoucími účinky vedoucími ke studijnímu přerušení léčiva na základě společného terminologického kritéria Národního rakoviny (NCI) pro nežádoucí účinky (CTCAE) verze 5.0.
Až 30 dní
Posoudit počet účastníků s léčbou vznikající>/= Abnormality třídy 3 Klinické laboratoře založené na Národním institutu pro rakovinu (NCI) Společná terminologie pro nepříznivé události (CTCAE) verze 5.0.
Časové okno: Až 11 dní
Posoudit počet účastníků s léčbou vznikající>/= Abnormality třídy 3 Klinické laboratoře založené na Národním institutu pro rakovinu (NCI) Společná terminologie pro nepříznivé události (CTCAE) verze 5.0.
Až 11 dní
Vitální příznaky - počet účastníků s klinicky významnými změnami z výchozí hodnoty ve vitálních funkcích
Časové okno: Až 11 dní
Vitální příznaky - počet účastníků s klinicky významnými změnami z výchozí hodnoty ve vitálních funkcích
Až 11 dní
Laboratorní hodnocení - Počet účastníků s klinicky významnými změnami z výchozí hodnoty v parametrech hematologie a klinického chemie.
Časové okno: Až 11 dní
Laboratorní hodnocení - Počet účastníků s klinicky významnými změnami z výchozí hodnoty v parametrech hematologie a klinického chemie.
Až 11 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mobilizační účinky jednodenního a dvoudenního dávkování s MGTA-145 a Plerixafor v periferní krvi u pacientů s SCD
Časové okno: Až 2 dny
Stanovení vrcholné periferní krve CD34+ počítá jednodenní a dvoudenní dávkování s MGTA-145 a PleRIXAFOR v periferní krvi u pacientů s SCD
Až 2 dny
Prozkoumejte plazmatické koncentrace MGTA-145 na časový bod sběru (farmakokinetika)
Časové okno: Až 2 dny
Prozkoumejte plazmatické koncentrace MGTA-145 na časový bod sběru (farmakokinetika)
Až 2 dny
Posoudit přítomnost protilátek proti léčivům MGTA-145 (ADA) ve vzorcích plazmy (pomocí elektrochemiluminiscenčního imunoanalýzy [ECLIA]))
Časové okno: Až 11 dní
Posoudit přítomnost protilátek proti léčivům MGTA-145 (ADA) ve vzorcích plazmy (pomocí elektrochemiluminiscenčního imunoanalýzy [ECLIA]))
Až 11 dní
Vyhodnoťte titry anti-drogových protilátek MGTA-145 (ADA) ve vzorcích plazmy (pomocí elektrochemiluminiscenčního imunoanalýzy [ECLIA])
Časové okno: Až 11 dní
Vyhodnoťte titry anti-drogových protilátek MGTA-145 (ADA) ve vzorcích plazmy (pomocí elektrochemiluminiscenčního imunoanalýzy [ECLIA])
Až 11 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ensoma

Spolupracovníci

bluebird bio

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

8. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

2. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

6. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. července 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 145-SCD-204

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na MGTA-145

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit