Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie MGTA-145 i pleryksaforu u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

8 lipca 2025 zaktualizowane przez: Ensoma

Otwarte badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania MGTA-145 w skojarzeniu z pleryksaforem w celu mobilizacji hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

To badanie badawcze ma na celu zbadanie nowego potencjalnego leku do mobilizacji komórek macierzystych i gromadzenia aferezy u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. MGTA-145, nowy potencjalny lek, będzie podawany z pleryksaforem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2 zostanie przeprowadzone w 2 częściach (część A i B). Część A ma na celu scharakteryzowanie skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakokinetyki pojedynczej dawki MGTA-145 i pleryksaforu do mobilizacji HSC i pobrania aferezy u pacjentów z SCD. Część B ma na celu scharakteryzowanie skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakokinetyki 2 kolejnych dni dawkowania MGTA-145 i pleryksaforu w celu mobilizacji HSC i pobrania aferezy u pacjentów z SCD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 35 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik musi mieć od ≥18 do ≤35 lat.
  • Tester musi ważyć ≥30 kg.
  • Podmiot musi mieć diagnozę niedokrwistości sierpowatokrwinkowej.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik nie mógł mieć zdarzenia okluzyjnego naczyń krwionośnych (VOE) wymagającego wizyty w placówce opieki zdrowotnej w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
  • Pacjent nie może przechodzić ani próbować i nie powiodło się wcześniejsze pobranie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSC).
  • Pacjent nie może mieć wcześniejszego przeszczepu autologicznego lub allogenicznego, w tym terapii genowej.
  • Mężczyzna musi być chętny lub zdolny do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez 3 miesiące w trakcie i po zakończeniu leczenia.
  • Kobieta nie może być w ciąży ani karmić piersią. Jeśli kobieta jest aktywna seksualnie, musi być chętna lub zdolna do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez 3 miesiące w trakcie i po zakończeniu leczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A: Jednodniowe dawkowanie/afereza
Pojedyncza dawka MGTA-145 w połączeniu z pleryksaforem, po której następuje afereza
Biologiczny: MGTA-145
MGTA-145 będzie podawany jako wlew dożylny
Lek: Pleryksafor
240 µg/kg podawane podskórnie
Eksperymentalny: Część B: Dawkowanie 2-dniowe/afereza
MGTA-145 w połączeniu z pleryksaforem, po którym następuje afereza przez dwa kolejne dni
Biologiczny: MGTA-145
MGTA-145 będzie podawany jako wlew dożylny
Lek: Pleryksafor
240 µg/kg podawane podskórnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wydajność zbierania z aferezy
Ramy czasowe: Do 2 dni
Określenie wydajności komórek CD34+ po jednym lub dwóch kolejnych dniach MGTA-145 i pleryksasu w celu mobilizacji, a następnie aferezy.
Do 2 dni
Oceń liczbę uczestników z wyłaniającymi się zdarzeniami niepożądanymi, prowadzącymi do badań odstawienia leku na podstawie wspólnych kryteriów terminologii National Cancer Institute (NCI) dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) wersja 5.0.
Ramy czasowe: Do 30 dni
Oceń liczbę uczestników z wyłaniającymi się zdarzeniami niepożądanymi, prowadzącymi do badań odstawienia leku na podstawie wspólnych kryteriów terminologii National Cancer Institute (NCI) dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) wersja 5.0.
Do 30 dni
Oceń liczbę uczestników z wyłaniającymi się leczeniem>/= klasowe nieprawidłowości laboratorium klinicznego oparte na wspólnych kryteriach terminologii National Cancer Institute (NCI) dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) wersja 5.0.
Ramy czasowe: Do 11 dni
Oceń liczbę uczestników z wyłaniającymi się leczeniem>/= klasowe nieprawidłowości laboratorium klinicznego oparte na wspólnych kryteriach terminologii National Cancer Institute (NCI) dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) wersja 5.0.
Do 11 dni
Znaki życiowe - liczba uczestników o klinicznie istotnych zmianach w stosunku do wartości wyjściowej w objawach życiowych
Ramy czasowe: Do 11 dni
Znaki życiowe - liczba uczestników o klinicznie istotnych zmianach w stosunku do wartości wyjściowej w objawach życiowych
Do 11 dni
Ocena laboratoryjna - liczba uczestników o klinicznie istotnych zmianach w stosunku do wartości wyjściowej w parametrach hematologii i chemii klinicznej.
Ramy czasowe: Do 11 dni
Ocena laboratoryjna - liczba uczestników o klinicznie istotnych zmianach w stosunku do wartości wyjściowej w parametrach hematologii i chemii klinicznej.
Do 11 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ mobilizacji dawki jednodniowej i dwudniowej z MGTA-145 i Plerixafor we krwi obwodowej u pacjentów z SCD
Ramy czasowe: Do 2 dni
Określenie szczytowej krwi obwodowej CD34+ zlicza jednodniowe i dwudniowe dawkowanie z MGTA-145 i Plerixafor we krwi obwodowej u pacjentów z SCD
Do 2 dni
Zbadaj stężenie w osoczu MGTA-145 na punkt czasowy pobierania (Farmakokinetyka)
Ramy czasowe: Do 2 dni
Zbadaj stężenie w osoczu MGTA-145 na punkt czasowy pobierania (Farmakokinetyka)
Do 2 dni
Oceń obecność przeciwciał anty-DRUG przeciwciał MGTA-145 (ADA) w próbkach osocza (przy użyciu elektrotrochemiluminescencyjnego testu immunologicznego [ECLIA])
Ramy czasowe: Do 11 dni
Oceń obecność przeciwciał anty-DRUG przeciwciał MGTA-145 (ADA) w próbkach osocza (przy użyciu elektrotrochemiluminescencyjnego testu immunologicznego [ECLIA])
Do 11 dni
Oceń miana przeciwciał anty-DRUG MGTA-145 (ADA) w próbkach osocza (przy użyciu elektrokochemiluminescencyjnego testu immunologicznego [ECLIA])
Ramy czasowe: Do 11 dni
Oceń miana przeciwciał anty-DRUG MGTA-145 (ADA) w próbkach osocza (przy użyciu elektrokochemiluminescencyjnego testu immunologicznego [ECLIA])
Do 11 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ensoma

Współpracownicy

bluebird bio

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 145-SCD-204

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na MGTA-145

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Japan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj