Studie van MGTA-145 en Plerixafor bij patiënten met sikkelcelziekte
8 juli 2025 bijgewerkt door: Ensoma
Een open-label fase 2-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van MGTA-145 in combinatie met Plerixafor voor de mobilisatie van hematopoëtische stamcellen bij patiënten met sikkelcelziekte
Dit onderzoek is opgezet om een nieuw potentieel medicijn te onderzoeken voor het mobiliseren van stamcellen en het verzamelen van aferese bij patiënten met sikkelcelziekte.
MGTA-145, het nieuwe potentiële geneesmiddel, zal samen met plerixafor worden gegeven.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze fase 2, multicenter, open-label studie zal in 2 delen worden uitgevoerd (delen A en B).
Deel A is bedoeld om de werkzaamheid, veiligheid, PK en PD van een enkele dosis MGTA-145 en plerixafor te karakteriseren voor HSC-mobilisatie en afereseverzameling bij patiënten met SCD.
Deel B is ontworpen om de werkzaamheid, veiligheid, PK en PD te karakteriseren van 2 opeenvolgende dagen dosering met MGTA-145 en plerixafor voor HSC-mobilisatie en afereseverzameling bij patiënten met SCD.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
1
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- National Institutes of Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 35 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersoon moet ≥18 tot ≤35 jaar oud zijn.
- Proefpersoon moet ≥30 kg wegen.
- Proefpersoon moet een diagnose van sikkelcelziekte hebben.
Uitsluitingscriteria:
- De proefpersoon mag geen vaso-occlusieve gebeurtenis (VOE) hebben gehad waarvoor een bezoek aan een zorginstelling binnen 30 dagen na de screening nodig was.
- De proefpersoon mag geen eerdere afname van hematopoëtische stamcellen (HSC) hebben ondergaan of geprobeerd en gefaald.
- De proefpersoon mag geen eerdere autologe of allogene transplantatie hebben ondergaan, inclusief gentherapie.
- De mannelijke proefpersoon moet gedurende 3 maanden tijdens en na de behandeling bereid of in staat zijn om een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken.
- Vrouwelijke proefpersoon mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven. Indien seksueel actief, moet de vrouwelijke proefpersoon bereid of in staat zijn om gedurende 3 maanden tijdens en na de behandeling een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel A: Dosering/aferese op één dag
Enkelvoudige dosis MGTA-145 in combinatie met plerixafor gevolgd door aferese
|
MGTA-145 zal worden toegediend als een IV-infusie
240 µg/kg subcutaan toegediend
|
|
Experimenteel: Deel B: 2-daagse dosering/aferese
MGTA-145 in combinatie met plerixafor gevolgd door aferese op twee opeenvolgende dagen
|
MGTA-145 zal worden toegediend als een IV-infusie
240 µg/kg subcutaan toegediend
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Opbrengst afereseverzameling
Tijdsspanne: Tot 2 dagen
|
Bepaling van de opbrengst van CD34+-cellen na één of twee opeenvolgende dagen van MGTA-145 en plerixafor-mobilisatie gevolgd door aferese.
|
Tot 2 dagen
|
|
Beoordeel het aantal deelnemers met een behandelingsopkomende bijwerkingen die leiden tot stopzetting van geneesmiddelen op basis van de gemeenschappelijke terminologiecriteria voor de National Cancer Institute (NCI) voor bijwerkingen (CTCAE) versie 5.0.
Tijdsspanne: Tot 30 dagen
|
Beoordeel het aantal deelnemers met een behandelingsopkomende bijwerkingen die leiden tot stopzetting van geneesmiddelen op basis van de gemeenschappelijke terminologiecriteria voor de National Cancer Institute (NCI) voor bijwerkingen (CTCAE) versie 5.0.
|
Tot 30 dagen
|
|
Beoordeel het aantal deelnemers met een behandeling opkomen>/= Grade 3 klinische laboratoriumafwijkingen op basis van het National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Novelle Events (CTCAE) versie 5.0.
Tijdsspanne: Tot 11 dagen
|
Beoordeel het aantal deelnemers met een behandeling opkomen>/= Grade 3 klinische laboratoriumafwijkingen op basis van het National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Novelle Events (CTCAE) versie 5.0.
|
Tot 11 dagen
|
|
Vitale tekenen - aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale tekenen
Tijdsspanne: Tot 11 dagen
|
Vitale tekenen - aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale tekenen
|
Tot 11 dagen
|
|
Laboratoriumbeoordeling - Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van de basislijn in de laboratoriumparameters van de hematologie en klinische chemie.
Tijdsspanne: Tot 11 dagen
|
Laboratoriumbeoordeling - Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van de basislijn in de laboratoriumparameters van de hematologie en klinische chemie.
|
Tot 11 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Mobilisatie-effecten van dosering van één en tweedaagse dosering met MGTA-145 en Plerixafor in perifeer bloed bij patiënten met SCD
Tijdsspanne: Maximaal 2 dagen
|
Bepaling van piek perifeer bloed CD34+ telt enkele dag- en tweedaagse dosering met MGTA-145 en plerixafor in perifeer bloed bij patiënten met SCD
|
Maximaal 2 dagen
|
|
Onderzoek plasmaconcentraties van MGTA-145 per tijdstip van verzameling (farmacokinetiek)
Tijdsspanne: Maximaal 2 dagen
|
Onderzoek plasmaconcentraties van MGTA-145 per tijdstip van verzameling (farmacokinetiek)
|
Maximaal 2 dagen
|
|
Beoordeel de aanwezigheid van MGTA-145 anti-drug antilichamen (ADA) in plasmamonsters (met behulp van elektrochemiluminescent immunoassay [Eclia])
Tijdsspanne: Tot 11 dagen
|
Beoordeel de aanwezigheid van MGTA-145 anti-drug antilichamen (ADA) in plasmamonsters (met behulp van elektrochemiluminescent immunoassay [Eclia])
|
Tot 11 dagen
|
|
Beoordeel titers van MGTA-145 anti-drug antilichamen (ADA) in plasmamonsters (met behulp van elektrochemiluminescente immunoassay [Eclia]))
Tijdsspanne: Tot 11 dagen
|
Beoordeel titers van MGTA-145 anti-drug antilichamen (ADA) in plasmamonsters (met behulp van elektrochemiluminescente immunoassay [Eclia]))
|
Tot 11 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
24 juni 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
8 december 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
2 februari 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 mei 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 juli 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 juli 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 juli 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 juli 2025
Laatst geverifieerd
1 januari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 145-SCD-204
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .