Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van MGTA-145 en Plerixafor bij patiënten met sikkelcelziekte

9 januari 2024 bijgewerkt door: Ensoma

Een open-label fase 2-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van MGTA-145 in combinatie met Plerixafor voor de mobilisatie van hematopoëtische stamcellen bij patiënten met sikkelcelziekte

Dit onderzoek is opgezet om een ​​nieuw potentieel medicijn te onderzoeken voor het mobiliseren van stamcellen en het verzamelen van aferese bij patiënten met sikkelcelziekte. MGTA-145, het nieuwe potentiële geneesmiddel, zal samen met plerixafor worden gegeven.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 2, multicenter, open-label studie zal in 2 delen worden uitgevoerd (delen A en B). Deel A is bedoeld om de werkzaamheid, veiligheid, PK en PD van een enkele dosis MGTA-145 en plerixafor te karakteriseren voor HSC-mobilisatie en afereseverzameling bij patiënten met SCD. Deel B is ontworpen om de werkzaamheid, veiligheid, PK en PD te karakteriseren van 2 opeenvolgende dagen dosering met MGTA-145 en plerixafor voor HSC-mobilisatie en afereseverzameling bij patiënten met SCD.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 35 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersoon moet ≥18 tot ≤35 jaar oud zijn.
  • Proefpersoon moet ≥30 kg wegen.
  • Proefpersoon moet een diagnose van sikkelcelziekte hebben.

Uitsluitingscriteria:

  • De proefpersoon mag geen vaso-occlusieve gebeurtenis (VOE) hebben gehad waarvoor een bezoek aan een zorginstelling binnen 30 dagen na de screening nodig was.
  • De proefpersoon mag geen eerdere afname van hematopoëtische stamcellen (HSC) hebben ondergaan of geprobeerd en gefaald.
  • De proefpersoon mag geen eerdere autologe of allogene transplantatie hebben ondergaan, inclusief gentherapie.
  • De mannelijke proefpersoon moet gedurende 3 maanden tijdens en na de behandeling bereid of in staat zijn om een ​​zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken.
  • Vrouwelijke proefpersoon mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven. Indien seksueel actief, moet de vrouwelijke proefpersoon bereid of in staat zijn om gedurende 3 maanden tijdens en na de behandeling een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel A: Dosering/aferese op één dag
Enkelvoudige dosis MGTA-145 in combinatie met plerixafor gevolgd door aferese
Biologisch: MGTA-145
MGTA-145 zal worden toegediend als een IV-infusie
Geneesmiddel: Plerixafor
240 µg/kg subcutaan toegediend
Experimenteel: Deel B: 2-daagse dosering/aferese
MGTA-145 in combinatie met plerixafor gevolgd door aferese op twee opeenvolgende dagen
Biologisch: MGTA-145
MGTA-145 zal worden toegediend als een IV-infusie
Geneesmiddel: Plerixafor
240 µg/kg subcutaan toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Opbrengst afereseverzameling
Tijdsspanne: Tot 2 dagen
Bepaling van de opbrengst van CD34+-cellen na één of twee opeenvolgende dagen van MGTA-145 en plerixafor-mobilisatie gevolgd door aferese.
Tot 2 dagen
Beoordeel de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen die leiden tot stopzetting van het studiegeneesmiddel op basis van de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5.0 van het National Cancer Institute (NCI).
Tijdsspanne: Tot 30 dagen
Tot 30 dagen
Beoordeel de incidentie van tijdens de behandeling optredende >/= Graad 3 klinische laboratoriumafwijkingen op basis van de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5.0 van het National Cancer Institute (NCI).
Tijdsspanne: Tot 11 dagen
Tot 11 dagen
Vital Signs - Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van baseline in vitale functies
Tijdsspanne: Tot 11 dagen
Tot 11 dagen
Laboratoriumbeoordeling - Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van baseline in laboratoriumparameters voor hematologie en klinische chemie.
Tijdsspanne: Tot 11 dagen
Tot 11 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mobilisatie-effecten van eendaagse en tweedaagse dosering met MGTA-145 en plerixafor in perifeer bloed bij patiënten met SCZ
Tijdsspanne: Tot 2 dagen
Bepaling van piek CD34+-tellingen in perifeer bloed
Tot 2 dagen
Onderzoek plasmaconcentraties van MGTA-145 per tijdstip van verzameling (farmacokinetiek)
Tijdsspanne: Tot 2 dagen
Tot 2 dagen
Beoordeel de aanwezigheid van MGTA-145 Anti-Drug Antibodies (ADA) in plasmamonsters (met behulp van elektrochemiluminescente immunoassay [ECLIA])
Tijdsspanne: Tot 11 dagen
Tot 11 dagen
Beoordeel titers van MGTA-145 Anti-Drug Antibodies (ADA) in plasmamonsters (met behulp van elektrochemiluminescente immunoassay [ECLIA])
Tijdsspanne: Tot 11 dagen
Tot 11 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ensoma

Medewerkers

bluebird bio

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 juni 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 december 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 februari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 mei 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 juli 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 145-SCD-204

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op MGTA-145

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in El Salvador

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren